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神経障害を伴う対称性脂肪腫症（SLN）に対するヒドロコルチゾン治療：N-of-1研究 神経障害を伴う対称性脂肪腫症（SLN）に対するヒドロコルチゾン治療：N-of-1研究 (N-of-1 SLN)

2021年3月26日 更新者：dr. Laura C. G. de Graaff-Herder、Erasmus Medical Center

神経障害を伴う対称性脂肪腫症（SLN）に対するヒドロコルチゾン治療：N-of-1研究

神経障害を伴う対称性脂肪腫症 (SLN) の若い女性が、オランダのロッテルダムにあるエラスムス MC の内分泌科 - 内分泌科および神経科で診察を受けました。 患者は、神経障害と著名な頸部および生殖器の脂肪腫によるバランスの問題を呈しました。 過去に、患者は短期間ステロイドで治療されていました。 患者は、「副作用」として、この治療期間中に脂肪腫が縮小し、バランスの問題がほとんどなくなったことに気付きました. ステロイドの中止後、症状が再発した。 現在の研究では、この 1 人の患者におけるステロイド治療の有用性が N-of-1 試験で調査されます。

主な目的: Rasch が作成した総合障害尺度 (RODS) で評価した SLN 患者の個人レベルでの神経障害に対するヒドロコルチゾン治療の有効性を判断すること。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
まだ募集していません

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

神経障害を伴う対称性脂肪腫症 (SLN) の若い女性が、オランダのロッテルダムにあるエラスムス MC の内科 - 内分泌科および神経科で診察を受けました。 SLN は、MFN2 遺伝子の c.2119C>T p.R707W のホモ接合変異による対称性脂肪腫と神経障害を特徴とするまれな疾患です。 SLN の 7 つのケースのみが文献で知られています。 患者は、神経障害と著名な頸部および生殖器の脂肪腫によるバランスの問題を呈しました。 過去に、患者は副腎不全の疑いがあるため、短期間ステロイド（プレドニゾロン）で治療されていました。 患者は、「副作用」として、この治療期間中に脂肪腫が縮小し、バランスの問題がほとんどなくなったことに気付きました. しかし、シナクセンテストで副腎機能が正常であることが示されたため、ステロイド治療は漸減し、症状が再発しました. 私たちの外来診療所でのフォローアップの訪問で、患者は苦情のためにステロイドで再び治療されることを要求しました。 SLN 患者のバランスの問題や脂肪腫の大きさに対するステロイド治療の効果に関する文献は存在しないため、この 1 人の患者におけるステロイド治療の有用性を改善するために N-of-1 試験で調査しています。この患者の臨床ケア。

主な目的: Rasch が作成した総合障害尺度 (RODS) で評価した SLN 患者の個人レベルでの神経障害に対するヒドロコルチゾン治療の有効性を判断すること。

副次的な目的: 首の脂肪腫のサイズ、Medical Research Council (MRC) の合計スコア、および患者と患者の環境にとって重要な特定の個別の目標に対するヒドロコルチゾン治療の効果を判断する (目標達成スケーリング（ガス））。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (予想される)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
1

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • オランダ
    • Zuid-Holland
      • Rotterdam、Zuid-Holland、オランダ、3015GD
        • Erasmus MC

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

31年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

女性

説明

この研究は、特定の女性患者のために特別に設計されています。 患者は現在31歳です。 この研究はこの患者のために特別に設計されているため、正式な包含および除外基準はありません。 ただし、患者が妊娠すると、一次および二次結果の測定に影響を与える可能性があるため、研究は中止されます。

包含基準:

  • なし

除外基準:

  • 妊娠

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー
  • マスキング：四重

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ヒドロコルチゾン
10-5-5 スケジュールでのヒドロコルチゾン (20 mg/日): 07:00 に 10 mg、12:00 に 5 mg、17:00 に 5 mg。 ヒドロコルチゾンの期間は、1 期間あたり 10 週間続きます。 合計で、2 つのヒドロコルチゾン期間があります。
薬：ヒドロコルチゾン
ヒドロコルチゾンは経口投与されます。
PLACEBO_COMPARATOR：プラセボ
10-5-5 スケジュールのプラセボ (20 mg/日): 07:00 に 10 mg、12:00 に 5 mg、17:00 に 5 mg。 プラセボ期間は、1 期間あたり 10 週間続きます。 合計で、2 つのプラセボ期間があります。
薬：プラセボ
プラセボは経口投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
Rasch が作成した総合障害尺度 (RODS)
時間枠：ベースラインから 414 日まで
RODS は、神経障害患者の活動と社会参加の制限を測定するための検証済みの 24 項目のアンケートです。 アンケートのスコア範囲は 0 ～ 100 です。 スコアが高いほど、結果が良好であることを意味します (神経障害の制限が少ない)。
ベースラインから 414 日まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
脂肪腫の大きさ
時間枠：ベースラインから 414 日まで
脂肪腫のサイズは、病院の訪問中に研究者によってセンチメートルで測定されます。 研究者はまた、標準化された方法で方眼紙の前で脂肪腫の写真を撮ります。 病院訪問の合間に、参加者は方眼紙の前で脂肪腫の写真を撮ります。
ベースラインから 414 日まで
Medical Research Council (MRC) サムスコア
時間枠：ベースラインから 414 日まで
MRC サムスコアは、筋力を測定するための検証済みのツールであり、医師、看護師、理学療法士、またはその他の専門家が実施する必要があります。 スコアの範囲は 1 ～ 5 です。スコアが高いほど、より良い結果を意味します。
ベースラインから 414 日まで
目標達成スケーリング (GAS)
時間枠：ベースラインから 414 日まで
GAS は、患者と相談していくつかの個人的な目標と対応するスケーリングが定義される、個別化された結果の尺度です。 スケーリングが標準化されているため、患者の状況の変化を確実に測定できます。 レベルの範囲は -3 から +2 です。 レベルが高いほど、より良い結果が得られます。 事前に定義された個人的な目標は、治療の有効性の尺度です。 可能であれば、3つの目標が設定されます。
ベースラインから 414 日まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Erasmus Medical Center

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (予期された)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2021年6月1日

一次修了 (予期された)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2022年9月1日

研究の完了 (予期された)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2022年9月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2021年3月16日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年3月26日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2021年3月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2021年3月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年3月26日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2021年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • N-of-1 SLN

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

個々の参加者データは、合理的な要求に応じて入手できます。

IPD 共有時間枠

データは、研究の完了後、合理的な要求があり、参加者の許可を得た場合にのみ利用可能になります。

IPD 共有アクセス基準

動機付けられた要求。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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