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分子高リスク/超高リスクおよび再発髄芽腫の維持療法としての DFMO

2026年8月10日 更新者：Giselle Sholler

分子ハイリスク/超ハイリスクおよび再発/難治性髄芽腫の維持療法としてのエフロルニチン/DFMOの第II相試験

ジフルオロメチルオルニチン（DFMO）は、分子高リスク/超高リスクおよび再発/難治性髄芽腫の維持療法として、非盲検の多施設研究で使用されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この研究では、被験者は、研究の各日に2500 mg / m2 BIDの用量で730日間の経口ジフルオロメチルオルニチン（DFMO）を受け取ります。

被験者は3つのコホートで評価されます：

コホート 1: 分子性ハイリスク髄芽腫 コホート 2: 分子性超ハイリスク髄芽腫 コホート 3: 再発/難治性髄芽腫

すべてのコホートで合計 118 人の被験者が登録され、評価可能な被験者が 107 人 (コホートあたり 32 ～ 39 人) になるようにします。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
118

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • 募集
        • Arkansas Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Kevin Bielamowicz
        • コンタクト：
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • 募集
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Caroline Hastings
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • 募集
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Marcio Malogolowkin
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • 募集
        • Rady Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • William Roberts
        • コンタクト：
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • 募集
        • Stanford University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Raya Saab
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • 募集
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jamie Libes-Bander
      • St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701
        • 募集
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jennifer Dean
      • Tampa、Florida、アメリカ、33607
        • 募集
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Don Eslin
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、アメリカ、96813
        • 募集
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • 主任研究者：
          • Kelley Hutchins
        • コンタクト：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60453
        • 募集
        • Advocate Aurora Research Institute
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Rebecca McFall
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40502
        • 募集
        • Kentucky Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Tom Badgett
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • 募集
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • コンタクト：
          • Jennifer Miller
        • 主任研究者：
          • Mustafa Barbour
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • 募集
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • 主任研究者：
          • Kevin Ginn
        • コンタクト：
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • 募集
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • 主任研究者：
          • William Ferguson
        • コンタクト：
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • 募集
        • Hackensack University Medical Center
        • 主任研究者：
          • Derek Hanson
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27708
        • 募集
        • Duke University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jessica Sun
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • 募集
        • University of Oklahoma
        • 主任研究者：
          • Rene McNall-Knapp
        • コンタクト：
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97227
        • 募集
        • Randall Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
        • 募集
        • Hasbro Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Bradley DeNardo
        • コンタクト：
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • 募集
        • Medical University of South Carolina
        • 主任研究者：
          • Jaqueline Kraveka
        • コンタクト：
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • 募集
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • 主任研究者：
          • Virginia Harrod
        • コンタクト：
  • カナダ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

17年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 年齢：診断時の0～21歳

  2. 病理学 すべての患者は、Nanostring またはメチル化プロファイリングのいずれかによって分子グループが特定され、病理学的に髄芽腫と診断されている必要があります。

    コホート 1 - 分子高リスク:

    • 転移性非MYC増幅グループ3
    • 転移性グループ 4
    • 転移性の非 WNT/非 SHH (非 MYC 増幅が必要)

    コホート 2 - 分子の非常に高いリスク

    • 転移性または MYCN 増幅または TP53 変異非乳児 (>3 歳) SHH
    • MYC増幅グループ3
    • 非 WNT、非 SHH 乳児 (< 3 歳)

    コホート 3: 再発/難治性髄芽腫

  3. 登録前腫瘍調査：

    この研究に登録する前に、必須の病期分類を決定する必要があります。

    • 以下を含む腫瘍画像検査: 脳および脊椎 MRI
    • 以前に陽性であった場合のみ腰椎穿刺
    • 以前に陽性であった場合のみ、骨髄穿刺/生検
    • この疾患評価は適格性のために必要であり、できれば治験薬の初回投与の 2 週間前までに行う必要がありますが、治験薬の初回投与の最大 4 週間前までに行う必要があります。

  4. 疾患の状態: 被験者は、疾患の証拠がないか、安定した*残余の非巨大**疾患を持っていてはなりません。

    *安定した残存病変は、少なくとも 6 週間離れた 2 つの別々の画像検査で無増悪として定義されます

    **登録時の最大断面積が 3cm^2 未満であると定義される非巨大疾患。 -軟髄膜疾患の患者は、研究に参加することが許可されています。

  5. 以前の治療からのタイミング:

    -従来の化学療法の最後の投与から60日以内の登録（DFMOの最初の投与）。 自家幹細胞移植（SCT）を伴う高用量化学療法（HDCT）を受けた患者は、最後のSCTの日から45日以上経過している場合に適格です。

