このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

HLHS の幼児の成長を促進するためのオキサンドロロンの使用

2024年5月22日 更新者：Carelon Research

低形成性左心症候群の幼児の成長を促進するためのオキサンドロロンの使用: フェーズ I/II パイロット研究

この研究の主な目的は、頬に投与されたオキサンドロロンの臨床的に関連する用量が、低形成性左心症候群（HLHS）またはノーウッド手術を受けた他の単一の右心室異常を有する新生児において安全で忍容性があるかどうかを判断することです. 二次的な目的は、ノーウッド手術を受けた新生児の成長と栄養の客観的な指標を改善するために頬に投与されたオキサンドロロンの有効性を評価することです.

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

提案された調査は、28 日間の非盲検オキサンドロロンと非オキサンドロロン治療の第 I/II 相無作為化試験であり、ノーウッド術後の HLHS 新生児におけるこの治療の最適な投与量、安全性/忍容性、および予備的な有効性を評価します。 対照被験者は、プラセボもオキサンドロロンも含まない標準治療を受けます。

この試験は、累積投与量の発見と、安全性/忍容性および有効性の予備評価を目的としています。 設計と投薬は、IND #107706 の下で進行中のプロトコルの一部として得られた予備的なフェーズ I データに基づいています。 この試験には、最初に 2 つのアームが含まれます (コントロールと 0.1 mg/kg オキサンドロロン BID)。 この最初のオキサンドロロン用量は、この試験のために実施された背景研究で収集された予備データに基づいて選択されました. 0.1 mg/kg のオキサンドロロンを BID で投与された被験者の小さなコホートでは、有害な安全性結果はありませんでした。

コホート 1 では、被験者は 1:4 (コントロール対オキサンドロロン) の比率で各アームに無作為にブロックされます。 安全性データの中間分析は、コホート 1 の最初の 25 人の被験者が無作為化され、28 日間のオキサンドロロン治療または観察が完了した後に行われます (対照群)。 主要な安全性/忍容性結果に有意差がなく、安全性レビューが BID 投薬に有利である場合、コホート 2 (25 人の被験者) は、対照群および TID 投薬群に対して 1:4 の比率で無作為化されます。 コホート2の被験者が無作為化され、28日間のオキサンドロロン療法が完了した後、同様の中間分析が行われます。 この 2 回目の中間分析の間、登録は再び一時停止され、用量の増加が正当化されるかどうかが判断されます。 コホート 1 (0.1 mg/kg BID) とコホート 2 (0.1 mg/kg/用量 TID) の両方が、コントロールと比較して主要な安全性/忍容性の結果に違いを示さない場合、0.15 mg/kg オキサンドロロンを TID で使用するコホート 3A が可能です。安全性のレビューは良好です (図 4)。 安全閾値を超える場合、0.1 mg/kg/BID の用量がコホート 3B に使用されます。 この最高用量群に 25 人の被験者が登録された後、暫定的な安全性分析が行われます。 いずれかのコホートでリスクとベネフィットのバランスが負であることが判明した場合は、一次結果と 1:4 コントロールによる安全性レビューに基づいて安全/許容可能であると判断された下位投与群でさらに登録が進められます: oxandrolone比率と 100 の合計被験者数。

2 回目の暫定的な安全性分析で、低用量 (0.1 mg/kg オキサンドロロン BID) は安全で忍容性が高いと思われるが、高用量 (0.1 mg/kg オキサンドロロン TID) はそうではないという結論が得られた場合、登録は続行されます。 1:4 の比率で 0.1 mg/kg BID アームで。 オキサンドロロンの最低用量 (0.1 mg/kg BID) が安全でないと判断された場合、試験は中止されます。 このアプローチの利点は、患者を最も安全な投与群に割り当てることができるため、得られる安全性/忍容性および有効性の情報の関連性が高まることにあります。 初期治療群が一次転帰に関して対照群と変わらないことがデータにより明らかになった場合、より高用量の治療群が使用される。 安全性/忍容性の効果が実証されていない場合、試験は、設計により、用量漸増を伴う無作為対照試験として機能します。 この研究は、約 80 人のオキサンドロロン患者 (最大 3 つの投与アーム) と 20 人の対照患者で終了すると予想されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
34

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Children's Hospital of Atlanta
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • University of Michigan Health System, Ann Arbor
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • Primary Children's Medical Center
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

2週間歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. HLHS およびその他の右心室形態の単心室
  2. 年齢とノーウッド手順 ≤14 日齢
  3. 親/保護者からのインフォームド コンセント

除外基準:

