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RDEB患者における同種臍帯血由来間葉系幹細胞の安全性と有効性の研究

2020年8月17日 更新者：Sang Eun Lee、Gangnam Severance Hospital

劣性ジストロフィー性表皮水疱症患者における静脈内同種臍帯血由来間葉系幹細胞の安全性と有効性を評価するための単一センター、単一グループ割り当て、非盲検試験

これまで、骨髄や皮下脂肪由来の間葉系幹細胞について多くの研究が行われてきましたが、近年、臍帯血由来の間葉系幹細胞治療への関心が高まっています。

臍帯血をソースとする場合、間葉系幹細胞の分離は骨髄や脂肪組織よりも容易であり、臍帯血由来の間葉系幹細胞は集団倍加時間が速いため、治療として有利です。

今日まで、臍帯血由来間葉系幹細胞を使用した患者の治療に関する臨床研究は文献で報告されていませんが、すでにclinicaltrials.govに登録されています. 現在海外で実施中。

この研究では、これらの利点を持つ臍帯血由来間葉系幹細胞を使用したRDEB患者治療の安全性と有効性を研究します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これまで、劣性ジストロフィー性表皮水疱症 (RDEB) のすべての臨床試験で、骨髄由来 MSC の可能性が検討されてきました。 ただし、臍帯血 (UCB) は、その非侵襲的な収集手順と臍帯血バンキングからの迅速な入手可能性から、幹細胞のもう 1 つの重要な供給源です。 ヒト UCB 由来 MSC (hUCB-MSC) は、高い増殖能と低い免疫原性を示します。 いくつかのデータは、UCB-MSC が他の MSC 源よりも有意に高い免疫抑制能を有する可能性があることを裏付けています。 前臨床研究では、非造血間質幹細胞の亜集団であるヒト UCB 由来の制限のない体性幹細胞の全身注入が、RDEB マウスモデルの寿命を大幅に延長し、水ぶくれを軽減することが実証されています。 前臨床試験の有望な結果を考慮して、安全性、忍容性、および潜在的な有効性を判断するために、RDEB 患者に同種 hUCB-MSC を静脈内投与する最初のヒト第 1/2a 相臨床試験を実施しました。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
5

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • 大韓民国
      • Seoul、大韓民国
        • GangnamSeverance Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

6年～56年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 臨床検査、組織学的検査（DIFおよび電子顕微鏡検査でVIIコラーゲン（C7）の部分的または完全な喪失を確認する必要があります）および遺伝子検査（COL7A1遺伝子変異を確認する必要があります）を通じて、劣性ジストロフィー性表皮水疱症と診断された患者。
  2. 10～60歳のRDEB患者（19歳未満の場合は、代理人（親権者または保護者）の同意を得た患者）
  3. 治験の目的と内容を聞き、治験に先立って自発的に同意書に署名した患者（未成年の場合は法定代理人）
  4. 治験期間中の経過観察が可能な患者

除外基準:

  1. この研究に同意しない患者
  2. 同意能力が低下している場合は保護者が同伴しない患者
  3. 患者または患者の代理人が説明を聞いて理解できない
  4. 登録前8週間以内に1週間以上、経口ステロイド剤を含む免疫療法または化学療法（外用療法も可能）を受けた場合。
  5. 登録前4週間以内のインフルエンザワクチンを除く各種生ワクチン
  6. -スクリーニング日から4週間以内またはスクリーニング期間中の臨床的に重要な感染症（肺炎、腎盂腎炎、クロストリジウム・ディフィシルなど）
  7. 確認されたあらゆる種類の先天性または後天性免疫不全症候群

  8. 以下に対応する急性、慢性感染症（B型、C型）：

    - HBs-Ag、IgM 抗 HBc、IgG 抗 HBc 陽性（ただし、HBs-Ag および IgM 抗 HBc が陰性で、IgG 抗 HBc のみが陽性の場合、ani-HBs Ab 陽性の場合、この臨床試験は登録されます。）

  9. スクリーニング検査日から1年以内に同種幹細胞治療経験のある患者
  10. 悪性腫瘍の既往歴または治療中の患者（皮膚扁平上皮がん、皮膚扁平上皮がん含む）
  11. VII型コラーゲンELISA陽性かつIIF陽性
  12. -妊娠中または授乳中の女性（出産の可能性のある女性は、研究への登録前および研究期間中、試験薬の最後の投与から1か月後を含む、適切な避妊方法（避妊または禁欲のホルモンまたはバリア法）を使用することに同意する必要があります。 研究に参加している間に妊娠している、または妊娠している疑いがある場合は、研究者にすぐに通知する必要があります。)
  13. その他、研究者が本治験への参加を不適当と判断した場合
  14. 登録前4週間以内に他の治験薬を投与された場合、または現在治験に参加している場合

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：FURESTEM-CD注射剤
薬：ヒト臍帯血由来間葉系幹細胞
3.0 x 106 細胞/kg、IV、2 週間ごとに合計 3 回投与
他の名前：
  • hUCB-MSC
  • FURESTEM-CD注射剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
静脈内同種臍帯血由来間葉系幹細胞に関連する有害事象
時間枠：8ヶ月
8ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
真皮表皮接合部におけるVII型コラーゲンおよび係留線維発現の変化
時間枠：ベースライン、56日目
ベースライン、56日目
バーミンガム表皮水疱症重症度スコア（BEBSS）の変化
時間枠：ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
グローバル重大度スコアの変化
時間枠：ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
RDEBの影響を受ける体表面積の変化
時間枠：ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
表皮水疱症（QOLEB）アンケートにおける生活の質の変化
時間枠：ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
ブリスター数の変化
時間枠：ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
そう痒視覚アナログスケール（VAS）の変化
時間枠：ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
痛みの視覚的アナログスケール (VAS) の変化
時間枠：ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Gangnam Severance Hospital

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Daewoong Pharmaceutical Co. LTD.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2016年10月13日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年1月10日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2020年1月10日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年8月13日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年8月17日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年8月20日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2020年8月20日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年8月17日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2020年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 3-2015-0285

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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