このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

筋萎縮性側索硬化症患者の運動機能に対するクレンブテロール

2022年8月15日 更新者：Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

筋萎縮性側索硬化症患者の運動機能に対するクレンブテロールの安全性と有効性の臨床調査

この研究の目的は、ALS (筋萎縮性側索硬化症) の被験者におけるクレンブテ ロール (経口摂取) の安全性と忍容性を評価し、ALS の被験者の運動機能に関するクレンブテ ロールの有効性を評価することです。 被験者はこの研究に約24週間参加します。 治験薬であるクレンブテロールは、1 日 2 回服用します。 この研究の一環として、被験者は次の検査と手順を受けます：病歴、バイタルサイン、身体検査、血液検査、心肺機能検査、筋機能検査、ALSFRS-R（ALS機能評価尺度改訂版）、甲状腺機能および妊娠する可能性のある女性の場合、妊娠検査。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、25 人の ALS 患者がクレンブテロールを 40 ～ 80 マイクログラムで 1 日 2 回、24 週間経口摂取するオープンラベルのパイロット試験です。 直接の訪問は、0、4、12、および 24 週目に行われます。 電話による診察は、1、6、16、および 20 週目に行われます。 これらの訪問中に、安全性ラボ、甲状腺機能、妊娠検査、ALSFRS-R、FVC（強制肺活量）、および筋力検査（マイオメトリー）を含む研究目的で、いくつかの安全性および有効性の結果測定が行われます。 治療効果の重要なテストは、治療中の ALSFRS-R 勾配と治療前の推定勾配との比較です。 すべての参加者は、デューク（ここでフォローされている患者の場合）または地元のALSクリニックで、引き続きALSの標準的なフォローアップケアを受けます

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
25

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University Medical Center

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • El Escorial 基準による ALS の可能性またはより明確な診断
  • FVC > 年齢、身長、性別の予測値の 50%。
  • 12 の ALSFRS-R 質問のうち少なくとも 4 つは、スクリーニングで 2 または 3 と評価されました。
  • 少なくとも片手の握力が低下しているが、測定可能な握力 (1) (女性: 10-50 ポンド; 男性: 10-70 ポンド)。
  • 安定した用量でリルゾールを服用するか、スクリーニング時にリルゾールを服用しない。
  • ラジカバを少なくとも30日間安定した用量で服用するか、これを服用しない
  • 平均余命は少なくとも6ヶ月
  • 錠剤をつぶさずに飲み込めます。
  • 年齢：入学時18歳以上。
  • -被験者は書面による同意を与えることができます。
  • 性的に活発な場合は、治療期間中は避妊または禁欲を使用することに同意する必要があります
  • -妊娠可能な年齢の女性は、スクリーニング時に妊娠検査が陰性でなければなりません

除外基準:

  • -ALSの進行の測定を混乱させる可能性がある、または研究を完了する能力を妨げる可能性のある同時疾患または検査室の異常。
  • -スクリーニングから30日以内、または前の薬剤の5半減期以内に治験薬を服用する。
  • クレンブテロールへの以前の暴露はありません。
  • 妊娠
  • -臨床的に関連する心電図異常（不整脈、心筋症）
  • 頻脈（安静時の心拍数が毎分 100 回を超える）
  • 発作性疾患の病歴
  • 甲状腺機能亢進症
  • 褐色細胞腫
  • 妊娠
  • -研究調査員の意見では、参加者を合併症のリスクを高め、研究への参加やコンプライアンスを妨げ、または研究目的を混乱させる他の併存疾患がある
  • -アルブテロール、レバルブテロール（Xopenex）、ビトルテロール（Tornalate）、ピルブテロール（Maxair）、テルブタリン、サルメテロール（Serevent）などの2作動薬に対する過敏症の病歴。
  • 以下の併用薬の使用は、研究中は禁止されています。

