小児および思春期の若年成人における再発性または難治性の高リスク固形腫瘍の治療のための化学療法後のドナー幹細胞移植

包含基準:

• 悪性再発/難治性固形腫瘍を含む病理学的基準。 これには以下が含まれます。

  • ユーイング/末梢性原始神経外胚葉性腫瘍 (PNET)
  • 悪性末梢神経鞘腫瘍、神経線維肉腫
  • 横紋筋肉腫
  • 神経芽細胞腫（タンデム自家移植に不適格な患者、または自家HCT後少なくとも3か月の患者）
  • 線維形成性小円形細胞腫瘍 (DSRCT) - 新しい診断と再発/難治性疾患の両方
• 患者は、次のように定義される化学反応性疾患を持っている必要があります。治療前の評価と比較して、腫瘍標的病変が30%以上減少。 完全奏効の患者は参加資格があります
• 利用可能な適切な HCT ドナー
• クレアチニンクリアランスまたは糸球体濾過率 (GFR) >= 50 ml/分/1.73m^2、 透析を必要としない
• 一酸化炭素に対する肺の拡散能力 (DLCO) (ヘモグロビンに対して補正) >= 50% 予測。 肺機能検査を実施できない場合、室内空気中の酸素 (O2) 飽和度 >= 92%
• ビリルビン = < 正常値の上限 (ULN) の 3 倍、アラニンアミノトランスフェラーゼ (ALT) およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) = < 年齢の 5 倍 (ギルバート症候群による孤立性高ビリルビン血症を除く)
• DONOR: 一致した関連ドナーの骨髄 (10 個の HLA 対立遺伝子 [HLA-A、B、C、DR、および DQ] のうち 10 個)。 -一致した関連ドナーの末梢血幹細胞（PBSC）は、骨髄（BM）の収集が利用できないか、両親/ドナーによって拒否された場合にのみ許可されます

• ドナー: 同種異系臍帯血 (UCB): 関連

  • A、B、DRB1 での高解像度マッチング (最小 4/6)
  • KIR 主要組織適合遺伝子複合体 (MHC) クラス 1 優先ミスマッチ (最小 4/6)

• ドナー: 同種異系の臍帯血: 無関係

  • A、B、DRB1 での高解像度マッチング (最小 4/6) •*KIR MHC クラス 1 優先ミスマッチ (最小 4/6)

除外基準:

• 組織適合性の適切な関連ドナー/移植片ソースの欠如
• -コンディショニングレジメンを含む、移植手順に耐える能力を排除する末端臓器不全
• 透析が必要な腎不全
• うっ血性心不全を引き起こす先天性心疾患
• 換気不全: 侵襲的な人工呼吸器が必要です
• ヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染症
• 制御されていない細菌、ウイルス、または真菌感染症（現在薬を服用しているが、臨床症状が進行している）;治療による安定した制御された疾患は除外基準ではありません
• -妊娠中、試験中に妊娠を計画している、または授乳中の生殖能力のある女性
• -上記の選択基準を満たさない患者