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重症筋無力症に対する皮下免疫グロブリン (MG_SCIG)

2025年4月23日 更新者：Hans Katzberg、University Health Network, Toronto

重症筋無力症患者における皮下免疫グロブリンの有効性と安全性

これは前向き非盲検無作為化並行群臨床試験です。

この研究の主な目的は、重症筋無力症 (MG) 患者における Cuvitru 20% 皮下免疫グロブリンの安全性と有効性を評価することです。 二次的な目的は、MG 患者を SCIG で治療する際の患者の好みと生活の質への影響を評価することです。 探索的目的は、SCIG を直接開始する de novo 投与と、IVIG の負荷用量とそれに続く SCIG 投与で開始するものを比較することです。

免疫グロブリンに対する禁忌のないMGFAクラスII〜IVの中等度から重度のMGを有する18歳以上の患者は、研究のために考慮されます。

すべての患者は、研究のいずれかのアームに参加する資格があります。アーム 1: 10% Gammagard IVIG、続いて 20% Cuvitry SCIG およびアーム 2: Cuvitru 20% SCIG のみ。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

重症筋無力症 (MG) は自己免疫性神経筋疾患であり、眼球、四肢、体幹、呼吸筋などの骨格筋の疲労による衰弱を引き起こす可能性があります。 症状は、軽度の一過性の複視および眼瞼下垂から、生命を脅かす重度のびまん性筋力低下までさまざまであり、免疫抑制または免疫調節性の治療は、MG の転帰を改善することが示されています。 これには 10% の静脈内免疫グロブリン (IVIG) が含まれており、MG 患者の 2 週間および 4 週間で強度を改善することが私たちのグループによって以前に示されています。 多くの免疫抑制剤の発症が遅れ、ステロイドやその他の免疫抑制剤による潜在的な副作用があるため、IVIG は、他の治療法が効果を発揮するか、患者が安定するまでの維持療法の橋渡しとして臨床現場でも使用されています。 さらに、20% の皮下免疫グロブリン (SCIG) が比較的短期間 (6 週間) で MG 患者の筋力を改善するのに役立つことを示唆する他の研究があります。 これらの研究のいくつかは進行中であり、MG患者のIVIG強度を安定化または改善するIVIGおよびSCIGの能力をさらに評価していますが、MG患者における免疫グロブリンの異なる投与経路（IVIGおよびSCIG）を評価する現在公開されている研究はありませんより長い 6 か月のフォローアップ期間にわたって。

現在の研究は、MG を含む神経筋疾患の患者で 20% Cuvitru SCIG 製剤を評価する最初の研究になることを目指しています。 研究の目的は、20% SCIG Cuvitru 治療の 6 か月と、10% IVIG「前治療」の 3 か月とそれに続く 20% SCIG Cuvitru 治療の 3 か月の安全性と有効性を評価することです。 この研究は、標準的な MG アウトカムと併せて、重症筋無力症障害指数 (MGII) を主要アウトカムとして使用する最初の研究でもあります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
30

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
        • University Health Network

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

14年～96年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 18歳以上の患者
  2. -疲労性脱力感を含む臨床基準に基づいて重症筋無力症の診断が確定され、血清学的検査（アセチルコリン受容体、筋肉特異的キナーゼまたは抗低密度リポタンパク質受容体関連タンパク質4抗体）または電気生理学的検査（単繊維の反復神経刺激）のいずれかによって裏付けられた患者筋電図）
  3. 重症筋無力症アメリカ連盟クラス II-IV
  4. -定量的重症筋無力症スコア> 10または一般化された重症筋無力症障害指数スコア> 11によって定義される中等度から重度の重症筋無力症
  5. -患者は同意を与えることができ、すべての研究手順と活動を完了することができ、喜んで完了します

除外基準:

