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分子高リスク/超高リスクおよび再発髄芽腫の維持療法としての DFMO

2026年8月10日 更新者：Giselle Sholler

分子ハイリスク/超ハイリスクおよび再発/難治性髄芽腫の維持療法としてのエフロルニチン/DFMOの第II相試験

ジフルオロメチルオルニチン（DFMO）は、分子高リスク/超高リスクおよび再発/難治性髄芽腫の維持療法として、非盲検の多施設研究で使用されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究では、被験者は、研究の各日に2500 mg / m2 BIDの用量で730日間の経口ジフルオロメチルオルニチン（DFMO）を受け取ります。

被験者は3つのコホートで評価されます：

コホート 1: 分子性ハイリスク髄芽腫 コホート 2: 分子性超ハイリスク髄芽腫 コホート 3: 再発/難治性髄芽腫

すべてのコホートで合計 118 人の被験者が登録され、評価可能な被験者が 107 人 (コホートあたり 32 ～ 39 人) になるようにします。

研究の種類

介入

入学 (推定)

118

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • 募集
        • Arkansas Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Kevin Bielamowicz
        • コンタクト：
    • California
      • Oakland、California、アメリカ、94609
        • 募集
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Caroline Hastings
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • 募集
        • UC Davis Comprehensive Cancer Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Marcio Malogolowkin
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • 募集
        • Rady Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • William Roberts
        • コンタクト：
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • 募集
        • Stanford University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Raya Saab
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33155
      • Orlando、Florida、アメリカ、32806
        • 募集
        • Arnold Palmer Hospital for Children
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jamie Libes-Bander
      • St. Petersburg、Florida、アメリカ、33701
        • 募集
        • All Children's Hospital Johns Hopkins Medicine
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jennifer Dean
      • Tampa、Florida、アメリカ、33607
        • 募集
        • St. Joseph's Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Don Eslin
    • Hawaii
      • Honolulu、Hawaii、アメリカ、96813
        • 募集
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
        • 主任研究者：
          • Kelley Hutchins
        • コンタクト：
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60453
        • 募集
        • Advocate Aurora Research Institute
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Rebecca McFall
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40502
        • 募集
        • Kentucky Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Tom Badgett
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • 募集
        • Norton Children's Research Institute/Affiliated with University of Louisville School of Medicine
        • コンタクト：
          • Jennifer Miller
        • 主任研究者：
          • Mustafa Barbour
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • 募集
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
        • 主任研究者：
          • Kevin Ginn
        • コンタクト：
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63104
        • 募集
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
        • 主任研究者：
          • William Ferguson
        • コンタクト：
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、アメリカ、07601
        • 募集
        • Hackensack University Medical Center
        • 主任研究者：
          • Derek Hanson
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27708
        • 募集
        • Duke University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jessica Sun
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • 募集
        • University of Oklahoma
        • 主任研究者：
          • Rene McNall-Knapp
        • コンタクト：
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97227
        • 募集
        • Randall Children's Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jason Glover
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
        • 募集
        • Hasbro Children's Hospital
        • 主任研究者：
          • Bradley DeNardo
        • コンタクト：
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • 募集
        • Medical University of South Carolina
        • 主任研究者：
          • Jaqueline Kraveka
        • コンタクト：
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78723
        • 募集
        • Dell Children's Blood and Cancer Center
        • 主任研究者：
          • Virginia Harrod
        • コンタクト：
  • カナダ

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

17年歳未満 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 年齢：診断時の0～21歳

  2. 病理学 すべての患者は、Nanostring またはメチル化プロファイリングのいずれかによって分子グループが特定され、病理学的に髄芽腫と診断されている必要があります。

    コホート 1 - 分子高リスク:

    • 転移性非MYC増幅グループ3
    • 転移性グループ 4
    • 転移性の非 WNT/非 SHH (非 MYC 増幅が必要)

    コホート 2 - 分子の非常に高いリスク

    • 転移性または MYCN 増幅または TP53 変異非乳児 (>3 歳) SHH
    • MYC増幅グループ3
    • 非 WNT、非 SHH 乳児 (< 3 歳)

    コホート 3: 再発/難治性髄芽腫

  3. 登録前腫瘍調査：

    この研究に登録する前に、必須の病期分類を決定する必要があります。

    • 以下を含む腫瘍画像検査: 脳および脊椎 MRI
    • 以前に陽性であった場合のみ腰椎穿刺
    • 以前に陽性であった場合のみ、骨髄穿刺/生検
    • この疾患評価は適格性のために必要であり、できれば治験薬の初回投与の 2 週間前までに行う必要がありますが、治験薬の初回投与の最大 4 週間前までに行う必要があります。

  4. 疾患の状態: 被験者は、疾患の証拠がないか、安定した*残余の非巨大**疾患を持っていてはなりません。

    *安定した残存病変は、少なくとも 6 週間離れた 2 つの別々の画像検査で無増悪として定義されます

    **登録時の最大断面積が 3cm^2 未満であると定義される非巨大疾患。 -軟髄膜疾患の患者は、研究に参加することが許可されています。

  5. 以前の治療からのタイミング:

    -従来の化学療法の最後の投与から60日以内の登録（DFMOの最初の投与）。 自家幹細胞移植（SCT）を伴う高用量化学療法（HDCT）を受けた患者は、最後のSCTの日から45日以上経過している場合に適格です。

  6. 患者は、Lansky または Karnofsky Performance Scale スコアが 50% 以上である必要があり (付録 II を参照)、患者の平均余命は 2 か月以上である必要があります。
  7. 適格性を判断するための臓器機能に関するすべての臨床試験および実験室試験は、以下に別段の記載がない限り、治験薬の初回投与前 7 日以内に実施する必要があります。

  8. 患者は、登録時に適切な臓器機能を持っている必要があります。

    • 血液学的：ANCで定義される血液学的回復≥750/μL、血小板≥30（非輸血×7日）
    • 肝臓：ASTおよびALTによって定義される適切な肝機能
    • 腎: 次のように定義された適切な腎機能 (次のいずれかを実行): クレアチニンクリアランスまたは放射性同位体 GFR ≥ 70 mL/min/1.73 m2 または年齢/性別に基づく血清クレアチニン
  9. 出産の可能性のある女性は、妊娠検査で陰性でなければなりません。 出産の可能性のある患者は、効果的な避妊法を使用することに同意する必要があります。 授乳中の女性患者は、授乳を中止することに同意する必要があります。
  10. 施設および FDA のガイドラインに従って書面によるインフォームド コンセントをすべての被験者 (または患者の法定代理人) から取得する必要があります。

除外基準:

  1. のBSA
  2. CNS以外の転移性疾患
  3. -放射線治療を受けておらず、登録時の年齢が5歳以上の再発/難治性患者
  4. 治験薬：現在別の治験薬を受けている被験者は参加から除外されます。
  5. 抗がん剤：現在他の抗がん剤を服用中の方は対象外です。 被験者は、以前の化学療法による血液学的および骨髄抑制効果から完全に回復している必要があります。
  6. 感染症：制御されていない感染症を患っている被験者は、研究者の意見で感染症が十分に制御されていると判断されるまで適格ではありません.
  7. 治験責任医師の意見では、治験の安全性モニタリング要件を順守できない可能性がある被験者、または順守が最適ではない可能性が高い被験者は除外する必要があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ジフルオロメチルオルニチン (DFMO)
研究対象は、研究の各日に2500 mg / m2 BIDの用量で730日間の経口ジフルオロメチルオルニチン（DFMO）を受け取ります。
薬：ジフルオロメチルオルニチン

DFMO (ジフルオロメチルオルニチンは、化学的に 2-(ジフルオロメチル)-DL-オルニチン一塩酸塩一水和物と呼ばれるオルニチン脱炭酸酵素 (ODC) の阻害剤です。

この研究で使用される剤形は、192 mg のエフロルニチン (エフロルニチン HCl、一水和物 250 mg に相当) を含む凸型錠剤として提供されます。 錠剤は不透明な白色の HDPE ボトルに包装されて密封されており、各ボトルには 100 錠が含まれています。 DMFO 錠剤は、USWorldMeds (USWM) から提供されています。

錠剤は室温（20～25℃）で保管してください。

他の名前：
  • DFMO
  • エフロルニチン

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
研究中のイベントフリー生存率（EFS）の参加者の数
時間枠：2年プラス5年のフォローアップ
o 分子レベルの高いリスクおよび非常に高いリスクの髄芽腫、および再発/難治性髄芽腫患者の再発予防における単剤としてのジフルオロメチルオルニチン (DFMO) の有効性を、2 年無増悪生存率 (PFS) に基づいて評価すること。関連する履歴管理。
2年プラス5年のフォローアップ

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
参加者が全生存期間 (OS) を経験する時間の長さ
時間枠：7年間
o 全生存率に基づいて、分子高リスクおよび非常に高リスクの髄芽腫、および再発/難治性髄芽腫の患者における単剤としてのジフルオロメチルオルニチン (DFMO) の有効性を評価する
7年間
変更された RANO 基準を使用して、参加者の全体的な応答率 (ORR) を決定します。
時間枠：2年
分子量の高いリスクと非常に高いリスクの髄芽腫、および再発/難治性髄芽腫の患者における単剤としてのジフルオロメチルオルニチン（DFMO）の有効性を評価すること。
2年
安全性と忍容性の尺度としての有害事象のある参加者の数
時間枠：2年プラス30日
髄芽腫の小児および若年成人被験者におけるジフルオロメチルオルニチン（DFMO）の完全な安全性および忍容性プロファイルを開発すること。
2年プラス30日
投与後 3 時間で CSF 中の DFMO の量を決定する
時間枠：2年
o 髄芽腫の小児被験者における DFMO 投与後の CSF 浸透を測定する
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Giselle Sholler

捜査官

  • スタディチェア：Michael A Huang, MD、Beat Childhood Cancer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年3月29日

一次修了 (推定)

2028年3月1日

研究の完了 (推定)

2029年3月1日

試験登録日

最初に提出

2021年1月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年1月4日

最初の投稿 (実際)

2021年1月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月10日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BCC016

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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