自己免疫性血球減少症の小児および青年における免疫調節治療の利点/リスクのバランス。 (VIGICAIRE)
希少疾患コホートに裏打ちされた全国研究、自己免疫性血球減少症の小児および青年に処方された免疫調節治療の利益/リスクバランス。
フランスでは、2004 年から、自己免疫性血球減少症 OBS'CEREVANCE の小児および青年をモニタリングするための全国的な前向きコホートが実施されています。 センターのチームによってボルドーでコーディネートされています。 希少疾患CEREVANCEを参照してください。 2009 年にフランスのデータ保護機関によって検証されました (情報メモと書面による同意)。 2013 年半ばにはさらに 900 人の患者がおり、収集されたデータにより、慢性免疫性血小板減少性紫斑病、自己免疫性溶血性貧血、または EVANS 症候群の患者の治療管理を意図的に研究することが可能になりました。
この研究では、慢性免疫性血小板減少性紫斑病、自己免疫性溶血性貧血、または同時発生する EVANS 症候群に対して、18 歳未満の小児および青年を対象に、実際の使用条件でフランスで処方された免疫調節薬の 6 か月間の有効性と耐性を評価します。
調査の概要
状態
詳細な説明
慢性免疫性血小板減少性紫斑病および貧血溶血性自己免疫は、原発性または続発性のまれな自己免疫性血液疾患であり、多くの場合非常に幼い子供に影響を及ぼし、同時にまたは順次に関連することもあります(エバンス症候群)。 それらは生命を脅かす可能性があり、免疫抑制剤への長期依存の 20 ~ 50% の症例に見られます。 免疫性血小板減少性紫斑病の発生率は、18 歳未満の住民 100,000 人あたり 2 ~ 5 であり、自己免疫性溶血性貧血の発生率は 5 ~ 10 分の 1 です。
小児集団の場合、文献で報告されている経験は個々のケースまたは小規模なシリーズに限定されており、多くの場合遡及的であり、比較されていません。 2013 年には、特に治療データがほとんど存在しない自己免疫性溶血性貧血の二次治療戦略を定義するための証拠に基づく推論を行うことはできません。 脾臓摘出術は、成人の慢性免疫性血小板減少性紫斑病の標準治療として今日まで残っています。 小児の治療目標は、それを回避するか、予防して遅延させることです。 再発または継続の治療に使用される一次治療(免疫グロブリンまたはコルチコステロイド)の失敗後、二次治療で使用される主な免疫調節治療は、アザチオプリン、シクロスポリン、ヒドロキシクロロキン、リツキシマブ、ミコフェノール酸モフェチル、ロミプロスチム、エルトロンボパグです。
自己免疫性血球減少症のために子供に処方されたこれら 7 つの免疫調節治療の利益/リスクバランスは、小児科学文献からの非常に限られたデータに基づいて有利であると推定され、ほとんどの成人の経験は特定の販売承認から利益を得ていません.
研究の種類
入学 (実際)
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準:
- -最初の二次免疫調節治療(アザチオプリン、シクロスポリン、エルトロンボパグ、ヒドロキシクロロキン、ミコフェノール酸モフェチル、リツキシマブ、ロミプロスチム)を開始する患者、OBS'CEREVANCEデータベースに登録され、慢性免疫性血小板減少性紫斑病、自己免疫性溶血性貧血または同時EVANS症候群を呈する。
除外基準:
- -最初の二次治療の開始時に別の免疫学的病理のために免疫抑制剤を受けている患者、
- 同じ日に2回の二次治療を受けた患者、
- 研究に固有の情報メモを読んだ後、患者またはその法定代理人の口頭による参加の拒否。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
---|---|---|
出血徴候 - グレード≧3 (ブキャナンスコア) 出血徴候の存在≧グレード 3
時間枠:6ヶ月時
|
グレード 3 以上の出血徴候の存在 = 中等度の出血 (ブキャナンスコア : 0 から 5)
|
6ヶ月時
|
血小板減少症 血小板減少症の存在 <30 G / L
時間枠:6ヶ月時
|
-血小板減少症の存在 <30 G / L
|
6ヶ月時
|
輸血が必要ですか?
時間枠:6ヶ月時
|
輸血の実施: はいまたはいいえ?
|
6ヶ月時
|
免疫グロブリン IV 免疫グロブリン IV
時間枠:6ヶ月時
|
免疫グロブリン IV プッシュ
|
6ヶ月時
|
コルチコイドプッシュ
時間枠:6ヶ月時
|
コルチコイド プッシュ (非治療期間と比較して、治療のフォローアップ中にその数の減少はありません)
|
6ヶ月時
|
脾臓摘出が必要ですか?
時間枠:6ヶ月時
|
脾臓摘出の実行: はいまたはいいえ?
|
6ヶ月時
|
貧血の臨床徴候
時間枠:6ヶ月時
|
-グレード2以上の貧血の臨床的徴候の存在=被験者の寝たきりが1日の50%未満(WHOスコア:0から4まで)
|
6ヶ月時
|
貧血
時間枠:6ヶ月時
|
貧血の存在 <7g / dl 貧血の存在 <7g / dl |
6ヶ月時
|
新しい免疫調節治療の導入
時間枠:6ヶ月時
|
新しい免疫調節治療の導入:イエスかノーか?
|
6ヶ月時
|
治療を中止しますか?
時間枠:6ヶ月時
|
失敗、不寛容、または服薬不遵守のために治療を中止する
|
6ヶ月時
|
協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者:Nathalie ALADJIDI, Dr、University Hospital, Bordeaux
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CHU BX 2013/24
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。