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肝臓SOS / VODに対する5日間のデフィブロチド治療

2021年4月22日 更新者：Hagen, Patrick A、Loyola University

肝臓の SOS/VOD に対する 5 日間のデフィブロチド治療の有効性を評価するための第 II 相非盲検試験

肝静脈閉塞性疾患 (VOD) とも呼ばれる類洞閉塞症候群 (SOS) は、同種幹細胞移植 (同種 SCT) のまれではあるが深刻な合併症です。 デフィブロチドは、FDA が承認した唯一の SOS 治療薬であり、転帰が大幅に改善されています。 早期に適用すると、SOS 症状はしばしばすぐに改善し、短縮コースを適用できます。 この研究では、治療に完全に反応した患者のデフィブロチドの短縮された5日間のコースを調べており、主要な結果は病歴データと比較した100日目の全生存です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

正弦波閉塞症候群 (SOS) の平均発生率は 13.7% と報告されており、強度の低いコンディショニング療法を受けている患者の間でも約 9% です。 SOS は、痛みを伴う肝腫大、黄疸、腹水、体液貯留、および体重増加を特徴とする臨床症候群です。 発症は通常、幹細胞注入後 35 日目より前です。 SOS の重症度は、軽度の可逆性疾患から、多臓器不全 (MOF) および死亡に関連する重度の症候群までさまざまです。 デフィブロチドが導入される前は、重度の SOS はほぼ普遍的に致命的であり、同種 SCT 後 100 日までに死亡率は 100% に近づきました。

SOS/VOD の診断は臨床的なものであり、造血幹細胞移植を受けて肝機能障害を発症した患者では考慮すべきです。 軽度または中等度の疾患の患者は、支持療法のみでかなり良好な結果を示しますが、対照的に、約 25 ～ 30% の症例で発生する重度の SOS では予後がはるかに悪くなります。

デフィブロチドは、食品医薬品局 (FDA) が承認した唯一の確立された SOS 治療薬です。 現在、HCT後の腎機能障害または肺機能障害を伴うSOSの成人および小児への使用が承認されています。 標準治療は、21 日間 6.25 mg/kg の 4 回の分割投与で 25 mg/kg/日です。 しかし、反応は多くの患者で頻繁に活発で完全であるため、反応のある患者では、低血圧/ショックや出血などの有害事象のリスクを考慮して、この治療コースを短縮できると仮定されています。

これは、SOS が確認された患者におけるデフィブロチドの短縮された 5 日間 (21 日間と比較して) のコースを評価する非盲検パイロット研究です。 主な結果は、過去のデータと比較した 100 日目の生存です。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (予想される)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
24

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：Mary Lee
  • 電話番号：708-327-2241
  • メール：mlee@luc.edu

研究場所

  • アメリカ
    • Illinois
      • Maywood、Illinois、アメリカ、60153
        • 募集
        • Loyola University Medical Center
        • コンタクト：
          • Mary Lee, RN
          • 電話番号：708-327-2241
          • メール：mlee@luc.edu
        • 主任研究者：
          • Patrick Hagen, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

14年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 同種幹細胞移植を受けた患者
  2. 年齢 >/= 18 歳
  3. -移植後最大60日を含む、ボルチモア基準または修正シアトル基準のいずれかによって肝臓SOS / VODと診断された。

除外基準:

  1. 大量の制御不能な出血
  2. 以前または同時の全身性t-PA
  3. -治療用ヘパリンまたは他の抗凝固剤の併用（中央アクセス開存のためのヘパリンの使用を除く）
  4. 血行動態の不安定性（血圧を維持するための昇圧剤が 1 を超える）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：デフィブロチド
6.25 mg/kg の 4 回に分けた標準用量 25 mg/kg/日でのデフィブロチドの 5 日間コース。 5日目までにCRに達しない場合は、>/= 21日間、または登録医師の裁量により投与されます。
薬：デフィブロチド
25 mg/kg/日、6.25 mg/kg を 4 回に分けて 2 時間の点滴を 5 日間行い、CR ではない場合は 21 日以上、または登録医師の裁量により治療を継続した。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
100日目の全生存
時間枠：100日
同種幹細胞移植患者における肝 SOS/VOD に対する 5 日間のデフィブロチド治療の 100 日目の生存率を、報告された文献の標準的な 21 日間の治療と比較して評価します。
100日

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
完全回答日 100
時間枠：100日
SOS/VOD を文書化するために使用されるパラメーターの解像度として定義された +100 日までに肝臓 SOS/VOD の完全奏効 (CR) 率を評価します。
100日
回答完了 5 日目
時間枠：5日間
SOS/VOD を文書化するために使用されるパラメーターの解像度によって定義されるように、+5 日目までに肝臓 SOS/VOD の完全奏効 (CR) 率を評価します。
5日間
完全な応答日 30
時間枠：30日
SOS/VOD を文書化するために使用されるパラメーターの解像度によって定義されるように、+30 日までに肝臓 SOS/VOD の完全奏効 (CR) 率を評価します。
30日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Loyola University

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Patrick A Hagen, MD、Loyola University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2021年3月11日

一次修了 (予想される)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2022年5月1日

研究の完了 (予想される)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2022年8月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年3月16日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年3月16日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年3月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年4月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年4月22日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 212665

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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