小児および思春期の若年成人における再発性または難治性の高リスク固形腫瘍の治療のための化学療法後のドナー幹細胞移植
2025年6月12日 更新者：M.D. Anderson Cancer Center
ハイリスク固形腫瘍を有する小児および思春期の若年成人患者に対する同種造血幹細胞移植のパイロット研究
この第II相試験では、化学療法後のドナー幹細胞移植が、再発した（再発）または治療に反応しない（難治性）リスクの高い固形腫瘍を有する小児および思春期の若年成人の治療において、副作用とどの程度有効であるかを調査します。
フルダラビン、チオテパ、エトポシド、メルファラン、ウサギ抗胸腺細胞グロブリンなどの化学療法薬は、細胞を殺す、分裂を止める、または細胞が広がるのを止めるなど、さまざまな方法で腫瘍細胞の増殖を止めます。
ドナー幹細胞移植の前に化学療法を行うことで、体内のがん細胞を殺し、患者の骨髄に新しい造血細胞（幹細胞）が増殖するためのスペースを作ることができます。
ドナーからの健康な幹細胞が患者に注入されると、患者の骨髄がより健康な細胞と血小板を作るのを助け、残りのがん細胞を破壊するのに役立つ可能性があります.
調査の概要
状態
状態
終了しました
条件
条件
介入・治療
介入・治療
詳細な説明
第一目的：
I. 30 日目の移植関連死亡率 (TRM) とグレード III 以上の臓器毒性の割合 (Bearman Regimen-Related Toxicities Scale) は、30 日以内に起こるコンディショニングに起因します。
副次的な目的:
I. 血小板および好中球の生着までの時間の中央値を評価します。 Ⅱ． 100 日までに急性移植片対宿主病 (aGVHD) の発生率を評価します。 III. 100 日目と 1 年目に慢性 GVHD (cGVHD) の発生率を評価します。 IV. 100 日目までのグレード II の臓器毒性の割合を評価します。 V. 100 日目までの移植失敗率 (一次および二次) を評価します。 Ⅵ． 100 日目までの感染性合併症の発生率を評価します。 VII. 100、180、365 日目に無増悪生存期間 (PFS) を評価します。 VIII. 再発の累積発生率、全生存期間 (OS) を 100 日および 1 年で評価します。
概要：
コンディショニング養生法: 患者は、チオテパを静脈内 (IV) で 2 ～ 4 時間かけて、エトポシド IV を 8 日目から 6 日目に 60 分かけて、メルファラン IV を 5 日目と 4 日目に 20 分かけて、リン酸フルダラビン IV を 1 時間かけて投与されます。疾患の進行または許容できない毒性がない場合、-5 ～ -3 日。 臍帯移植を受ける患者は、-4 日目と -3 日目にウサギ抗胸腺細胞グロブリン IV も受けます。
移植: 患者は 0 日目に HSCT を受けます。
GVHD の予防: -2 日目から、患者はタクロリムスまたはシクロスポリン IV を経口 (PO) で受けられるまで継続的に受けます。 患者は、タクロリムスまたはシクロスポリンの PO を 60 日目まで継続し、100 日目まで漸減します。 患者はまた、ミコフェノール酸モフェチルの PO または IV を 40 日目まで 8 時間ごとに投与され、90 日目まで漸減します。
HSCT の完了後、患者は最大 1 年間追跡されます。
研究の種類
研究の種類
介入
入学 (実際)
入学
1
段階
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
研究連絡先
- 名前：Jeremy S Connors, MD
- 電話番号：(713) 792-6624
- メール：jsconnors@mdanderson.org
研究場所
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Texas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- M D Anderson Cancer Center
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
適格基準
就学可能な年齢
25年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
悪性再発/難治性固形腫瘍を含む病理学的基準。 これには以下が含まれます。
- ユーイング/末梢性原始神経外胚葉性腫瘍 (PNET)
- 悪性末梢神経鞘腫瘍、神経線維肉腫
- 横紋筋肉腫
- 神経芽細胞腫（タンデム自家移植に不適格な患者、または自家HCT後少なくとも3か月の患者）
- 線維形成性小円形細胞腫瘍 (DSRCT) - 新しい診断と再発/難治性疾患の両方
- 患者は、次のように定義される化学反応性疾患を持っている必要があります。治療前の評価と比較して、腫瘍標的病変が30%以上減少。 完全奏効の患者は参加資格があります
- 利用可能な適切な HCT ドナー
- クレアチニンクリアランスまたは糸球体濾過率 (GFR) >= 50 ml/分/1.73m^2、 透析を必要としない
- 一酸化炭素に対する肺の拡散能力 (DLCO) (ヘモグロビンに対して補正) >= 50% 予測。 肺機能検査を実施できない場合、室内空気中の酸素 (O2) 飽和度 >= 92%
- ビリルビン = < 正常値の上限 (ULN) の 3 倍、アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) = < 年齢の 5 倍 (ギルバート症候群による孤立性高ビリルビン血症を除く)
- DONOR: 一致した関連ドナーの骨髄 (10 個の HLA 対立遺伝子 [HLA-A、B、C、DR、および DQ] のうち 10 個)。 -一致した関連ドナーの末梢血幹細胞（PBSC）は、骨髄（BM）の収集が利用できないか、両親/ドナーによって拒否された場合にのみ許可されます
ドナー: 同種異系臍帯血 (UCB): 関連
- A、B、DRB1 での高解像度マッチング (最小 4/6)
- KIR 主要組織適合遺伝子複合体 (MHC) クラス 1 優先ミスマッチ (最小 4/6)
ドナー: 同種異系の臍帯血: 無関係
- A、B、DRB1 での高解像度マッチング (最小 4/6) •*KIR MHC クラス 1 優先ミスマッチ (最小 4/6)
除外基準:
- 組織適合性の適切な関連ドナー/移植片ソースの欠如
- -コンディショニングレジメンを含む、移植手順に耐える能力を排除する末端臓器不全
- 透析が必要な腎不全
