軽度から中等度のALS疾患の被験者におけるALZT-OP1aの安全性とバイオマーカー研究
軽度から中等度の段階の筋萎縮性側索硬化症（ALS）の被験者におけるALZT-OP1aの効果を評価するための第IIa相、無作為化、非盲検、多施設、多用量試験
調査の概要
詳細な説明
この第 IIa 相試験は、軽度から中等度の ALS 患者を対象とした、無作為化、非盲検、多施設、多用量試験として設計されています。 この研究では、1) 安全性、2) 忍容性、3) ALSFRS-R を使用して測定された身体機能の変化、4) 神経炎症バイオマーカーにプラスの影響を与える可能性のある最適かつ有効な用量を決定するための ALZT-OP1a の 2 用量を評価します。 、および 5) この治療法が軽度から中等度の ALS 患者の機能低下を遅らせるか、または停止させる可能性があるかどうかの予備的な証拠を示すこと。
最大80人の評価可能な被験者が、2つの治療グループのいずれかにランダムに割り当てられます。グループI（n = 40）は、乾燥粉末吸入を介して投与される低用量ALZT-OP1aで構成されます。またはグループII（n = 40）、高用量のALZT-OP1aで構成され、乾燥粉末吸入器を介して投与されます。
被験者は12週間投与され、4週目、8週目、12週目に予定された訪問とバイオマーカーの収集のためにサイトに戻るように求められます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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California
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La Jolla、California、アメリカ、92037
- UCSD Altman Clinical and Translational Research Institute
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Florida
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Jacksonville、Florida、アメリカ、32224
- Mayo Clinic
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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New York、New York、アメリカ、10021
- Hospital for Special Surgery
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Wake Forest School of Medicine
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- -18〜75歳の男性または女性の被験者。
- 研究に関連する手順の前に、書面によるインフォームド コンセントを提供する必要があります。
- 治験責任医師の判断で、治験に関連するすべての手順、評価、および訪問を完了することができる必要があります。
- 改訂されたEl Escorial基準で定義されているように、可能性があり、検査室でサポートされている可能性が高い、可能性が高い、または明確であると診断された家族性または散発性ALS;
- -ALS診断からの疾患期間≤24か月;
- -スクリーニング訪問時のALSFRS-R合計スコアが36以上。
- ALSFRS-R 呼吸サブスコアは、スクリーニング時に 9 以上でなければなりません。
- ALSFRS-R Bulbar サブスコアは、スクリーニング時に 9 以上でなければなりません。
- ピーク吸気流量 (PIFR) ≥ 100 L/分;
- 強制肺活量 (FVC) > 予測値の 70%;
- -参加者は、インフォームドコンセントに署名する前に、30日以上標準治療の安定した用量で治療を受けている必要があります。
除外基準:
- -球発症ALSの被験者;
- 1 日の任意の時間帯における非侵襲的換気 (例: 持続気道陽圧、非侵襲的バイレベル気道陽圧、または非侵襲的換気量) の使用、または気管切開による機械的換気、またはあらゆる形態の酸素の使用補充;
- -研究評価を妨げる可能性のあるその他の重大な神経障害、例えば、重大な認知障害および/または臨床的認知症;
- -統合失調症、双極性障害などの重大な精神疾患。うつ病が安定しており、過去1年間に大うつ病のエピソードが発生していない場合にのみ、うつ病の被験者を含めることができます。
- -重度の心疾患（例、修正QT間隔> 500ms）、トルサードドポワンツ、重大な心不全の証拠（ニューヨーク心臓協会[NYHA]クラス3以上、心筋梗塞またはスクリーニング前の6か月の不安定狭心症）;
- 中等度から重度の肺疾患または吸入薬の服用が困難;
- ドライパウダー吸入器（DPI）による経口吸入粉末の投与に耐えられない;
- 投与前の30日または薬物の5半減期のいずれか長い方以内に治験薬を服用した;
- 現在クロモリンを服用している、または過去12か月以内にクロモリンを服用したことがある;
- Intal®、Nasalcrom®、Opticrom®、Gastrocrom®などのクロモリンまたはクロモリン製品に対するアレルギー;
- 吸入タンパク質製品を慢性的に摂取する（インスリン、副甲状腺ホルモン[PTH]など）;
- -スクリーニング時の体重が88ポンド（40 kg）以下、またはボディマス指数（BMI）が35.0の被験者。
- 中等度から重度の肝疾患：アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、またはビリルビン濃度が正常上限の 3 倍を超える。肝硬変、肝がん、活動性肝炎などの肝疾患患者
- 中等度から重度の腎疾患：クレアチニンクリアランス
- -治験責任医師の意見では、被験者の研究への参加を妨げ、被験者を危険にさらす、または研究結果の解釈を混乱させる可能性がある、臨床的に重大な障害または検査室の異常;
- 適切な避妊手段が使用されていない場合、妊娠中または授乳中の女性、または出産の可能性がある性的に活発な女性。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：基礎科学
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：グループI（低用量）
グループI（n = 40）は、ALZT-OP1a（クロモリン）17.1 mg / 1日2回（入札）（合計34.2 mg /日）の治療レジメンを受ける
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他の名前：
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実験的：グループ II (高用量)
グループ II (n=40) は、ALZT-OP1a (クロモリン) 34.2 mg/bid (合計 68.4 mg/日) の治療レジメンを受けます。
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他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血漿バイオマーカー
時間枠：12週間まで