  6. 患者は、Lansky または Karnofsky Performance Scale スコアが 50% 以上である必要があり (付録 II を参照)、患者の平均余命は 2 か月以上である必要があります。
  7. 適格性を判断するための臓器機能に関するすべての臨床試験および実験室試験は、以下に別段の記載がない限り、治験薬の初回投与前 7 日以内に実施する必要があります。

  8. 患者は、登録時に適切な臓器機能を持っている必要があります。

    • 血液学的：ANCで定義される血液学的回復≥750/μL、血小板≥30（非輸血×7日）
    • 肝臓：ASTおよびALTによって定義される適切な肝機能
    • 腎: 次のように定義された適切な腎機能 (次のいずれかを実行): クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体 GFR ≥ 70 mL/min/1.73 m2 または年齢/性別に基づく血清クレアチニン
  9. 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性でなければなりません。 出産の可能性のある患者は、効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。 授乳中の女性患者は、授乳を中止することに同意する必要があります。
  10. 施設および FDA のガイドラインに従って書面によるインフォームド コンセントをすべての被験者 (または患者の法定代理人) から取得する必要があります。

除外基準:

  1. のBSA
  2. CNS以外の転移性疾患
  3. -放射線治療を受けておらず、登録時の年齢が5歳以上の再発/難治性患者
  4. 治験薬：現在別の治験薬を受けている被験者は参加から除外されます。
  5. 抗がん剤：現在他の抗がん剤を服用中の方は対象外です。 被験者は、以前の化学療法による血液学的および骨髄抑制効果から完全に回復している必要があります。
  6. 感染症：制御されていない感染症を患っている被験者は、研究者の意見で感染症が十分に制御されていると判断されるまで適格ではありません.
  7. 治験責任医師の意見では、治験の安全性モニタリング要件を順守できない可能性がある被験者、または順守が最適ではない可能性が高い被験者は除外する必要があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ジフルオロメチルオルニチン (DFMO)
研究対象は、研究の各日に2500 mg / m2 BIDの用量で730日間の経口ジフルオロメチルオルニチン（DFMO）を受け取ります。
薬：ジフルオロメチルオルニチン

DFMO (ジフルオロメチルオルニチンは、化学的に 2-(ジフルオロメチル)-DL-オルニチン一塩酸塩一水和物と呼ばれるオルニチン脱炭酸酵素 (ODC) の阻害剤です。

この研究で使用される剤形は、192 mg のエフロルニチン (エフロルニチン HCl、一水和物 250 mg に相当) を含む凸型錠剤として提供されます。 錠剤は不透明な白色の HDPE ボトルに包装されて密封されており、各ボトルには 100 錠が含まれています。 DMFO 錠剤は、USWorldMeds (USWM) から提供されています。

錠剤は室温（20～25℃）で保管してください。

他の名前：
  • DFMO
  • エフロルニチン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
研究中のイベントフリー生存率（EFS）の参加者の数
時間枠：2年プラス5年のフォローアップ
o 分子レベルの高いリスクおよび非常に高いリスクの髄芽腫、および再発/難治性髄芽腫患者の再発予防における単剤としてのジフルオロメチルオルニチン (DFMO) の有効性を、2 年無増悪生存率 (PFS) に基づいて評価すること。関連する履歴管理。
2年プラス5年のフォローアップ

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
参加者が全生存期間 (OS) を経験する時間の長さ
時間枠：7年間
o 全生存率に基づいて、分子高リスクおよび非常に高リスクの髄芽腫、および再発/難治性髄芽腫の患者における単剤としてのジフルオロメチルオルニチン (DFMO) の有効性を評価する
7年間
変更された RANO 基準を使用して、参加者の全体的な応答率 (ORR) を決定します。
時間枠：2年
分子量の高いリスクと非常に高いリスクの髄芽腫、および再発/難治性髄芽腫の患者における単剤としてのジフルオロメチルオルニチン（DFMO）の有効性を評価すること。
2年
安全性と忍容性の尺度としての有害事象のある参加者の数
時間枠：2年プラス30日
髄芽腫の小児および若年成人被験者におけるジフルオロメチルオルニチン（DFMO）の完全な安全性および忍容性プロファイルを開発すること。
2年プラス30日
投与後 3 時間で CSF 中の DFMO の量を決定する
時間枠：2年
o 髄芽腫の小児被験者における DFMO 投与後の CSF 浸透を測定する
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Giselle Sholler

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディチェア：Michael A Huang, MD、Beat Childhood Cancer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2021年3月29日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2028年3月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2029年3月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2021年1月4日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年1月4日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2021年1月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年8月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年8月10日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • BCC016

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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