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軽度から中等度のALS疾患の被験者におけるALZT-OP1aの安全性とバイオマーカー研究

2021年11月1日 更新者：AZTherapies, Inc.

軽度から中等度の段階の筋萎縮性側索硬化症（ALS）の被験者におけるALZT-OP1aの効果を評価するための第IIa相、無作為化、非盲検、多施設、多用量試験

これは、軽度から中等度の ALS の被験者を対象とした第 IIa 相、無作為化、非盲検、多施設、多用量試験です。 このプロトコルは、ALZT-OP1a 治療が神経炎症性バイオマーカーにプラスの影響を与え、軽度から中等度の ALS 患者の機能低下を減速または停止させるかどうかを判断するように設計されています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この第 IIa 相試験は、軽度から中等度の ALS 患者を対象とした、無作為化、非盲検、多施設、多用量試験として設計されています。 この研究では、1) 安全性、2) 忍容性、3) ALSFRS-R を使用して測定された身体機能の変化、4) 神経炎症バイオマーカーにプラスの影響を与える可能性のある最適かつ有効な用量を決定するための ALZT-OP1a の 2 用量を評価します。 、および 5) この治療法が軽度から中等度の ALS 患者の機能低下を遅らせるか、または停止させる可能性があるかどうかの予備的な証拠を示すこと。

最大80人の評価可能な被験者が、2つの治療グループのいずれかにランダムに割り当てられます。グループI（n = 40）は、乾燥粉末吸入を介して投与される低用量ALZT-OP1aで構成されます。またはグループII（n = 40）、高用量のALZT-OP1aで構成され、乾燥粉末吸入器を介して投与されます。

被験者は12週間投与され、4週目、8週目、12週目に予定された訪問とバイオマーカーの収集のためにサイトに戻るように求められます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
12

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • La Jolla、California、アメリカ、92037
        • UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • Hospital for Special Surgery
    • North Carolina
      • Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
        • Wake Forest School of Medicine
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health & Science University

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

14年～71年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -18〜75歳の男性または女性の被験者。
  • 研究に関連する手順の前に、書面によるインフォームド コンセントを提供する必要があります。
  • 治験責任医師の判断で、治験に関連するすべての手順、評価、および訪問を完了することができる必要があります。
  • 改訂されたEl Escorial基準で定義されているように、可能性があり、検査室でサポートされている可能性が高い、可能性が高い、または明確であると診断された家族性または散発性ALS;
  • -ALS診断からの疾患期間≤24か月;
  • -スクリーニング訪問時のALSFRS-R合計スコアが36以上。
  • ALSFRS-R 呼吸サブスコアは、スクリーニング時に 9 以上でなければなりません。
  • ALSFRS-R Bulbar サブスコアは、スクリーニング時に 9 以上でなければなりません。
  • ピーク吸気流量 (PIFR) ≥ 100 L/分;
  • 強制肺活量 (FVC) > 予測値の 70%;
  • -参加者は、インフォームドコンセントに署名する前に、30日以上標準治療の安定した用量で治療を受けている必要があります。

除外基準:

  • -球発症ALSの被験者;
  • 1 日の任意の時間帯における非侵襲的換気 (例: 持続気道陽圧、非侵襲的バイレベル気道陽圧、または非侵襲的換気量) の使用、または気管切開による機械的換気、またはあらゆる形態の酸素の使用補充;
  • -研究評価を妨げる可能性のあるその他の重大な神経障害、例えば、重大な認知障害および/または臨床的認知症;
  • -統合失調症、双極性障害などの重大な精神疾患。うつ病が安定しており、過去1年間に大うつ病のエピソードが発生していない場合にのみ、うつ病の被験者を含めることができます。
  • -重度の心疾患（例、修正QT間隔> 500ms）、トルサードドポワンツ、重大な心不全の証拠（ニューヨーク心臓協会[NYHA]クラス3以上、心筋梗塞またはスクリーニング前の6か月の不安定狭心症）;
  • 中等度から重度の肺疾患または吸入薬の服用が困難;
  • ドライパウダー吸入器（DPI）による経口吸入粉末の投与に耐えられない;
  • 投与前の30日または薬物の5半減期のいずれか長い方以内に治験薬を服用した;
  • 現在クロモリンを服用している、または過去12か月以内にクロモリンを服用したことがある;
  • Intal®、Nasalcrom®、Opticrom®、Gastrocrom®などのクロモリンまたはクロモリン製品に対するアレルギー;
  • 吸入タンパク質製品を慢性的に摂取する（インスリン、副甲状腺ホルモン[PTH]など）;
  • -スクリーニング時の体重が88ポンド（40 kg）以下、またはボディマス指数（BMI）が35.0の被験者。
  • 中等度から重度の肝疾患：アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、またはビリルビン濃度が正常上限の 3 倍を超える。肝硬変、肝がん、活動性肝炎などの肝疾患患者
  • 中等度から重度の腎疾患：クレアチニンクリアランス
  • -治験責任医師の意見では、被験者の研究への参加を妨げ、被験者を危険にさらす、または研究結果の解釈を混乱させる可能性がある、臨床的に重大な障害または検査室の異常;
  • 適切な避妊手段が使用されていない場合、妊娠中または授乳中の女性、または出産の可能性がある性的に活発な女性。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：基礎科学
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：グループI（低用量）
グループI（n = 40）は、ALZT-OP1a（クロモリン）17.1 mg / 1日2回（入札）（合計34.2 mg /日）の治療レジメンを受ける
薬：ALZT-OP1a (クロモリン)
  1. 肥満細胞安定剤
  2. 神経炎症性ミクログリアモジュレーター
  3. 抗炎症薬
他の名前：
  • クロモリン
  • クロモリンナトリウム
  • クロモグリク酸ナトリウム
実験的：グループ II (高用量)
グループ II (n=40) は、ALZT-OP1a (クロモリン) 34.2 mg/bid (合計 68.4 mg/日) の治療レジメンを受けます。
薬：ALZT-OP1a (クロモリン)
  1. 肥満細胞安定剤
  2. 神経炎症性ミクログリアモジュレーター
  3. 抗炎症薬
他の名前：
  • クロモリン
  • クロモリンナトリウム
  • クロモグリク酸ナトリウム

