肝臓SOS / VODに対する5日間のデフィブロチド治療
肝臓の SOS/VOD に対する 5 日間のデフィブロチド治療の有効性を評価するための第 II 相非盲検試験
調査の概要
詳細な説明
正弦波閉塞症候群 (SOS) の平均発生率は 13.7% と報告されており、強度の低いコンディショニング療法を受けている患者の間でも約 9% です。 SOS は、痛みを伴う肝腫大、黄疸、腹水、体液貯留、および体重増加を特徴とする臨床症候群です。 発症は通常、幹細胞注入後 35 日目より前です。 SOS の重症度は、軽度の可逆性疾患から、多臓器不全 (MOF) および死亡に関連する重度の症候群までさまざまです。 デフィブロチドが導入される前は、重度の SOS はほぼ普遍的に致命的であり、同種 SCT 後 100 日までに死亡率は 100% に近づきました。
SOS/VOD の診断は臨床的なものであり、造血幹細胞移植を受けて肝機能障害を発症した患者では考慮すべきです。 軽度または中等度の疾患の患者は、支持療法のみでかなり良好な結果を示しますが、対照的に、約 25 ～ 30% の症例で発生する重度の SOS では予後がはるかに悪くなります。
デフィブロチドは、食品医薬品局 (FDA) が承認した唯一の確立された SOS 治療薬です。 現在、HCT後の腎機能障害または肺機能障害を伴うSOSの成人および小児への使用が承認されています。 標準治療は、21 日間 6.25 mg/kg の 4 回の分割投与で 25 mg/kg/日です。 しかし、反応は多くの患者で頻繁に活発で完全であるため、反応のある患者では、低血圧/ショックや出血などの有害事象のリスクを考慮して、この治療コースを短縮できると仮定されています。
これは、SOS が確認された患者におけるデフィブロチドの短縮された 5 日間 (21 日間と比較して) のコースを評価する非盲検パイロット研究です。 主な結果は、過去のデータと比較した 100 日目の生存です。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Patrick A Hagen, MD, MPH
- 電話番号：708-327-3157
- メール：patrick.hagen@lumc.edu
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Mary Lee
- 電話番号：708-327-2241
- メール：mlee@luc.edu
研究場所
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Illinois
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Maywood、Illinois、アメリカ、60153
- 募集
- Loyola University Medical Center
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コンタクト：
- Mary Lee, RN
- 電話番号：708-327-2241
- メール：mlee@luc.edu
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主任研究者：
- Patrick Hagen, MD
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コンタクト：
- Patrick A Hagen, MD
- 電話番号：708-327-3157
- メール：patrick.hagen@lumc.edu
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 同種幹細胞移植を受けた患者
- 年齢 >/= 18 歳
- -移植後最大60日を含む、ボルチモア基準または修正シアトル基準のいずれかによって肝臓SOS / VODと診断された。
除外基準:
- 大量の制御不能な出血
- 以前または同時の全身性t-PA
- -治療用ヘパリンまたは他の抗凝固剤の併用（中央アクセス開存のためのヘパリンの使用を除く）
- 血行動態の不安定性（血圧を維持するための昇圧剤が 1 を超える）
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：デフィブロチド
6.25 mg/kg の 4 回に分けた標準用量 25 mg/kg/日でのデフィブロチドの 5 日間コース。
5日目までにCRに達しない場合は、>/= 21日間、または登録医師の裁量により投与されます。
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25 mg/kg/日、6.25 mg/kg を 4 回に分けて 2 時間の点滴を 5 日間行い、CR ではない場合は 21 日以上、または登録医師の裁量により治療を継続した。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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100日目の全生存
時間枠：100日
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同種幹細胞移植患者における肝 SOS/VOD に対する 5 日間のデフィブロチド治療の 100 日目の生存率を、報告された文献の標準的な 21 日間の治療と比較して評価します。
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100日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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完全回答日 100
時間枠：100日
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SOS/VOD を文書化するために使用されるパラメーターの解像度として定義された +100 日までに肝臓 SOS/VOD の完全奏効 (CR) 率を評価します。
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100日
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回答完了 5 日目
時間枠：5日間
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SOS/VOD を文書化するために使用されるパラメーターの解像度によって定義されるように、+5 日目までに肝臓 SOS/VOD の完全奏効 (CR) 率を評価します。
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5日間
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完全な応答日 30
時間枠：30日
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SOS/VOD を文書化するために使用されるパラメーターの解像度によって定義されるように、+30 日までに肝臓 SOS/VOD の完全奏効 (CR) 率を評価します。
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30日
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Patrick A Hagen, MD、Loyola University
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。