自閉症スペクトラム障害の幼児におけるオープンラベル第I相hCT-MSC (TACT)

包含基準:

1. -同意時の年齢≥18か月から≤48か月（48か月、29日）
2. 自閉症診断観察スケジュール - 2 によって通知された DSM-5 チェックリストを使用して、自閉症スペクトラム障害の臨床 DSM-5 診断を確認しました。
3. 壊れやすいXテストが実行され、陰性。 CMAおよび/または全エクソーム配列決定が実施され、結果は自閉症の診断にリンクされていません
4. -現在の向精神薬レジメン（用量および投与スケジュール）で安定している 研究製品の注入前の少なくとも2か月
5. 正常な絶対リンパ球数 (≥1500/uL)
6. 参加者と保護者は英語を話します
7. デューク大学に2回の複数日訪問（ベースラインと6か月）のために旅行でき、親/保護者は中間調査とインタビューに参加できます
8. 保護者の同意

除外基準:

1. 全般的：

   1. 医療記録のレビューによると、ASD 診断の可能性は低い
   2. -スクリーニングデータは、参加者が研究チームによって評価された研究手順の要件を順守できないことを示唆しています
   3. 家族は、プロトコルのフォローアップを含む、すべての研究関連の評価への参加を望んでいない、または参加することができません
   4. 同胞がこの（Duke hCT-MSC）試験に登録されている

2. 遺伝:

   1. 記録は、子供が脆弱X症候群、神経線維腫症、レット症候群、結節性硬化症、PTEN変異、嚢胞性線維症、筋ジストロフィー、またはASDに関連することが知られている遺伝子変異などの既知の遺伝的症候群を持っていることを示しています。
   2. -ASDに関連する既知の病原性変異またはコピー数変動（CNV）（例：16p11.2、 15q13.2、 2q13.3)

3. 感染性:

   1. -既知の活動性CNS感染
   2. -記録または臨床評価に基づく制御されていない感染の証拠
   3. -既知のHIV陽性

4. 医学：

   1. 既知の代謝障害
   2. 既知のミトコンドリア機能障害
   3. -不安定てんかんまたは制御不能な発作障害、乳児痙攣、レノックスガストー症候群、ドラベ症候群、または他の同様の慢性発作障害の病歴
   4. 進行中の悪性腫瘍または化学療法で治療された以前の悪性腫瘍
   5. -原発性免疫不全疾患の病歴
   6. -自己免疫性血球減少症の病歴（すなわち、ITP、AIHA）
   7. -子供を研究手順の合併症のリスクを高める併存する病状
   8. -将来の幹細胞移植を必要とする可能性のある同時遺伝性または後天性疾患または併存症（複数可）
   9. 重大な感覚障害（失明、難聴、未矯正の聴覚障害など）または運動障害（脳性麻痺など）
   10. -血清クレアチニン> 1.5mg / dLまたは総ビリルビン> 1.3mg / dLによって決定される腎機能または肝機能の障害、既知のギルバート病の患者を除く
   11. 次のように定義される重大な血液学的異常: ヘモグロビン <10.0 g/dL、WBC < 3,000 細胞/mL、ALC <1000/uL、血小板 <150 x 10e9/uL
   12. 神経発達状態に関連する既知の臨床的に関連する身体的奇形。

5. 現在/以前の治療:

   a.以前の細胞療法の歴史 ｂ． NSAIDを除くIVIGまたは他の抗炎症薬の現在または以前の使用 ｃ． 現在または以前の免疫抑制療法 ｉ． -2週間を超えて持続した全身ステロイド療法はなく、登録前3か月以内に全身ステロイドはありません。 局所および吸入ステロイドは許可されています。