重症筋無力症に対する皮下免疫グロブリン (MG_SCIG)
重症筋無力症患者における皮下免疫グロブリンの有効性と安全性
これは前向き非盲検無作為化並行群臨床試験です。
この研究の主な目的は、重症筋無力症 (MG) 患者における Cuvitru 20% 皮下免疫グロブリンの安全性と有効性を評価することです。 二次的な目的は、MG 患者を SCIG で治療する際の患者の好みと生活の質への影響を評価することです。 探索的目的は、SCIG を直接開始する de novo 投与と、IVIG の負荷用量とそれに続く SCIG 投与で開始するものを比較することです。
免疫グロブリンに対する禁忌のないMGFAクラスII〜IVの中等度から重度のMGを有する18歳以上の患者は、研究のために考慮されます。
すべての患者は、研究のいずれかのアームに参加する資格があります。アーム 1: 10% Gammagard IVIG、続いて 20% Cuvitry SCIG およびアーム 2: Cuvitru 20% SCIG のみ。
調査の概要
詳細な説明
重症筋無力症 (MG) は自己免疫性神経筋疾患であり、眼球、四肢、体幹、呼吸筋などの骨格筋の疲労による衰弱を引き起こす可能性があります。 症状は、軽度の一過性の複視および眼瞼下垂から、生命を脅かす重度のびまん性筋力低下までさまざまであり、免疫抑制または免疫調節性の治療は、MG の転帰を改善することが示されています。 これには 10% の静脈内免疫グロブリン (IVIG) が含まれており、MG 患者の 2 週間および 4 週間で強度を改善することが私たちのグループによって以前に示されています。 多くの免疫抑制剤の発症が遅れ、ステロイドやその他の免疫抑制剤による潜在的な副作用があるため、IVIG は、他の治療法が効果を発揮するか、患者が安定するまでの維持療法の橋渡しとして臨床現場でも使用されています。 さらに、20% の皮下免疫グロブリン (SCIG) が比較的短期間 (6 週間) で MG 患者の筋力を改善するのに役立つことを示唆する他の研究があります。 これらの研究のいくつかは進行中であり、MG患者のIVIG強度を安定化または改善するIVIGおよびSCIGの能力をさらに評価していますが、MG患者における免疫グロブリンの異なる投与経路（IVIGおよびSCIG）を評価する現在公開されている研究はありませんより長い 6 か月のフォローアップ期間にわたって。
現在の研究は、MG を含む神経筋疾患の患者で 20% Cuvitru SCIG 製剤を評価する最初の研究になることを目指しています。 研究の目的は、20% SCIG Cuvitru 治療の 6 か月と、10% IVIG「前治療」の 3 か月とそれに続く 20% SCIG Cuvitru 治療の 3 か月の安全性と有効性を評価することです。 この研究は、標準的な MG アウトカムと併せて、重症筋無力症障害指数 (MGII) を主要アウトカムとして使用する最初の研究でもあります。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
- University Health Network
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 18歳以上の患者
- -疲労性脱力感を含む臨床基準に基づいて重症筋無力症の診断が確定され、血清学的検査（アセチルコリン受容体、筋肉特異的キナーゼまたは抗低密度リポタンパク質受容体関連タンパク質4抗体）または電気生理学的検査（単繊維の反復神経刺激）のいずれかによって裏付けられた患者筋電図）
- 重症筋無力症アメリカ連盟クラス II-IV
- -定量的重症筋無力症スコア> 10または一般化された重症筋無力症障害指数スコア> 11によって定義される中等度から重度の重症筋無力症
- -患者は同意を与えることができ、すべての研究手順と活動を完了することができ、喜んで完了します
除外基準:
- 妊娠中または授乳中の患者
- -研究手順を完了することができない、または別の診断を受けた患者
- -過去6か月間に胸腺摘出術を受けた患者
- -リツキシマブ、ベリムバブ、シクロホスファミド、エクリズマブなどの別の生物学的薬剤を過去6か月以内に投与された患者 研究への参加
- 過去 1 か月以内に IVIG または皮下免疫グロブリンなし
- -研究に参加する前の過去1か月間にプレドニゾンの投与量が変更されたプレドニゾンの患者
- -患者は以前に既知のアレルギーまたは静脈内または皮下免疫グロブリンに対する重度の副作用
- -スクリーニング時の腎不全（Cr> 1.5 x上昇）または肝疾患（トランスアミナーゼ> 2.5 x上昇）の証拠。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：IVIG + SCIG
このグループの MG 患者は、1 か月目に 2g/kg の IVIG、4 か月目に 1g/kg の IVIG で開始し、8 週間後に 2 週間以内に SCIG 治療に切り替えます。
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10% 静脈内免疫グロブリン + 20% 皮下免疫グロブリン
他の名前：
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アクティブコンパレータ：SCIG単独
このグループの MG 患者は、SCIG のみから開始します
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20% 皮下免疫グロブリン
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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重症筋無力症障害指数 有効性 結果
時間枠：6ヵ月
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試験終了時と比較したベースラインでの重症筋無力症障害指数（スコア0〜84、84が最も重度のMGステータスを示す最大スコア）の変化
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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量的重症筋無力症スコア 有効性 結果
時間枠：6ヵ月
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研究終了時と比較したベースラインでの定量的重症筋無力症スコア（スコア0〜39、39はMGに関連する最も深刻な臨床所見を示す）の変化
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6ヵ月
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重症筋無力症 日常生活動作 有効性 結果
時間枠：6ヵ月
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研究終了時と比較したベースラインでの日常生活のMG活動の変化（スコア0〜24、MGに関連する最も深刻な臨床所見を24で示す）
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6ヵ月
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重症筋無力症複合体の有効性結果
時間枠：6ヵ月
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ベースラインでの重症筋無力症複合スコア（スコア0〜50、MGに関連する最も深刻な臨床所見を50で示す）の研究終了時と比較した変化）研究終了時と比較したベースラインでの変化
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6ヵ月
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重症筋無力症 生活の質 15 スコア 有効性 結果
時間枠：6ヵ月
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15項目の重症筋無力症QOLスコア（スコア0〜45、MGに関連する最も重度の臨床所見を示す45）の研究終了時と比較したベースライン時の変化）研究終了時と比較したベースラインでの変化
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6ヵ月
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パラレルアーム比較
時間枠：6ヵ月
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重症筋無力症障害指数、定量的重症筋無力症スコア、日常生活の重症筋無力症活動、重症筋無力症複合スコア、重症筋無力症の生活の質15スコアを含む上記のすべてのアウトカムIVIG の投与量とそれに続く SCIG 投与量を比較します。
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6ヵ月
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安全性と忍容性: 有害事象の総数
時間枠：6ヵ月
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o MG における高用量 (20% Cuvitru) SCIG の有害事象プロファイルを評価し、これを神経筋疾患における 20% 高用量 SCIG の既存の公表された有害事象と比較します。
具体的には、カナダ保健省食品医薬品規則のパート C、ディビジョン 5 で定義されている有害事象の総数を、20% SCIG の既存の公表済み有害事象と比較し、IVIG 対 SCIG 群で発生した有害事象の総数を比較します。比較することも。
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6ヵ月
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Hans Katzberg, MD、University Health Network, Toronto
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 19-5378.2
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。