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PH1/2 および ESRD 患者における DCR-PHXC の安全性と有効性 (PHYOX7)

2025年12月23日 更新者：Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

透析の有無にかかわらず、1型または2型の原発性高シュウ酸尿症および重度の腎障害を有する患者におけるDCR-PHXCの安全性と有効性を評価する第2相非盲検試験

この研究の目的は、透析の有無にかかわらず、PH1またはPH2および重度の腎障害を持つ参加者のDCR-PHXCを評価することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、透析の有無にかかわらず、PH1またはPH2および重度の腎障害のある参加者におけるDCR-PHXCの非盲検、反復投与、第2相試験です。

最長 35 日間のスクリーニング期間の後、参加者は 180 日目まで毎月の投薬訪問のためにクリニックに戻ります。 180日目の訪問を無事に完了した参加者は、延長されたフォローアップ期間に進み、さらに3年間、またはDCR-PHXCが市販されるまでのいずれか早い方で、オープンラベルのDCR-PHXCを受け取ります。 この延長された治療期間の参加者は3か月ごとにのみクリニックに戻るため、参加者および/またはその介護者は、DCR-PHXCの在宅投与のトレーニングを受けているか、在宅看護師がDCR-PHXCの投与を支援する場合があります。

研究の合計期間は、最初の参加者である最初の訪問から最後の参加者である最後の180日目の訪問まで約2年間で、さらに3年間の延長追跡調査があります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
28

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • 積極的、募集していない
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • 積極的、募集していない
        • Clinical Trial Site
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Clinical Trial Site
        • コンタクト：
          • Clinical Trial Coordinator
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10016
        • 積極的、募集していない
        • Clinical Trial Site
  • アラブ首長国連邦
      • Dubai、アラブ首長国連邦、+971
        • 募集
        • Clinical Trial Site
        • コンタクト：
          • Clinical Trial Coordinator
  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N3JH
        • 募集
        • Clinical Trial Site
        • コンタクト：
          • Clinical Trial Coordinatoor
      • London、イギリス、NWG 2Q3
        • 引きこもった
        • Clinical Trial Site
  • イタリア
      • Roma、イタリア、00165
        • 引きこもった
        • Clinical Trial Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • 募集
        • Clinical Trial Site
        • コンタクト：
          • Clinical Trial Coordinator
      • Santa Cruz de Tenerife、スペイン、38320
        • 引きこもった
        • Clinical Trial Site
  • ドイツ
      • Bonn、ドイツ、53127
        • 募集
        • Clinical Trial Site
        • コンタクト：
          • Clinical Trial Coordinator
      • Heidelberg、ドイツ、69120
        • 引きこもった
        • Clinical Trial Site
  • フランス
      • Bron、フランス、69677
        • 引きこもった
        • Clinical Trial Site
      • Paris、フランス、75019
        • 引きこもった
        • Clinical Trial Site
  • モロッコ
      • Casablanca、モロッコ、2025
        • 引きこもった
        • Clinical Trial Site
  • ルーマニア
      • Oradea、ルーマニア、410469
        • 引きこもった
        • Clinical Trial Site
      • Oradea、ルーマニア、410562
        • 引きこもった
        • Clinical Trial Site
  • レバノン
      • Beirut、レバノン、00001
        • 募集
        • Clinical Trial Site
        • コンタクト：
          • Clinical Trial Coordinatoor

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 4 つの年齢層の参加者が順番に登録されます。

    1. 成人および青年（12歳以上）
    2. 6歳から11歳までのお子様
    3. 2歳から5歳のお子様
    4. 出生から2歳未満の乳児および新生児
  2. . -ジェノタイピングによって確認された、PH1またはPH2の文書化された診断
  3. スクリーニング時の推定 GFR <30mL/分、1.73m^2 BSA に正規化
  4. スクリーニング中の2血漿シュウ酸塩の平均>20μmol/L
  5. 血液透析または腹膜透析を受けている参加者の場合、血液透析または腹膜透析の合計期間は18か月未満でなければならず、血液透析または腹膜透析レジメンはスクリーニング前の少なくとも2週間安定していなければなりません。

  6. 体重:

    1. 12歳以上の成人および青年：31.0kg以上
    2. 6歳から11歳の子供：12kg以上
    3. 2歳から5歳の子供：未定
    4. 出生から2歳未満の乳児および新生児：未定

  7. 男性か女性

    1. 男性参加者：

      • -出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性参加者は、治療期間中および研究介入の最後の投与後少なくとも12週間は避妊を使用することに同意し、この期間中は精子の提供を控える必要があります。