  1. 在胎週数（出生時体重）の割に小さい
  2. 妊娠期間として定義される未熟児
  3. 子宮内胎児発育遅延（出生時体重2.5kg以下、在胎週数38週以上）
  4. -染色体異常、認識可能な遺伝的症候群、または成長障害に関連する軽度以上の先天性異常
  5. -ノーウッド手術前の中等度以上の右心室収縮不全および/または中等度以上の三尖弁逆流
  6. ノーウッド処置の前または24時間以内の体外膜酸素化サポート（ECMO）
  7. ノーウッド前介入（胎児介入、心房中隔の無傷または拘束のためのバルーン心房中隔切開術）
  8. ノーウッド前肺静脈閉塞症
  9. ノーウッド手術前の壊死性腸炎および/またはその他の胃腸症候群
  10. -オキサンドロロンに対する既知の禁忌
  11. -スクリーニング時に計画されている、または現在のワルファリン療法（ワルファリンの効果はアナボリック薬によって増加します）
  12. -重大な肝機能障害（スクリーニング時の正常なローカルラボ標準の上限の2倍を超える血清トランスアミナーゼレベルの上昇）
  13. 高カルシウム血症 (ラボの正常範囲の上限の 1.5 倍以上)
  14. ネフローゼ症候群
  15. -フォローアップ評価のために外科センターに戻ることを望まない、またはできない
  16. 成長に影響を与える可能性のある別の臨床試験への参加

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：支持療法
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：オキサンドロロン コホート 1
オキサンドロロン コホート 1 に無作為に割り付けられた参加者は、1 日 2 回、マルチチェーン トリグリセリド (MCT) オイルに懸濁された 0.1 mg/kg のオキサンドロロンを頬側に投与されます。
薬：オキサンドロロン
オキサンドロロン 2.5mg 錠剤は、多鎖トリグリセリド (MCT) 油に懸濁し、口腔内に投与されます。
他の名前：
  • オキサンドリン
  • アナバー
介入なし：標準治療
標準治療に無作為に割り付けられた参加者は、治療を受けている施設で提供される標準治療を受けます。 対照被験者は、プラセボもオキサンドロロンも含まない標準治療を受けます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
肝機能障害の生化学的証拠
時間枠：治療開始日からSCPC前評価または研究参加終了のいずれか早い方まで、最大9ヶ月
-血清トランスアミナーゼレベル（アラニントランスアミナーゼ（ALT）および/またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST））の上昇は、ローカルラボの正常上限の4倍を超えています
治療開始日からSCPC前評価または研究参加終了のいずれか早い方まで、最大9ヶ月
男性化
時間枠：治療開始日から治験薬治療終了または治験参加終了のいずれか早い方まで、最長28日間
標準化された身体検査が行われます。 含まれるさまざまな測定値には標準的な正常値がないため、各被験者は独自のコントロールとして機能します
治療開始日から治験薬治療終了または治験参加終了のいずれか早い方まで、最長28日間
オキサンドロロン療法におそらくまたは確実に関連するSAE
時間枠：治療開始日からSCPC前評価または研究参加終了のいずれか早い方まで、最大9ヶ月
医療モニターの意見で、オキサンドロロン療法におそらくまたは確実に関連するSAE
治療開始日からSCPC前評価または研究参加終了のいずれか早い方まで、最大9ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
年齢に対する長さの Z スコア
時間枠：治験薬治療終了時、治療開始日から28日以内
バッカル投与されたオキサンドロロンの有効性は、治験薬治療の終了時に年齢に対する長さのzスコアを測定することによって評価されます
治験薬治療終了時、治療開始日から28日以内
年齢別体重 Z スコア
時間枠：治験薬治療終了時、治療開始日から28日以内
経口投与されたオキサンドロロンの有効性は、治験薬療法の終了時に年齢ごとの体重のzスコアを測定することによって評価されます
治験薬治療終了時、治療開始日から28日以内
年齢別体重の z スコアの変化
時間枠：ノーウッド前処置の日から治験薬治療の完了まで、最大28日間
経口投与されたオキサンドロロンの有効性は、治験薬療法の終了時に年齢に対する体重の変化を測定することによって評価されます
ノーウッド前処置の日から治験薬治療の完了まで、最大28日間
年齢に対する長さの Z スコアの変化
時間枠：ノーウッド前処置の日から治験薬治療の完了まで、最大28日間
バッカル投与されたオキサンドロロンの有効性は、治験薬療法の終了時に年齢に対する長さの変化を測定することによって評価されます。
ノーウッド前処置の日から治験薬治療の完了まで、最大28日間
プレアルブミン値
時間枠：治療期間中
血清プレアルブミンレベルは毎週測定されます
治療期間中
除脂肪体重
時間枠：治験薬治療終了時、治験薬治療開始後35日まで評価
除脂肪体重は、二重エネルギーX線吸収測定法（DXA）を使用して評価されます
治験薬治療終了時、治験薬治療開始後35日まで評価
右室収縮機能の低下
時間枠：ノーウッド退院時およびSCPC前評価時、最大9ヶ月
-中等度以上の右心室収縮機能障害または三尖弁逆流の証拠が、実施された場合の臨床心エコー図の質的評価に基づく
ノーウッド退院時およびSCPC前評価時、最大9ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Carelon Research

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Richard V Williams, MD、University of Utah
  • 主任研究者：Phillip T Burch, MD、University of Mississippi Medical Center

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2019年12月20日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2023年9月19日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2023年9月19日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2019年4月4日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2019年9月12日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2019年9月16日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年5月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年5月22日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • Oxandrolone

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理