- うっ血性心不全を引き起こす先天性心疾患
- 換気不全: 侵襲的な人工呼吸器が必要です
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症
- 制御されていない細菌、ウイルス、または真菌感染症（現在薬を服用しているが、臨床症状が進行している）;治療による安定した制御された疾患は除外基準ではありません
- -妊娠中、試験中に妊娠を計画している、または授乳中の生殖能力のある女性
- -上記の選択基準を満たさない患者
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
アーム数
1
武器と介入
参加者グループ / アーム参加者グループ / アーム |
介入・治療介入・治療 |
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実験的：治療（コンディショニングレジメン、HSCT）
コンディショニングレジメン: 患者は、チオテパ IV を 2 ～ 4 時間かけて、エトポシド IV を -8 ～ -6 日目に 60 分かけて、メルファラン IV を -5 日目と -4 日目に 20 分かけて、そしてリン酸フルダラビン IV を -5 日目に 1 時間かけて受けます。病気の進行や許容できない毒性がない場合は -3 まで。 臍帯移植を受ける患者には、-3 日目と -4 日目にウサギ抗胸腺細胞グロブリン IV も投与されます。 移植: 患者は 0 日目に HSCT を受けます。 GVHD 予防: -2 日目から、患者は PO を受けられるようになるまで継続的にタクロリムスまたはシクロスポリン IV を受けます。患者はタクロリムスまたはシクロスポリンのPO投与を60日目まで継続し、100日目まで漸減する。 患者はまた、ミコフェノール酸モフェチルを40日目まで8時間ごとにPOまたはIV投与され、90日目まで漸減されます。 |
与えられた IV
他の名前：
与えられた IV
他の名前：
与えられた IV と PO
他の名前：
与えられた IV
他の名前：
与えられた IV
他の名前：
与えられた IV
他の名前：
与えられた IV または PO
他の名前：
造血幹細胞移植を受ける
他の名前：
与えられた IV と PO
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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同種HCTの忍容性
時間枠：同種HCT注入後の1日目までに
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30日目の移植関連死亡率（TRM）によって定義された化学療法反応性再発性/耐抵抗性固形腫瘍の患者の同種HCTの耐性を評価する
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同種HCT注入後の1日目までに
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臓器毒性率
時間枠：同種HCT注入後の1日目までに
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30日以内に発生する条件付けに起因するグレードIIIまたは高臓器毒性の割合（ベアマンレジメン関連毒性スケール）[1]。
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同種HCT注入後の1日目までに
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二次結果の測定
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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血小板および好中球の生着までの時間
時間枠：移植後1年まで
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カプランとマイヤーの方法で移植時から計算して図示します。
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移植後1年まで
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急性移植片対宿主病（aGVHD）の発生率
時間枠：移植後100日目
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競合する再発リスクを伴う急性の 100 日率は、Gooley の方法を使用して推定されます。
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移植後100日目
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慢性GVHDの発生率
時間枠：移植後100日目
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競合する再発リスクを伴う慢性 GVHD の 100 日率は、Gooley の方法を使用して推定されます
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移植後100日目
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慢性GVHDの発生率
時間枠：移植後1年で
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競合する再発リスクを伴う慢性 GVHD の 1 年率は、Gooley の方法を使用して推定されます。
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移植後1年で
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グレード II の臓器毒性の割合
時間枠：移植後100日まで
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グレード II の臓器毒性の 100 日間の発生率は、パーセンテージ付きのカウントとして報告されます。
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移植後100日まで
