RDEB患者における同種臍帯血由来間葉系幹細胞の安全性と有効性の研究
2020年8月17日 更新者：Sang Eun Lee、Gangnam Severance Hospital
劣性ジストロフィー性表皮水疱症患者における静脈内同種臍帯血由来間葉系幹細胞の安全性と有効性を評価するための単一センター、単一グループ割り当て、非盲検試験
これまで、骨髄や皮下脂肪由来の間葉系幹細胞について多くの研究が行われてきましたが、近年、臍帯血由来の間葉系幹細胞治療への関心が高まっています。
臍帯血をソースとする場合、間葉系幹細胞の分離は骨髄や脂肪組織よりも容易であり、臍帯血由来の間葉系幹細胞は集団倍加時間が速いため、治療として有利です。
今日まで、臍帯血由来間葉系幹細胞を使用した患者の治療に関する臨床研究は文献で報告されていませんが、すでにclinicaltrials.govに登録されています. 現在海外で実施中。
この研究では、これらの利点を持つ臍帯血由来間葉系幹細胞を使用したRDEB患者治療の安全性と有効性を研究します。
調査の概要
詳細な説明
これまで、劣性ジストロフィー性表皮水疱症 (RDEB) のすべての臨床試験で、骨髄由来 MSC の可能性が検討されてきました。
ただし、臍帯血 (UCB) は、その非侵襲的な収集手順と臍帯血バンキングからの迅速な入手可能性から、幹細胞のもう 1 つの重要な供給源です。
ヒト UCB 由来 MSC (hUCB-MSC) は、高い増殖能と低い免疫原性を示します。
いくつかのデータは、UCB-MSC が他の MSC 源よりも有意に高い免疫抑制能を有する可能性があることを裏付けています。
前臨床研究では、非造血間質幹細胞の亜集団であるヒト UCB 由来の制限のない体性幹細胞の全身注入が、RDEB マウスモデルの寿命を大幅に延長し、水ぶくれを軽減することが実証されています。
前臨床試験の有望な結果を考慮して、安全性、忍容性、および潜在的な有効性を判断するために、RDEB 患者に同種 hUCB-MSC を静脈内投与する最初のヒト第 1/2a 相臨床試験を実施しました。
研究の種類
介入
入学 (実際)
5
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Seoul、大韓民国
- GangnamSeverance Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～56年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 臨床検査、組織学的検査（DIFおよび電子顕微鏡検査でVIIコラーゲン（C7）の部分的または完全な喪失を確認する必要があります）および遺伝子検査（COL7A1遺伝子変異を確認する必要があります）を通じて、劣性ジストロフィー性表皮水疱症と診断された患者。
- 10～60歳のRDEB患者（19歳未満の場合は、代理人（親権者または保護者）の同意を得た患者）
- 治験の目的と内容を聞き、治験に先立って自発的に同意書に署名した患者（未成年の場合は法定代理人）
- 治験期間中の経過観察が可能な患者
除外基準:
- この研究に同意しない患者
- 同意能力が低下している場合は保護者が同伴しない患者
- 患者または患者の代理人が説明を聞いて理解できない
- 登録前8週間以内に1週間以上、経口ステロイド剤を含む免疫療法または化学療法（外用療法も可能）を受けた場合。
- 登録前4週間以内のインフルエンザワクチンを除く各種生ワクチン
- -スクリーニング日から4週間以内またはスクリーニング期間中の臨床的に重要な感染症（肺炎、腎盂腎炎、クロストリジウム・ディフィシルなど）
- 確認されたあらゆる種類の先天性または後天性免疫不全症候群
以下に対応する急性、慢性感染症（B型、C型）：
- HBs-Ag、IgM 抗 HBc、IgG 抗 HBc 陽性（ただし、HBs-Ag および IgM 抗 HBc が陰性で、IgG 抗 HBc のみが陽性の場合、ani-HBs Ab 陽性の場合、この臨床試験は登録されます。）
- スクリーニング検査日から1年以内に同種幹細胞治療経験のある患者
- 悪性腫瘍の既往歴または治療中の患者（皮膚扁平上皮がん、皮膚扁平上皮がん含む）
- VII型コラーゲンELISA陽性かつIIF陽性
- -妊娠中または授乳中の女性（出産の可能性のある女性は、研究への登録前および研究期間中、試験薬の最後の投与から1か月後を含む、適切な避妊方法（避妊または禁欲のホルモンまたはバリア法）を使用することに同意する必要があります。 研究に参加している間に妊娠している、または妊娠している疑いがある場合は、研究者にすぐに通知する必要があります。)
- その他、研究者が本治験への参加を不適当と判断した場合
- 登録前4週間以内に他の治験薬を投与された場合、または現在治験に参加している場合
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：FURESTEM-CD注射剤
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3.0 x 106 細胞/kg、IV、2 週間ごとに合計 3 回投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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静脈内同種臍帯血由来間葉系幹細胞に関連する有害事象
時間枠：8ヶ月
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8ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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真皮表皮接合部におけるVII型コラーゲンおよび係留線維発現の変化
時間枠：ベースライン、56日目
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ベースライン、56日目
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バーミンガム表皮水疱症重症度スコア（BEBSS）の変化
時間枠：ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
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ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
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グローバル重大度スコアの変化
時間枠：ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
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ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
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RDEBの影響を受ける体表面積の変化
時間枠：ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
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ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
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表皮水疱症（QOLEB）アンケートにおける生活の質の変化
時間枠：ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
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ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
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ブリスター数の変化
時間枠：ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
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ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
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そう痒視覚アナログスケール（VAS）の変化
時間枠：ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
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ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
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痛みの視覚的アナログスケール (VAS) の変化
時間枠：ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
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ベースライン、56 日目、112 日目、168 日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2016年10月13日
一次修了 (実際)
2020年1月10日
研究の完了 (実際)
2020年1月10日
試験登録日
最初に提出
2020年8月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年8月17日
最初の投稿 (実際)
2020年8月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年8月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年8月17日
最終確認日
2020年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 3-2015-0285
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。