自閉症スペクトラム障害の幼児におけるオープンラベル第I相hCT-MSC (TACT)
自閉症スペクトラム障害の幼児における臍帯由来間葉系間質細胞製品である hCT-MSC の非盲検第 I 相研究
調査の概要
詳細な説明
この研究の主な目的は、安全性と実現可能性を評価することです。 安全性評価には、急性注入反応、有害事象、感染症の発生率、および同種免疫のマーカーのモニタリングが含まれます。 臨床結果の測定についても説明します。 主要な臨床転帰測定値は、幼児の社会的コミュニケーションスキルの質と量を評価するために一般的に使用され、十分に検証されたコーディングシステムであるジョイントエンゲージメント評価インベントリ (JERI) に基づく、ベースラインから 6 か月までの社会的コミュニケーション能力の変化です。 ASD.91 の有無にかかわらず JERI コーディングは、ソーシャル コミュニケーション能力を 1 から 7 のスケールで評価し、スキルの量と質の両方を考慮に入れます。 ジョイント エンゲージメント スコアの合計と、合計スコアを構成するすべての JERI サブスケールの評価について説明します。
その他の臨床的評価項目には、PDD Behavior Inventory (PDDBI) 自閉症複合スコア、Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS-3) の Socialization Subscale Standard Score および Communication Subscale Standard Score、Clinical Global Impression Scale (CGI) が含まれます。重症度と改善の尺度、コミュニケーション能力の開発目録 (CDI-2): 言葉と文章の下位尺度、アイトラッキングによる注意力、および脳活動。
探索的臨床エンドポイントには、iPad で自閉症の症状を引き出して記録するアプリ (SenseToKnow) で測定された自閉症の症状、自閉症診断観察尺度 (ADOS-2) のキャリブレーションされた重症度スコア (全体、社会的影響、および反復行動)、PDD 行動インベントリが含まれます。 (PDDBI) サブスケール、および次のサブスケールの VABS-3 標準スコアと相当年齢: 社会化、コミュニケーション、日常生活、および VABS-3 適応行動複合の標準スコアと相当年齢。
安全性と VABS-3 の評価も、3 か月と 12 か月にリモートで実施されます。 研究参加期間は、ベースライン注入時から12か月です。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke University Medical Center
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -同意時の年齢≥18か月から≤48か月(48か月、29日)
- 自閉症診断観察スケジュール - 2 によって通知された DSM-5 チェックリストを使用して、自閉症スペクトラム障害の臨床 DSM-5 診断を確認しました。
- 壊れやすいXテストが実行され、陰性。 CMAおよび/または全エクソーム配列決定が実施され、結果は自閉症の診断にリンクされていません
- -現在の向精神薬レジメン(用量および投与スケジュール)で安定している 研究製品の注入前の少なくとも2か月
- 正常な絶対リンパ球数 (≥1500/uL)
- 参加者と保護者は英語を話します
- デューク大学に2回の複数日訪問(ベースラインと6か月)のために旅行でき、親/保護者は中間調査とインタビューに参加できます
- 保護者の同意
除外基準:
全般的:
- 医療記録のレビューによると、ASD 診断の可能性は低い
- -スクリーニングデータは、参加者が研究チームによって評価された研究手順の要件を順守できないことを示唆しています
- 家族は、プロトコルのフォローアップを含む、すべての研究関連の評価への参加を望んでいない、または参加することができません
- 同胞がこの(Duke hCT-MSC)試験に登録されている
遺伝:
- 記録は、子供が脆弱X症候群、神経線維腫症、レット症候群、結節性硬化症、PTEN変異、嚢胞性線維症、筋ジストロフィー、またはASDに関連することが知られている遺伝子変異などの既知の遺伝的症候群を持っていることを示しています。
- -ASDに関連する既知の病原性変異またはコピー数変動(CNV)(例:16p11.2、 15q13.2、 2q13.3)
感染性:
- -既知の活動性CNS感染
- -記録または臨床評価に基づく制御されていない感染の証拠
- -既知のHIV陽性
医学:
- 既知の代謝障害
- 既知のミトコンドリア機能障害
- -不安定てんかんまたは制御不能な発作障害、乳児痙攣、レノックスガストー症候群、ドラベ症候群、または他の同様の慢性発作障害の病歴
- 進行中の悪性腫瘍または化学療法で治療された以前の悪性腫瘍
- -原発性免疫不全疾患の病歴
- -自己免疫性血球減少症の病歴(すなわち、ITP、AIHA)
- -子供を研究手順の合併症のリスクを高める併存する病状
- -将来の幹細胞移植を必要とする可能性のある同時遺伝性または後天性疾患または併存症(複数可)
- 重大な感覚障害(失明、難聴、未矯正の聴覚障害など)または運動障害(脳性麻痺など)
- -血清クレアチニン> 1.5mg / dLまたは総ビリルビン> 1.3mg / dLによって決定される腎機能または肝機能の障害、既知のギルバート病の患者を除く
- 次のように定義される重大な血液学的異常: ヘモグロビン <10.0 g/dL、WBC < 3,000 細胞/mL、ALC <1000/uL、血小板 <150 x 10e9/uL
- 神経発達状態に関連する既知の臨床的に関連する身体的奇形。
現在/以前の治療:
a.以前の細胞療法の歴史 b. NSAIDを除くIVIGまたは他の抗炎症薬の現在または以前の使用 c. 現在または以前の免疫抑制療法 i. -2週間を超えて持続した全身ステロイド療法はなく、登録前3か月以内に全身ステロイドはありません。 局所および吸入ステロイドは許可されています。
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
- 主な目的:処理
- 割り当て:なし
- 介入モデル:単一グループの割り当て
- マスキング:なし(オープンラベル)
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
---|---|
実験的:hCT-MSC 注入
|
これは、自閉症スペクトラム障害 (ASD) の 18 ~ 48 か月齢の幼児 12 人を対象に、ヒト臍帯組織由来間葉系間質細胞 (hCT-MSC) を 1 回静脈内注入する、単一施設、第 I 相、非盲検、前向き研究です。 .
