両アレル性 RPE65 変異関連網膜ジストロフィーの日本人患者における Voretigene Neparvovec の有効性と安全性に関する研究
2026年6月2日 更新者：Novartis Pharmaceuticals
両アレル性 RPE65 変異関連網膜ジストロフィーの日本人患者に網膜下注射として投与された Voretigene Neparvovec の有効性と安全性データを提供する非盲検単群試験
この研究の目的は、両アレル RPE65 変異に関連した網膜ジストロフィーの日本人患者において、網膜下注射として投与された voretigene neparvovec の安全性と有効性のデータを提供することです。
調査の概要
詳細な説明
これは、両アレル RPE65 変異関連網膜ジストロフィーの日本人患者における voretigene neparvovec の両側網膜下投与の安全性と有効性を評価する非盲検単群試験です。
評価には、全視野光感度閾値試験、視野、視力、ベクター放出、免疫原性および有害事象が含まれます。
参加者は、治療後5年間監視されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Tokyo
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Meguro-ku、Tokyo、日本、152-8902
- Novartis Investigative Site
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
4年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 両アレル性RPE65変異関連網膜ジストロフィーの日本人参加者。 RPE65 変異の分子診断は、日本のノバルティス指定検査機関によって確認されなければなりません。
- 対象年齢は4歳以上。
- 視力が 20/60 未満 (両目) および/または III4e アイソプターまたは同等のもの (両目) で測定した任意の子午線での視野が 20 度未満。
光コヒーレンストモグラフィー (OCT) および/または眼底検査などの非侵襲的手段によって決定される十分な生存網膜細胞。 次のいずれかが必要です。
- OCT で示される厚さ 100 μm を超える後極内の網膜の領域、または
- 後極内の萎縮または色素変性のない網膜の 3 つ以上のディスク領域、または
- III4e アイソプターまたは同等品で測定した 30 度以内の固定視野
除外基準:
- -遺伝子治療ベクターが投与された研究への以前の参加。
- -スクリーニング訪問から過去6か月間の治験薬による臨床研究への参加。
- -賦形剤を含む研究治療のいずれかに対する既知の過敏症または周術期に使用が計画されている薬物に対する過敏症。
- FST 評価を確実に実行できません。
- -スクリーニング訪問から過去6か月以内にRPE65酵素の生化学的活性と潜在的に相互作用する可能性のあるレチノイド化合物または前駆体の使用。
- -スクリーニング訪問から6か月以内の以前の眼内手術。
- -調査官の意見では、網膜損傷を引き起こした可能性のある医薬品の以前の使用（例、シルデナフィルまたは関連化合物、ヒドロキシクロロキン、クロロキン、チオリダジン、その他の網膜毒性化合物）
- -既存の眼の状態または複雑化する全身性疾患 計画された手術を排除するか、研究の解釈を妨げます。 複雑な全身性疾患には、疾患自体または疾患の治療によって眼機能が変化する可能性があるものも含まれます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：Voretigene neparvovec
1.5 E11 vg (各眼に 0.3 mL の網膜下注射、6 ～ 18 日間隔)
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Voretigene neparvovec は、正常なヒト網膜色素上皮 65 kDa タンパク質 (hRPE65) 遺伝子の発現を促進するアデノ随伴ウイルス 2 型 (AAV2) 遺伝子治療ベクターです。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全視野光感度閾値のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、30 日目、90 日目、180 日目、270 日目、および 2 回目の眼への注射後 1 年目
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全視野光感度閾値 (FST) は、両眼の平均として、白色光を使用して評価されます。
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ベースライン、30 日目、90 日目、180 日目、270 日目、および 2 回目の眼への注射後 1 年目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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視野のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、14日目、30日目、90日目、180日目、270日目、および2回目の眼への注射後1年目、2年目、3年目、4年目、5年目
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視野は、III4e ターゲットを使用したゴールドマン運動視野検査を使用して測定された、両眼で平均化された VF の合計度数を使用して評価されます。
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ベースライン、14日目、30日目、90日目、180日目、270日目、および2回目の眼への注射後1年目、2年目、3年目、4年目、5年目
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黄斑閾値のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、14日目、30日目、90日目、180日目、270日目、および2回目の眼への注射後1年目、2年目、3年目、4年目、5年目
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黄斑閾値は、ハンフリー静的視野検査を使用して測定されるように、両眼の平均として評価されます。
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ベースライン、14日目、30日目、90日目、180日目、270日目、および2回目の眼への注射後1年目、2年目、3年目、4年目、5年目
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視力のベースラインからの変化
時間枠：最初の眼の注射後、ベースライン、1 日目、および 3 日目。 1、3、14、30、90、180、270日目、および2回目の眼への注射後1、2、3、4、5年目
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視力は、両眼の平均として評価されます。
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最初の眼の注射後、ベースライン、1 日目、および 3 日目。 1、3、14、30、90、180、270日目、および2回目の眼への注射後1、2、3、4、5年目
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長期FSTのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、2 回目の眼への注射後 2、3、4、5 年目
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FST は、両眼の平均として、白色光を使用して評価されます。
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ベースライン、2 回目の眼への注射後 2、3、4、5 年目
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研究期間中にvoretigene neparvovecのベクター脱落が存在する被験者の割合
時間枠：ベースライン、最初の眼の注射後 0、1、3 日目。 0日目、1日目、3日目、14日目、30日目、90日目、180日目、270日目、および2回目の眼への注射後1年目
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末梢血または採取した涙液中のベクターの存在として評価されます。
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ベースライン、最初の眼の注射後 0、1、3 日目。 0日目、1日目、3日目、14日目、30日目、90日目、180日目、270日目、および2回目の眼への注射後1年目
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研究期間中にvoretigene neparvovecの免疫原性が存在する被験者の割合
時間枠：ベースライン、30 日目、90 日目、180 日目、270 日目、および 2 回目の眼への注射後 1 年目
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キャプシドまたは導入遺伝子産物に対する全身性の細胞性または液性応答の存在として評価されます。
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ベースライン、30 日目、90 日目、180 日目、270 日目、および 2 回目の眼への注射後 1 年目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年11月24日
一次修了 (実際)
2022年4月5日
研究の完了 (実際)
2026年5月19日
試験登録日
最初に提出
2020年8月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年8月13日
最初の投稿 (実際)
2020年8月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年6月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月2日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CLTW888A11301
- 2019-003781-41 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。
この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。