血友病 A の青少年および若年成人の健康関連 QOL (RELOQ)
2023年12月11日 更新者：The League of Clinical Research, Russia
ロシアでエフモロクトコグ アルファで治療された血友病 A の青少年および若年成人の健康関連の生活の質
研究課題:
SHL FVIII予防からefmoroctocog alfa予防に切り替えた後、血友病A患者の生活の質に変化があるかどうか？
12 か月の前向き非盲検単群多施設共同研究。 パラメータの評価は、通常の医療行為の設定における患者の治療を背景に行われます。 決まった時間の検査を除いて、通常の医療行為に加えて、健康診断/処置/治療は計画されていません。
調査の概要
詳細な説明
生活の質は、血友病の管理に関する医学的決定が下される際の重要な要素の 1 つです。 ロシアでは、標準半減期 (SHL) FVIII 予防から efmoroctocog alfa (延長半減期、EHL) 予防に切り替えた後の患者の HRQoL に関する科学的データはありません。
これは、12 か月の前向き非盲検単群多施設共同研究になります。 パラメータの評価は、通常の医療行為の設定における患者の治療を背景に行われます。 決まった時間の検査を除いて、通常の医療行為に加えて、健康診断/処置/治療は計画されていません。 センター/患者に治験薬（efmoroctocog alfa）を提供することは介入要素と見なされる場合がありますが、すべての投与はロシア保健省によって承認された医療使用に関する指示に従う必要があります。
研究課題:
SHL FVIII予防からefmoroctocog alfa予防に切り替えた後、血友病A患者の生活の質に変化があるかどうか？
この探索的研究のための仮説は策定されていません。 得られたデータは、ロシアでの日常診療において、SHL FVIII 予防から efmoroctocog alfa 予防に切り替えた後の血友病 A 患者の生活の質と臨床転帰に関する実際のデータを評価するために使用されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
30
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
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Moscow、ロシア連邦、119590
- League of Clinical Research (LeagueCRR)
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年～25年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 署名済みの同意書。
- ABR≧2の血友病Aの成人、青年および小児（12～25歳）で、少なくとも1年間のSHL FVIII予防。
除外基準:
- efmoroctocog alfaまたは製品の他の成分に対して過敏症反応を起こしたことがある患者。
- 第VIII因子阻害剤の病歴。
- その他の止血障害のある患者。
- -介入研究に参加している患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エフモロクトコグ アルファを投与されている患者
長期予防の推奨開始用量は、体重 1 kg あたり 50 IU の第 VIII 因子を 3 ～ 5 日間隔で投与することです。
投与量は、25～65 IU/kg の範囲で患者の反応に基づいて調整することができます。
場合によっては、特に若い患者では、投与間隔を短くしたり、投与量を増やしたりする必要があります。
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エモロクトコグ アルファは、ロシア保健省ЛП-006034 (13.01.2020) によって承認された製品特性の概要 (SmPC)/医療使用に関する指示に従って投与する必要があります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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健康関連の生活の質
時間枠：12月
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血友病成人の生活の質に関するアンケート (Haem-A-QoL) - 18～25 歳の患者向け。合計スコア、ドメイン スコア。 または小児および青年のための血友病特有の生活の質評価簡易版 (Haemo-QoL SF) - 12～17 歳の患者向け。合計スコア、ドメイン スコア。 |
12月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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自然出血
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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前回の訪問からの番号
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1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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自然出血 - ローカリゼーション
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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自然出血の局在化：関節、筋肉、皮下/粘膜下、腹部/胃腸、後腹膜、泌尿生殖器、CNS、咽頭、その他。
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1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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外傷後出血
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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前回の訪問からの番号
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1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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外傷後出血 - ローカリゼーション
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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外傷後出血の局在化：関節、筋肉、皮下/粘膜下、腹部/胃腸、後腹膜、泌尿生殖器、CNS、咽頭、その他。
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1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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出血是正のためのエモロコクトグアルファの投与
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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エフモロコクトグ アルファの投与量: IU。
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1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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手術/侵襲的処置: メジャー
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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前回の訪問からの番号。
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1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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手術/侵襲的処置: マイナー
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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前回の訪問からの番号。
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1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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手術・侵襲的処置のための出血を修正するためのエモロコクトグ アルファの投与
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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エフモロコクトグ アルファの投与量: IU。
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1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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入院
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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前回の訪問からの番号。
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1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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入院：期間
時間枠：1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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すべての入院の合計期間: 日。
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1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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血友病関節健康スコア
時間枠：0日目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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膝、肘、足首 (左、右) の血友病関節健康スコア 2.1: スコア。
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0日目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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対象関節
時間枠：0日目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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対象関節：膝、肘、足首、股関節、肩、手根骨、その他（左右）：はい/いいえ。
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0日目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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超音波スコアリング
時間枠：0日目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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超音波スコアリング (HEAD-US): スコア。
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0日目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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第VIII因子活性
時間枠：0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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第ＶＩＩＩ因子活性（注射前；注射後３０分）、凝固アッセイ（１段階）：ＩＵ／ｄＬ。
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0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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第VIII因子阻害活性
時間枠：0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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第 VIII 因子阻害活性: ナイメーヘン-ベセスダ単位/mL。
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0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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エモロクトコグアルファの投与
時間枠：0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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エフモロクトコグ アルファの投与、頻度：なし。週あたりの注射の。
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0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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エモロクトコグアルファの投与：因子消費
時間枠：0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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エフモロクトコグ アルファの投与、因子消費量：IU/週、IU/kg/週（計算）。
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0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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血友病の以前の治療/予防
時間枠：0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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ジェネリック医薬品名。
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0日目 - 1ヶ月目 - 3ヶ月目 - 6ヶ月目 - 12ヶ月目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年4月15日
一次修了 (実際)
2023年2月20日
研究の完了 (実際)
2023年2月20日
試験登録日
最初に提出
2021年1月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年1月23日
最初の投稿 (実際)
2021年1月28日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2023年12月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年12月11日
最終確認日
2023年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RELOQ
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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