    2. 女性参加者：

      • 女性の参加者は、妊娠しておらず、授乳中でなく、次の条件の少なくとも 1 つに該当する場合に参加資格があります。

      出産の可能性のある女性 (WOCBP) ではありません。

      • また
      • -治療期間中および研究介入の最後の投与後少なくとも12週間は避妊ガイダンスに従うことに同意し、この期間中の卵の収穫/凍結を控えることに同意するWOCBP。
    3. 男性または女性による避妊の使用は、臨床研究に参加する人々の避妊方法に関する地域の規制と一致している必要があります。

  8. -参加者（および/または参加者が未成年の場合は参加者の親または法定後見人[18歳未満の患者、または地域の規制による成年未満の年齢と定義]）は、署名されたインフォームドコンセントを与えることができます。これには、以下の遵守が含まれますインフォームド コンセント フォーム (ICF) およびプロトコルに記載されている要件と制限。

    1. 青少年 (12 歳から 18 歳未満、または 12 歳以上で地域の規制による成人年齢未満) は、参加のために書面による同意を提供できなければなりません。
    2. 12 歳未満のお子様の同意は、地域の規制に基づきます。
  9. 健康保険制度に加入している、またはその受益者である（国の規制により該当する場合）

除外基準:

  1. 以前の肝移植;または1日目から6か月以内に予定された移植。以前の腎移植は許可されています。
  2. -重度の全身性シュウ症の臨床症状の文書化された証拠（既存の網膜、心臓、または皮膚の石灰化、または重度の骨の痛み、病的骨折、または骨の変形の病歴を含む）

  3. -研究のコンプライアンスまたはデータの解釈を妨げる、または患者の安全に影響を与える可能性のある状態または併存疾患の存在。

    1. 重度の合併症
    2. 活動性肝疾患/損傷の既知の原因 (例: アルコール性肝疾患、非アルコール性脂肪肝疾患/脂肪性肝炎)
    3. 腎機能不全の原因となる非 PH 関連の状態
    4. -乱用薬物の摂取または過度のアルコール摂取に関する医師の懸念、または登録前の2年間の過度のアルコール摂取の歴史（男性では週あたり21単位以上のアルコールとして定義され、女性では週あたり14単位以上のアルコールとして定義されます。アルコールの「単位」は、12 オンスのビール、4 オンス グラスのワイン、または 1 オンス ショットのハード リカーに相当します)。
  4. -過去6か月以内のRNAi薬、他のDCR-PHXCの使用

  5. -オリゴヌクレオチドベースの治療に対する次の反応の1つ以上の病歴：

    1. 重度の血小板減少症 (血小板数 ≤ 100,000/µL)
    2. -アラニントランスアミナーゼ（ALT）またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）として定義される肝毒性は、通常の上限（ULN）の3倍以上、および総ビリルビン> 2×ULNまたは国際正規化比（INR）> 1.5
    3. 治療の中止につながる重度のインフルエンザ様症状
    4. 治療の中止につながる注射による局所的な皮膚反応（重度のグレード）
    5. 凝固障害/臨床的に重要な凝固時間の延長
  6. -スクリーニング前の4か月以内にDCR-PHXC以外の治験薬（IMP）を受け取った臨床研究への参加。
  7. -肝機能検査の異常：ALTおよび/またはAST> 1.5×年齢および性別のULN
  8. -スクリーニング時の抗二本鎖デオキシリボ核酸（抗dsDNA）抗体検査陽性
  9. -DCR-PHXCまたはその成分に対する既知の過敏症
  10. -ライフスタイルの考慮事項を含む、指定された研究手順を順守できない、または順守したくない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：オープンラベル DCR-PHXC
年齢と体重に基づいた DCR-PHXC のオープンラベルの毎月の皮下注射。
薬：DCR-PHXC
研究期間中の毎月の投薬
他の名前：
  • ネドシラン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性: イベントの発生
時間枠：180日
血液透析または腹膜透析の有無にかかわらず、PH1 および重度の腎障害のある参加者におけるポックス低下における DCR-PHXC の有効性を評価する。
180日
安全性：イベントの発生率
時間枠：180日
透析の有無にかかわらず、PH1および重度の腎障害のある参加者のDCR-PHXCの安全性を特徴付けます。
180日