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
血漿バイオマーカー
時間枠：12週間まで

ALS患者の選択された血漿バイオマーカーに対するALZT-OP1a治療の効果を測定すること。

ng/mL の候補バイオマーカーには、ベータトリプターゼ、ベータヘキソサミニダーゼが含まれます。

pg/mL の候補バイオマーカーには、CXCL1、インターフェロン-γ、インターロイキン (IL)-1a、IL-1b、IL-2、IL-5、IL-6、IL-8、IL-10、IL-15、IL が含まれます。 -17、マクロファージ炎症性タンパク質 (MIP)-1a、MIP-1b、単球走化性タンパク質 (MCP)-1、ニューロフィラメント軽タンパク質 (NfL)、腫瘍壊死因子 (TNF)-a、および血管内皮増殖因子 (VEGF)
12週間まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ALS 疾患の進行におけるベースラインからの変化
時間枠：12週間まで
ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) - アンケートで測定
12週間まで
呼吸補助が必要なイベントまでの時間
時間枠：12週間まで
治療群ごとのベースラインからフルタイムまたはほぼフルタイムの呼吸補助を必要とするイベントまでの時間によって測定されます。
12週間まで
肺機能（努力肺活量）のベースラインからの変化
時間枠：12週間まで
治療群ごとのベースラインからのパーセント予測値での努力肺活量 (FVC) の変化によって測定されます。
12週間まで
肺機能のベースラインからの変化（最大吸気流量）
時間枠：12週間まで
治療群ごとのベースラインからの毎分リットル単位の最大吸気流量 (PIFR) の変化によって測定されます。
12週間まで
ALZT-OP1aに関連する有害事象の発生率（忍容性）
時間枠：12週間まで
治療群ごとの予期しない有害事象の数と割合によって評価されます。
12週間まで
バイタルサイン異常のある参加者数
時間枠：12週間まで

収縮期/拡張期血圧、脈拍数、呼吸数、およびベースラインからの体温の変化によって測定されます。

データはまた、正常範囲内、臨床的に有意、臨床的に有意でないものとしてシフト表に表示されます。
12週間まで
異常な身体検査または神経学的検査を受けた参加者の数
時間枠：12週間まで

治療群ごとに、ベースラインからの臨床的意義について評価されたすべての身体システムと変化のレビュー。

データはまた、正常範囲内、臨床的に有意、臨床的に有意でないものとしてシフト表に表示されます。
12週間まで
心電図（ECG）に異常のある参加者の数
時間枠：12週間まで

心拍数、PR 間隔、QRS 群、QT 間隔のベースラインからの変化を治療群別に測定。

データはまた、正常範囲内、臨床的に有意、臨床的に有意でないものとしてシフト表に表示されます。
12週間まで
治療緊急の臨床的に重要な検査評価を受けた参加者の数
時間枠：12週間まで

異常値は、ベースラインからの治療群によって提示されます。

データはまた、正常範囲内、臨床的に有意、臨床的に有意でないものとしてシフト表に表示されます。
12週間まで
自殺念慮および自殺行動のベースラインからの変化
時間枠：12週間まで
コロンビア自殺重症度評価尺度 (C-SSRS) のベースラインからの変化によって測定。最小スコア: 0 最大スコア: 10;値が低いほど、より良い結果を表します。
12週間まで
深刻で予期せぬ治療による緊急の有害事象による研究の脱落者の数
時間枠：12週間まで
ドロップアウトは、ベースラインからの治療群によって提示されます。
12週間まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
AZTherapies, Inc.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：David R. Elmaleh, PhD、AZTherapies, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2020年9月8日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2021年10月1日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2021年10月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年6月3日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年6月10日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年6月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年11月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年11月1日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • AZT-006

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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