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両アレル性 RPE65 変異関連網膜ジストロフィーの日本人患者における Voretigene Neparvovec の有効性と安全性に関する研究

2026年6月2日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

両アレル性 RPE65 変異関連網膜ジストロフィーの日本人患者に網膜下注射として投与された Voretigene Neparvovec の有効性と安全性データを提供する非盲検単群試験

この研究の目的は、両アレル RPE65 変異に関連した網膜ジストロフィーの日本人患者において、網膜下注射として投与された voretigene neparvovec の安全性と有効性のデータを提供することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、両アレル RPE65 変異関連網膜ジストロフィーの日本人患者における voretigene neparvovec の両側網膜下投与の安全性と有効性を評価する非盲検単群試験です。 評価には、全視野光感度閾値試験、視野、視力、ベクター放出、免疫原性および有害事象が含まれます。 参加者は、治療後5年間監視されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
4

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 日本
    • Tokyo
      • Meguro-ku、Tokyo、日本、152-8902
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

4年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 両アレル性RPE65変異関連網膜ジストロフィーの日本人参加者。 RPE65 変異の分子診断は、日本のノバルティス指定検査機関によって確認されなければなりません。
  • 対象年齢は4歳以上。
  • 視力が 20/60 未満 (両目) および/または III4e アイソプターまたは同等のもの (両目) で測定した任意の子午線での視野が 20 度未満。

  • 光コヒーレンストモグラフィー (OCT) および/または眼底検査などの非侵襲的手段によって決定される十分な生存網膜細胞。 次のいずれかが必要です。

    • OCT で示される厚さ 100 μm を超える後極内の網膜の領域、または
    • 後極内の萎縮または色素変性のない網膜の 3 つ以上のディスク領域、または
    • III4e アイソプターまたは同等品で測定した 30 度以内の固定視野

除外基準:

  • -遺伝子治療ベクターが投与された研究への以前の参加。
  • -スクリーニング訪問から過去6か月間の治験薬による臨床研究への参加。
  • -賦形剤を含む研究治療のいずれかに対する既知の過敏症または周術期に使用が計画されている薬物に対する過敏症。
  • FST 評価を確実に実行できません。
  • -スクリーニング訪問から過去6か月以内にRPE65酵素の生化学的活性と潜在的に相互作用する可能性のあるレチノイド化合物または前駆体の使用。
  • -スクリーニング訪問から6か月以内の以前の眼内手術。
  • -調査官の意見では、網膜損傷を引き起こした可能性のある医薬品の以前の使用（例、シルデナフィルまたは関連化合物、ヒドロキシクロロキン、クロロキン、チオリダジン、その他の網膜毒性化合物）
  • -既存の眼の状態または複雑化する全身性疾患 計画された手術を排除するか、研究の解釈を妨げます。 複雑な全身性疾患には、疾患自体または疾患の治療によって眼機能が変化する可能性があるものも含まれます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：Voretigene neparvovec
1.5 E11 vg (各眼に 0.3 mL の網膜下注射、6 ～ 18 日間隔)
遺伝的：voretigene neparvovec
Voretigene neparvovec は、正常なヒト網膜色素上皮 65 kDa タンパク質 (hRPE65) 遺伝子の発現を促進するアデノ随伴ウイルス 2 型 (AAV2) 遺伝子治療ベクターです。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
全視野光感度閾値のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、30 日目、90 日目、180 日目、270 日目、および 2 回目の眼への注射後 1 年目
全視野光感度閾値 (FST) は、両眼の平均として、白色光を使用して評価されます。
ベースライン、30 日目、90 日目、180 日目、270 日目、および 2 回目の眼への注射後 1 年目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
視野のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、14日目、30日目、90日目、180日目、270日目、および2回目の眼への注射後1年目、2年目、3年目、4年目、5年目
視野は、III4e ターゲットを使用したゴールドマン運動視野検査を使用して測定された、両眼で平均化された VF の合計度数を使用して評価されます。
ベースライン、14日目、30日目、90日目、180日目、270日目、および2回目の眼への注射後1年目、2年目、3年目、4年目、5年目
黄斑閾値のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、14日目、30日目、90日目、180日目、270日目、および2回目の眼への注射後1年目、2年目、3年目、4年目、5年目
黄斑閾値は、ハンフリー静的視野検査を使用して測定されるように、両眼の平均として評価されます。
ベースライン、14日目、30日目、90日目、180日目、270日目、および2回目の眼への注射後1年目、2年目、3年目、4年目、5年目
視力のベースラインからの変化
時間枠：最初の眼の注射後、ベースライン、1 日目、および 3 日目。 1、3、14、30、90、180、270日目、および2回目の眼への注射後1、2、3、4、5年目
視力は、両眼の平均として評価されます。
最初の眼の注射後、ベースライン、1 日目、および 3 日目。 1、3、14、30、90、180、270日目、および2回目の眼への注射後1、2、3、4、5年目
長期FSTのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2 回目の眼への注射後 2、3、4、5 年目
FST は、両眼の平均として、白色光を使用して評価されます。
ベースライン、2 回目の眼への注射後 2、3、4、5 年目
研究期間中にvoretigene neparvovecのベクター脱落が存在する被験者の割合
時間枠：ベースライン、最初の眼の注射後 0、1、3 日目。 0日目、1日目、3日目、14日目、30日目、90日目、180日目、270日目、および2回目の眼への注射後1年目
末梢血または採取した涙液中のベクターの存在として評価されます。
ベースライン、最初の眼の注射後 0、1、3 日目。 0日目、1日目、3日目、14日目、30日目、90日目、180日目、270日目、および2回目の眼への注射後1年目
研究期間中にvoretigene neparvovecの免疫原性が存在する被験者の割合
時間枠：ベースライン、30 日目、90 日目、180 日目、270 日目、および 2 回目の眼への注射後 1 年目
キャプシドまたは導入遺伝子産物に対する全身性の細胞性または液性応答の存在として評価されます。
ベースライン、30 日目、90 日目、180 日目、270 日目、および 2 回目の眼への注射後 1 年目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Novartis Pharmaceuticals

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2020年11月24日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2022年4月5日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2026年5月19日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年8月10日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年8月13日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年8月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年6月4日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年6月2日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • CLTW888A11301
  • 2019-003781-41 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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