|
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
---|---|---|
注入反応の発生率によって測定される hCT-MSC 注入の安全性
時間枠:1年
|
1年
|
|
注入反応の重症度によって測定される hCT-MSC 注入の安全性
時間枠:1年
|
CTCAE は重症度の測定に使用されます
|
1年
|
製品関連感染の発生率によって測定される hCT-MSC 注入の安全性
時間枠:1年
|
1年
|
|
製品関連感染症の重症度によって測定される hCT-MSC 注入の安全性
時間枠:1年
|
CTCAE は重症度の測定に使用されます
|
1年
|
抗HLA抗体による同種免疫の証拠によって測定されるhCT-MSC注入の安全性
時間枠:1年
|
1年
|
|
移植片対宿主病の発生率によって測定される hCT-MSC 注入の安全性
時間枠:1年
|
1年
|
|
移植片対宿主病の重症度によって測定される hCT-MSC 注入の安全性
時間枠:1年
|
CTCAE は重症度の測定に使用されます
|
1年
|
予期しない有害事象の発生率によって測定される hCT-MSC 注入の安全性
時間枠:1年
|
1年
|
|
予期しない有害事象の重症度によって測定される hCT-MSC 注入の安全性
時間枠:1年
|
CTCAE は重症度の測定に使用されます
|
1年
|
PDD Behavior Inventory 自閉症総合スコア (PDDBI) の変化
時間枠:ベースライン、6 か月
|
ベースライン、6 か月
|
|
バインランド適応行動尺度 (VABS-3) の社会化サブスケールおよびコミュニケーション サブスケール標準スコアの平均値の変化
時間枠:ベースライン、6 か月
|
ベースライン、6 か月
|
|
Clinical Global Impression Scale (CGI) の変化
時間枠:ベースライン、6 か月
|
ベースライン、6 か月
|
|
コミュニケーション能力開発目録の変化 (CDI-2)
時間枠:ベースライン、6 か月
|
ベースライン、6 か月
|
|
アイトラッキングによる注意力の変化
時間枠:ベースライン、6 か月
|
ベースライン、6 か月
|
|
脳波で測定した脳活動の変化
時間枠:ベースライン、6 か月
|
ベースライン、6 か月
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者:Geraldine Dawson, PhD、Duke Health
- 主任研究者:Joanne Kurtzberg, MD、Duke Health
- 主任研究者:Jessica Sun, MD、Duke Health
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- Pro00104460
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
自閉症スペクトラム障害の臨床試験
hCT-MSC 注入の臨床試験
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus Foundation完了
-
Joanne Kurtzberg, MDDuke Clinical and Translational Science Institute (CTSI), part of the NIH Clinical and Translational...完了
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus Foundation終了しました
-
Joanne Kurtzberg, MDThe Marcus Foundation積極的、募集していない
-
University of South CarolinaDuke University; Kilimanjaro Christian Medical Centre, Tanzania完了
-
The First Affiliated Hospital of Soochow UniversityFirst Affiliated Hospital Xi'an Jiaotong University; Ruijin Hospital; Wuhan Union Hospital, China と他の協力者募集
-
The First Affiliated Hospital of Soochow UniversityZhejiang University; The Second People's Hospital of Huai'an; Soochow Hopes Hematology Hospital; Hygeia Suzhou Yongding Hospital完了
-
Massachusetts General HospitalBaxter Healthcare Corporation完了
-
Centers for Disease Control and PreventionEducation Development Center, Inc.; Callen-Lorde Community Health Center; Hispanic AIDS Forum,...完了