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
血漿シュウ酸濃度のベースラインからの変化
時間枠：180日
ベースラインから180日目までの血漿シュウ酸濃度に対するDCR-PHXCの効果を評価する
180日
曲線下面積の二次パラメーターを観察することにより、PH 患者の DCR PHXC の PK を特徴付ける。
時間枠：180日
曲線下面積 (AUC) の二次パラメーターを含む、DCR PHXC の母集団および個々の薬物動態 (PK) パラメーター
180日
最大観測濃度 (Cmax) を観察することにより、PH 患者における DCR PHXC の PK を特徴付ける。
時間枠：180日
最大観測濃度 (Cmax) を含む、DCR PHXC の母集団および個々の薬物動態 (PK) パラメーター
180日
最小濃度 (Cmin) を観察することにより、PH 患者の DCR PHXC の PK を特徴付ける。
時間枠：180日
最小観測濃度 (Cmin) を含む、DCR PHXC の母集団および個々の薬物動態 (PK) パラメーター
180日
最大濃度 (Tmax) を観察することにより、PH 患者における DCR PHXC の PK を特徴付ける。
時間枠：180日
最大濃度までの時間 (Tmax) を含む、DCR PHXC の母集団および個々の薬物動態 (PK) パラメーター
180日
最終消失半減期 (t1/2) を観察することにより、PH 患者の DCR PHXC の PK を特徴付ける。
時間枠：180日
最終消失半減期 (t1/2) を含む、DCR PHRXC の母集団および個々の薬物動態 (PK) パラメーター
180日
透析回数の推移
時間枠：180日
180 日間の透析頻度のベースラインからの変化
180日
透析期間の変化
時間枠：180日
180日以上の透析期間のベースラインからの変化
180日

その他の成果指標

その他の成果指標

臨床試験の場合、参加者に対する介入/治療の効果を判断するために使用されるプロトコルに記載されている計画的な測定。観察研究の場合、疾患または形質のパターン、または暴露、危険因子、または治療との関連を説明するために使用される測定または観察。アウトカム指標のタイプには、プライマリ アウトカム メジャーとセカンダリ アウトカム メジャーがあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
簡易版 (36) 成人の健康調査 (SF-36®) におけるベースラインからの変化
時間枠：180日

PH 患者の生活の質 (QoL) 評価に対する DCR-PHXC の効果を評価すること。

SF 36 は、一般的で一貫性があり、簡単に管理できる生活の質の指標のセットであり、身体機能、身体の痛み、身体的健康問題による役割の制限、個人的または感情的な問題による役割の制限、感情、幸福、社会的機能、エネルギー/疲労、および一般的な健康認識。 また、健康状態の変化の兆候を示す 1 つの項目も含まれています。 36 項目は、Ware と Sherbourne (1992) で説明されている MOS SF 36 と同じです。 参加者は、カテゴリ スケールで各項目に応答します。 カテゴリ回答は 0 から 100 の範囲に変換されるため、可能な最低スコアと最高スコアはそれぞれ 0 と 100 になります。 スコアが高いほど健康状態が良好であると定義されるように、すべての項目がスコアリングされます。
180日
成人における EQ-5D-5L™ のベースラインからの変化
時間枠：180日

PH 患者の生活の質 (QoL) 評価に対する DCR-PHXC の効果を評価すること。

EQ-5D-5L は、EQ 5D 記述システムと EQ ビジュアル アナログ スケール (EQ VAS) で構成されています。

記述システムには、可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつの 5 つの次元があります。 各次元には、問題なし、軽微な問題、中程度の問題、重大な問題、および極度の問題の 5 つのレベルがあります。 5 つの次元の数字を組み合わせて、参加者の健康状態を表す 5 桁の数字にすることができます。

EQ VAS は、参加者の自己評価された健康状態を 20 cm の垂直 VAS に記録します。エンドポイントには、「想像できる最高の健康状態」と「想像できる最悪の健康状態」というラベルが付けられています。 参加者は、その日の健康を表す行に「X」を配置するよう求められます。
180日
小児における小児生活の質インベントリー (PedsQL™) のベースラインからの変化
時間枠：180日

PH 患者の生活の質 (QoL) 評価に対する DCR-PHXC の効果を評価すること。

23 項目の PedsQL は、感情的、社会的、および学校機能の次元 (心理社会的健康) の 5 項目と、身体機能 (身体の健康) の次元の 8 項目で構成されています。 項目は 0 ～ 4 のリッカート スケールで逆スコア付けされ、0 ～ 100 のスケールに直線的に変換されるため、スコアが高いほど機能と HRQOL が優れていることを示します。 スケール スコアは、各次元の項目の合計を、回答された項目の数で割ったものです。
180日
腎臓結石のベースライン数からの変化
時間枠：180日
腎臓超音波によるPH1および重度の腎障害のある参加者の石の負担に対するDCR-PHXCの影響を評価する
180日
腎臓結石のベースラインサイズからの変化
時間枠：180日
腎臓超音波によるPH1および重度の腎障害のある参加者の石の負担に対するDCR-PHXCの影響を評価する
180日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Dicerna Pharmaceuticals, Inc., a Novo Nordisk company

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Clinical Transparency (dept. 2834)、Novo Nordisk A/S

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2021年4月15日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2031年12月30日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2032年1月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年9月24日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2020年10月7日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2020年10月8日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年12月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年12月23日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • DCR-PHXC-204

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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