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ALS患者の選択された血漿バイオマーカーに対するALZT-OP1a治療の効果を測定すること。 ng/mL の候補バイオマーカーには、ベータトリプターゼ、ベータヘキソサミニダーゼが含まれます。 pg/mL の候補バイオマーカーには、CXCL1、インターフェロン-γ、インターロイキン (IL)-1a、IL-1b、IL-2、IL-5、IL-6、IL-8、IL-10、IL-15、IL が含まれます。 -17、マクロファージ炎症性タンパク質 (MIP)-1a、MIP-1b、単球走化性タンパク質 (MCP)-1、ニューロフィラメント軽タンパク質 (NfL)、腫瘍壊死因子 (TNF)-a、および血管内皮増殖因子 (VEGF) |
12週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ALS 疾患の進行におけるベースラインからの変化
時間枠：12週間まで
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ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) - アンケートで測定
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12週間まで
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呼吸補助が必要なイベントまでの時間
時間枠：12週間まで
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治療群ごとのベースラインからフルタイムまたはほぼフルタイムの呼吸補助を必要とするイベントまでの時間によって測定されます。
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12週間まで
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肺機能（努力肺活量）のベースラインからの変化
時間枠：12週間まで
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治療群ごとのベースラインからのパーセント予測値での努力肺活量 (FVC) の変化によって測定されます。
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12週間まで
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肺機能のベースラインからの変化（最大吸気流量）
時間枠：12週間まで
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治療群ごとのベースラインからの毎分リットル単位の最大吸気流量 (PIFR) の変化によって測定されます。
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12週間まで
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ALZT-OP1aに関連する有害事象の発生率（忍容性）
時間枠：12週間まで
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治療群ごとの予期しない有害事象の数と割合によって評価されます。
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12週間まで
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バイタルサイン異常のある参加者数
時間枠：12週間まで
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収縮期/拡張期血圧、脈拍数、呼吸数、およびベースラインからの体温の変化によって測定されます。 データはまた、正常範囲内、臨床的に有意、臨床的に有意でないものとしてシフト表に表示されます。 |
12週間まで
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異常な身体検査または神経学的検査を受けた参加者の数
時間枠：12週間まで
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治療群ごとに、ベースラインからの臨床的意義について評価されたすべての身体システムと変化のレビュー。 データはまた、正常範囲内、臨床的に有意、臨床的に有意でないものとしてシフト表に表示されます。 |
12週間まで
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心電図（ECG）に異常のある参加者の数
時間枠：12週間まで
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心拍数、PR 間隔、QRS 群、QT 間隔のベースラインからの変化を治療群別に測定。 データはまた、正常範囲内、臨床的に有意、臨床的に有意でないものとしてシフト表に表示されます。 |
12週間まで
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治療緊急の臨床的に重要な検査評価を受けた参加者の数
時間枠：12週間まで
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異常値は、ベースラインからの治療群によって提示されます。 データはまた、正常範囲内、臨床的に有意、臨床的に有意でないものとしてシフト表に表示されます。 |
12週間まで
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自殺念慮および自殺行動のベースラインからの変化
時間枠：12週間まで
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コロンビア自殺重症度評価尺度 (C-SSRS) のベースラインからの変化によって測定。最小スコア: 0 最大スコア: 10;値が低いほど、より良い結果を表します。
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12週間まで
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深刻で予期せぬ治療による緊急の有害事象による研究の脱落者の数
時間枠：12週間まで
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ドロップアウトは、ベースラインからの治療群によって提示されます。
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12週間まで
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協力者と研究者
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捜査官
- スタディディレクター：David R. Elmaleh, PhD、AZTherapies, Inc.
出版物と役立つリンク
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主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AZT-006
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米国FDA規制医薬品の研究
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ALZT-OP1a (クロモリン)の臨床試験
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