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RAPA-501 ALS治療薬

2025年6月13日 更新者：Rapa Therapeutics LLC

筋萎縮性側索硬化症に対する自己ハイブリッド TREG/Th2 細胞 (RAPA-501) 療法の第 I 相試験

RAPA-501-ALS は、筋萎縮性側索硬化症 (ALS) の成人における RAPA-501 自己 T 細胞の非盲検、用量漸増、第 1/2 相試験です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、筋萎縮性側索硬化症の被験者の RAPA-501 T 細胞を評価する非盲検、無作為化、多施設第 1/2 相試験です。

被験者が研究に同意した後、治験薬である RAPA-501 T 細胞を製造するための細胞を収集するためにアフェレーシス手順が実行されます。

この研究は 3 つのコホートで構成されています。 コホート1および2は、ペントスタチン-シクロホスファミド宿主コンディショニングレジメン（PCレジメン）なしで、1〜4サイクルのRAPA-501 T細胞療法の6か月レジメンを評価します。 コホート 1 と 2 は 2 つの異なる用量を評価します: コホート 1 - 20 x 10^6 細胞/注入およびコホート 2 - 80 x 10^6 細胞/注入。

コホート 3A および 3B は、1 ～ 4 サイクルの治療を投与して、PC レジメンと組み合わせて投与した場合の RAPA-501 細胞のコホート 1 用量を評価します。 コホート 3A の場合、PC レジメンは 3 日間の化学療法であり、RAPA-501 細胞の投与は、化学療法を伴わない 2 日間の休息後に行われます。コホート 3B では、PC 療法を 5 日間の化学療法に強化し、RAPA-501 細胞投与は、化学療法を含まない 2 日間の休息後に行います。

各コホートで積極的な治療を完了したすべての被験者は、その後、研究のフォローアップ部分を完了します（期間は約6か月）。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
41

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。
  • 名前：Daniel Fowler, M.D. Chief Medical Officer, RAPA Therapeutics, LLC
  • 電話番号：(301) 518-3104
  • メール：dan@rapatherapeutics.com

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital
        • 主任研究者：
          • James Berry, M.D.
        • コンタクト：
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

14年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -18歳以上の男性または女性の患者。
  2. 散発性または家族性筋萎縮性側索硬化症（ALS）の患者は、世界神経学連盟のEl Escorial基準に従って、検査室でサポートされている可能性がある、可能性がある、または明確であると診断されています。
  3. 1μlあたり800細胞以上の末梢CD3+ T細胞数によって定義されるように、RAPA-501細胞を製造するのに潜在的に十分な自己T細胞の供給源が必要です。
  4. 研究に参加する前の1か月以上安定した用量である場合、患者はリルゾール（Rilutek®）および/またはエダラボン（Radicava®）療法を続けることができます。
  5. -患者は、大手術、エダラボン療法、治験への参加から2週間以上経過している必要があります。
  6. 患者は臨床毒性から回復している必要があります (CTCAE [バージョン 5] 毒性の値が 2 以下に解消)。
  7. -血清クレアチニン≤2.0 mg / dL以下。
  8. -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) およびアラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) ≤ 3 x 正常上限。
  9. -ビリルビン≤1.5（ギルバート病による場合を除く）。
  10. -肺の緩徐肺活量（SVC）が予測正常値の50％以上。
  11. 異常出血傾向の既往なし。

  12. 標準的な医療の一部ではない研究関連の手順を実行する前に、自発的な書面による同意を与える必要があります。ただし、参加者は、将来の治療を損なうことなくいつでも同意を撤回できることを理解しています。

    コホート 3 への発生については、追加の適格基準は次のとおりです。

  13. 施設の正常範囲内の MUGA または 2-D 心エコー図による駆出率 (コホートの研究参加者にのみ適用されます)。

除外基準:

  1. アクティブな制御されていない感染。
  2. -3つ以下の薬で十分に管理されていない高血圧。
  3. -登録から6か月以内に記録された肺塞栓の病歴。
  4. -以下によって定義される臨床的に重要な心臓病状：登録前6か月以内の心筋梗塞、NYHAによるクラスIIIまたはIVの心不全、制御されていない狭心症、制御されていない重度の心室性不整脈、または心電図による急性虚血の証拠またはアクティブな伝導システムの異常。
  5. 冠動脈バイパス移植または血管形成術の既往のある患者は、心臓病の評価を受け、ケースバイケースで検討されます。
  6. HIV、B型肝炎、またはC型肝炎の血清陽性。
  7. 妊娠中または授乳中の患者。
  8. 妊娠可能な年齢の患者、または妊娠の可能性のあるパートナーがいる男性で、避妊をしたくない患者。

  9. 患者は、PI の裁量で、または参加を許可することが容認できない医学的または精神医学的リスクを表すと見なされる場合、除外される場合があります。

    コホート 3 への発生については、追加の適格除外基準は次のとおりです。

  10. -Cockcroft-Gault式で計算された、計算されたクレアチニンクリアランス値が70 mL/分未満。
  11. 悪性腫瘍の診断 (アクティブ)。
  12. 尿路閉塞。
  13. PCレジメンの薬剤（ペントスタチン、シクロホスファミド）に対する過敏症。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：RAPA-501自家T幹細胞
フェーズ2/3拡張コホート、シングルエージェントRAPA-501 T幹細胞80 x 10EE6細胞注入あたり（宿主の条件付けなし）
生物学的：RAPA-501自家T幹細胞
実験：フェーズ2/3拡張コホート、シングルエージェントRAPA-501 T幹細胞80 x 10EE6細胞注入あたり（宿主コンディショニングなし）
他の名前：
  • RAPA-501細胞

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
標準リスク pwALS を登録する拡張コホートで、RAPA-501 の確立された最高安全用量 (注入あたり 80 x 10^6 細胞) の実現可能性と安全性を決定します。
時間枠：研究中の30週間まで
研究中の30週間まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療前および治療後の免疫系パラメーターを特徴付けます。
時間枠：研究中の30週間まで
具体的には、治療前の患者の末梢血値と比較して、研究介入が次のいずれかを決定します。 (b) 循環する Th1 細胞を減らす。 （c）プログラム死-1（PD-1）のT細胞発現を増加させる。 (d) 炎症性サイトカイン IL-1-ベータ、IL-6、および TNF-アルファを減少させます。
研究中の30週間まで
治療前の値と比較して、神経変性の血清マーカー (神経フィラメント光、NfL) に対する RAPA-501 療法の潜在的な効果を特徴付けます。
時間枠：研究中の30週間まで
研究中の30週間まで
治療前の値と比較して、遅い肺活量測定 (SVC、予測される正常値のパーセント) によって測定される、肺機能に対する RAPA-501 療法の潜在的な効果を特徴付けます。
時間枠：研究中の30週間まで
研究中の30週間まで
ハンドヘルドダイナモメトリーを使用して、ハンドグリップ強度に対するRAPA-501療法の潜在的な効果を、治療前の値と比較して特徴付けます。
時間枠：研究中の30週間まで
研究中の30週間まで

その他の成果指標

その他の成果指標

臨床試験の場合、参加者に対する介入/治療の効果を判断するために使用されるプロトコルに記載されている計画的な測定。観察研究の場合、疾患または形質のパターン、または暴露、危険因子、または治療との関連を説明するために使用される測定または観察。アウトカム指標のタイプには、プライマリ アウトカム メジャーとセカンダリ アウトカム メジャーがあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
脳脊髄液の評価
時間枠：治療開始から6ヶ月。
炎症分子および神経変性分子の含有量について治療前および治療後の脳脊髄液を評価すること。
治療開始から6ヶ月。
神経炎症評価
時間枠：治療開始から6ヶ月。
トランスロケータータンパク質放射性トレーサーを組み込んだ PET スキャンを使用して、in vivo での神経炎症を評価します。
治療開始から6ヶ月。

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Rapa Therapeutics LLC

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Massachusetts General Hospital

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Daniel Fowler, M.D.、Rapa Therapeutics LLC

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2025年1月2日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2026年7月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2027年6月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年1月3日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年1月3日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年1月7日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年6月18日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年6月13日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • RAPA-501-ALS

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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