利尿薬（フロセミド、ラシックス）、ジゴキシン（ジギタリス、ラノキシン）、アテノロール（テノーミン）、メトプロロール（ロプレッサー）、プロプラノロール（インデラル）などの遮断薬。アミトリプチリン（Elavil、Etrafon）、ドキセピン（Sinequan）、イミプラミン（Janimine、Tofranil）、およびノルトリプチリン（Pamelor）などの三環系抗うつ薬;イソカルボキサジド（Marplan）、フェネルジン（Nardil）、ラサギリン（Azilect）、セレギリン（Eldepryl、Emsam）、またはトラニルシプロミン（Parnate）などのモノアミンオキシダーゼ阻害剤;または、アルブテロール (Ventolin)、レバルブテロール (Xopenex)、ビトルテロール (Tornalate)、ピルブテロール (Maxair)、テルブタリン (Brethine、Bricanyl)、サルメテロール (Serevent)、イソエテリン (Bronkometer)、メタプロテレノール (Alupent、Metaprel)、またはイソプロテレノール (Isuprel Mistometer)。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：オープンラベルアーム
これは、25 人の ALS 患者がクレンブテロールを 40 ～ 80 マイクログラムで 1 日 2 回、24 週間経口摂取するオープンラベルのパイロット試験です。
薬：クレンブテロール
介入は、40～80 マイクログラムのクレンブテロールを 1 日 2 回、24 週間経口投与することです。 投与量は、最初は 1 週間は 1 日 40 mcg、その後 5 週間は 1 日 40 mcg を経口投与します。 Bedlack 博士の意見で 1 回の経口投与で 40 mcg の BID が十分に許容される場合、用量は 1 週間、毎朝 80 mcg/毎晩 40 mcg に増量され、その後、研究の残りの期間は 1 回の経口投与で 80 mcg の BID が続きます。 . 選択された目標用量 (80 mcg BID) は、クレンブテロールの長期投与の経験、具体的には、以前にクレンブテロールで治療された遅発性ポンペ病の患者を登録した第 I/II 相臨床試験における有益な筋肉効果に基づいています。酵素補充療法 (Koeberl et al. 2018)。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
患者の報告によって測定された重篤な有害事象のある参加者の数
時間枠：24週間まで
主要エンドポイントは、80 mcg BID でのクレンブテロールの安全性です。 投与量が増加するにつれて、有害事象および重篤な有害事象が体系的に収集されます。
24週間まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ALSFRS-Rで測定した運動機能の変化
時間枠：ベースライン、4 週目、12 週目、16 週目、20 週目、24 週目
The ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) - 5 段階評価で評価された 12 の質問 (0 = できない、5 = 通常の能力)。 ALS 患者の障害の進行を監視するために利用されます。 有効性の重要なテストは、治療前と治療中の ALSFRS-R の平均勾配の比較でした。 各参加者の治療前の勾配は、次のように推定されました: (48 登録 ALSFRS-R)/発症からの月数。 統計的に有意な治療効果は、両側の t 検定によって決定され、臨界 p 値 < .05 でした。 他の分析には、治療前および治療中の ALSFRS-R 勾配の反復測定 ANOVA 設計 (被験者間および被験者内) が含まれていました。
ベースライン、4 週目、12 週目、16 週目、20 週目、24 週目
FVC の減少、プロトコルごとの比較
時間枠：ベースライン、4 週目、12 週目、24 週目
治療中と治療前のパーセント予測 FVC の平均勾配の比較。 各参加者の治療前の勾配は、次のように推定されました: (100%-登録率予測 FVC)/発症からの月数。
ベースライン、4 週目、12 週目、24 週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Dwight Koeberl, M.D., Ph.D.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2020年2月10日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2021年3月10日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2021年3月10日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年1月26日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年1月26日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年1月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2022年9月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年8月15日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • Pro00103668

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

個々の参加者データ (IPD) を他の研究者と共有する予定はありません。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理