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血友病 A の青少年および若年成人の健康関連 QOL (RELOQ)

2023年12月11日 更新者：The League of Clinical Research, Russia

ロシアでエフモロクトコグ アルファで治療された血友病 A の青少年および若年成人の健康関連の生活の質

研究課題:

SHL FVIII予防からefmoroctocog alfa予防に切り替えた後、血友病A患者の生活の質に変化があるかどうか？

12 か月の前向き非盲検単群多施設共同研究。 パラメータの評価は、通常の医療行為の設定における患者の治療を背景に行われます。 決まった時間の検査を除いて、通常の医療行為に加えて、健康診断/処置/治療は計画されていません。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

生活の質は、血友病の管理に関する医学的決定が下される際の重要な要素の 1 つです。 ロシアでは、標準半減期 (SHL) FVIII 予防から efmoroctocog alfa (延長半減期、EHL) 予防に切り替えた後の患者の HRQoL に関する科学的データはありません。

これは、12 か月の前向き非盲検単群多施設共同研究になります。 パラメータの評価は、通常の医療行為の設定における患者の治療を背景に行われます。 決まった時間の検査を除いて、通常の医療行為に加えて、健康診断/処置/治療は計画されていません。 センター/患者に治験薬（efmoroctocog alfa）を提供することは介入要素と見なされる場合がありますが、すべての投与はロシア保健省によって承認された医療使用に関する指示に従う必要があります。

研究課題:

SHL FVIII予防からefmoroctocog alfa予防に切り替えた後、血友病A患者の生活の質に変化があるかどうか？

この探索的研究のための仮説は策定されていません。 得られたデータは、ロシアでの日常診療において、SHL FVIII 予防から efmoroctocog alfa 予防に切り替えた後の血友病 A 患者の生活の質と臨床転帰に関する実際のデータを評価するために使用されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
30

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦、119590
        • League of Clinical Research (LeagueCRR)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

12年～25年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 署名済みの同意書。
  2. ABR≧2の血友病Aの成人、青年および小児（12～25歳）で、少なくとも1年間のSHL FVIII予防。

除外基準:

  1. efmoroctocog alfaまたは製品の他の成分に対して過敏症反応を起こしたことがある患者。
  2. 第VIII因子阻害剤の病歴。
  3. その他の止血障害のある患者。
  4. -介入研究に参加している患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：エフモロクトコグ アルファを投与されている患者
長期予防の推奨開始用量は、体重 1 kg あたり 50 IU の第 VIII 因子を 3 ～ 5 日間隔で投与することです。 投与量は、25～65 IU/kg の範囲で患者の反応に基づいて調整することができます。 場合によっては、特に若い患者では、投与間隔を短くしたり、投与量を増やしたりする必要があります。
薬：エフモロクトコグ アルファ注［エレオクテート］
エモロクトコグ アルファは、ロシア保健省ЛП-006034 (13.01.2020) によって承認された製品特性の概要 (SmPC)/医療使用に関する指示に従って投与する必要があります。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
健康関連の生活の質
時間枠：12月

血友病成人の生活の質に関するアンケート (Haem-A-QoL) - 18～25 歳の患者向け。合計スコア、ドメイン スコア。

または小児および青年のための血友病特有の生活の質評価簡易版 (Haemo-QoL SF) - 12～17 歳の患者向け。合計スコア、ドメイン スコア。
12月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
自然出血
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
前回の訪問からの番号
1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
自然出血 - ローカリゼーション
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
自然出血の局在化：関節、筋肉、皮下/粘膜下、腹部/胃腸、後腹膜、泌尿生殖器、CNS、咽頭、その他。
1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
外傷後出血
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
前回の訪問からの番号
1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
外傷後出血 - ローカリゼーション
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
外傷後出血の局在化：関節、筋肉、皮下/粘膜下、腹部/胃腸、後腹膜、泌尿生殖器、CNS、咽頭、その他。
1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
出血是正のためのエモロコクトグアルファの投与
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
エフモロコクトグ アルファの投与量: IU。
1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
手術/侵襲的処置: メジャー
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
前回の訪問からの番号。
1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
手術/侵襲的処置: マイナー
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
前回の訪問からの番号。
1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
手術・侵襲的処置のための出血を修正するためのエモロコクトグ アルファの投与
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
エフモロコクトグ アルファの投与量: IU。
1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
入院
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
前回の訪問からの番号。
1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
入院：期間
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
すべての入院の合計期間: 日。
1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
血友病関節健康スコア
時間枠：0日目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
膝、肘、足首 (左、右) の血友病関節健康スコア 2.1: スコア。
0日目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
対象関節
時間枠：0日目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
対象関節：膝、肘、足首、股関節、肩、手根骨、その他（左右）：はい/いいえ。
0日目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
超音波スコアリング
時間枠：0日目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
超音波スコアリング (HEAD-US): スコア。
0日目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
第VIII因子活性
時間枠：0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
第ＶＩＩＩ因子活性（注射前；注射後３０分）、凝固アッセイ（１段階）：ＩＵ／ｄＬ。
0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
第VIII因子阻害活性
時間枠：0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
第 VIII 因子阻害活性: ナイメーヘン-ベセスダ単位/mL。
0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
エモロクトコグアルファの投与
時間枠：0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
エフモロクトコグ アルファの投与、頻度：なし。週あたりの注射の。
0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
エモロクトコグアルファの投与：因子消費
時間枠：0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
エフモロクトコグ アルファの投与、因子消費量：IU/週、IU/kg/週（計算）。
0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
血友病の以前の治療/予防
時間枠：0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
ジェネリック医薬品名。
0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
The League of Clinical Research, Russia

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2021年4月15日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2023年2月20日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2023年2月20日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2021年1月20日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年1月23日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2021年1月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年12月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年12月11日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • RELOQ

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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