  1. 妊娠中または授乳中の患者
  2. -研究手順を完了することができない、または別の診断を受けた患者
  3. -過去6か月間に胸腺摘出術を受けた患者
  4. -リツキシマブ、ベリムバブ、シクロホスファミド、エクリズマブなどの別の生物学的薬剤を過去6か月以内に投与された患者 研究への参加
  5. 過去 1 か月以内に IVIG または皮下免疫グロブリンなし
  6. -研究に参加する前の過去1か月間にプレドニゾンの投与量が変更されたプレドニゾンの患者
  7. -患者は以前に既知のアレルギーまたは静脈内または皮下免疫グロブリンに対する重度の副作用
  8. -スクリーニング時の腎不全（Cr> 1.5 x上昇）または肝疾患（トランスアミナーゼ> 2.5 x上昇）の証拠。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
アクティブコンパレータ：IVIG + SCIG
このグループの MG 患者は、1 か月目に 2g/kg の IVIG、4 か月目に 1g/kg の IVIG で開始し、8 週間後に 2 週間以内に SCIG 治療に切り替えます。
薬：静脈内免疫グロブリン + 皮下免疫グロブリン (SCIG)
10% 静脈内免疫グロブリン + 20% 皮下免疫グロブリン
他の名前：
  • ガンマノーム + クヴィトル
アクティブコンパレータ：SCIG単独
このグループの MG 患者は、SCIG のみから開始します
薬：皮下免疫グロブリン (SCIG)
20% 皮下免疫グロブリン
他の名前：
  • クヴィトル

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
重症筋無力症障害指数 有効性 結果
時間枠：6ヵ月
試験終了時と比較したベースラインでの重症筋無力症障害指数（スコア0〜84、84が最も​​重度のMGステータスを示す最大スコア）の変化
6ヵ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
量的重症筋無力症スコア 有効性 結果
時間枠：6ヵ月
研究終了時と比較したベースラインでの定量的重症筋無力症スコア（スコア0〜39、39はMGに関連する最も深刻な臨床所見を示す）の変化
6ヵ月
重症筋無力症 日常生活動作 有効性 結果
時間枠：6ヵ月
研究終了時と比較したベースラインでの日常生活のMG活動の変化（スコア0〜24、MGに関連する最も深刻な臨床所見を24で示す）
6ヵ月
重症筋無力症複合体の有効性結果
時間枠：6ヵ月
ベースラインでの重症筋無力症複合スコア（スコア0〜50、MGに関連する最も深刻な臨床所見を50で示す）の研究終了時と比較した変化）研究終了時と比較したベースラインでの変化
6ヵ月
重症筋無力症 生活の質 15 スコア 有効性 結果
時間枠：6ヵ月
15項目の重症筋無力症QOLスコア（スコア0〜45、MGに関連する最も重度の臨床所見を示す45）の研究終了時と比較したベースライン時の変化）研究終了時と比較したベースラインでの変化
6ヵ月
パラレルアーム比較
時間枠：6ヵ月
重症筋無力症障害指数、定量的重症筋無力症スコア、日常生活の重症筋無力症活動、重症筋無力症複合スコア、重症筋無力症の生活の質15スコアを含む上記のすべてのアウトカムIVIG の投与量とそれに続く SCIG 投与量を比較します。
6ヵ月
安全性と忍容性: 有害事象の総数
時間枠：6ヵ月
o MG における高用量 (20% Cuvitru) SCIG の有害事象プロファイルを評価し、これを神経筋疾患における 20% 高用量 SCIG の既存の公表された有害事象と比較します。 具体的には、カナダ保健省食品医薬品規則のパート C、ディビジョン 5 で定義されている有害事象の総数を、20% SCIG の既存の公表済み有害事象と比較し、IVIG 対 SCIG 群で発生した有害事象の総数を比較します。比較することも。
6ヵ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
University Health Network, Toronto

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Hans Katzberg, MD、University Health Network, Toronto

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2020年8月28日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2023年6月30日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2023年12月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2020年7月14日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年1月24日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2021年1月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年4月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年4月23日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 19-5378.2

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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