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移植失敗率（一次および二次）
時間枠：移植後100日まで
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一次および二次移植片失敗の 100 日率は、パーセンテージのカウントとして報告されます。
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移植後100日まで
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感染性合併症の発生率
時間枠：移植後100日まで
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100 日間の感染性合併症の発生率は、パーセンテージでカウントされて報告されます。
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移植後100日まで
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無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：移植後180日目
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カプランとマイヤーの方法を使用して評価されます。
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移植後180日目
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PFS
時間枠：移植後100日目
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カプランとマイヤーの方法で移植時から計算して図示します。
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移植後100日目
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PFS
時間枠：移植後1年で
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カプランとマイヤーの方法で移植時から計算して図示します。
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移植後1年で
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再発の発生率
時間枠：移植後100日目
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カプランとマイヤーの方法で移植時から計算して図示します。
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移植後100日目
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再発の発生率
時間枠：移植後1年で
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カプランとマイヤーの方法で移植時から計算して図示します。
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移植後1年で
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全生存期間 (OS)
時間枠：移植後100日目
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カプランとマイヤーの方法で移植時から計算して図示します。
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移植後100日目
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OS
時間枠：移植後1年で
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カプランとマイヤーの方法で移植時から計算して図示します。
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移植後1年で
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
捜査官
- 主任研究者：Jeremy S Connors, MD、M.D. Anderson Cancer Center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
研究開始
2020年8月19日
一次修了 (実際)
一次修了
2024年8月26日
研究の完了 (実際)
研究の完了
2024年8月26日
試験登録日
最初に提出
最初に提出
2020年8月25日
QC基準を満たした最初の提出物
QC基準を満たした最初の提出物
2020年8月25日
最初の投稿 (実際)
最初の投稿
2020年8月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
投稿された最後の更新
2025年6月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年6月12日
最終確認日
最終確認日
2025年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
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- Rho(D) 免疫グロブリン
- メクロレタミン
- 窒素マスタード化合物
- チオテパ
- 抗リンパ球血清
- チモグロブリン
その他の研究ID番号
その他の研究ID番号
- 2020-0496 (その他の識別子：M D Anderson Cancer Center)
- NCI-2020-05879 (レジストリ識別子：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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