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治療薬理学的モニタリング (EspacECU) に基づくエクリズマブ注入の個別化された間隔 (EspacECU)

2025年3月24日 更新者：University Hospital, Tours

治療薬理学的モニタリングに基づくエクリズマブ注入の個別化された間隔：長期治療を必要とする非定型溶血性尿毒症症候群の寛解患者における前向き健康経済評価。

エクリズマブは、非定型溶血性尿毒症症候群を含む希少疾患に対して承認された抗 C5 モノクローナル抗体です。 維持期の投与レジメンは、すべての成人患者で同じですが、いくつかの研究では、個人間の動態の変動が大きいことが示されています。 非定型溶血性尿毒症症候群に苦しむ成人における、治療薬モニタリングに基づくエクリズマブの調整された投与を実際の投与と比較します。 目的は、エクリズマブ投与の効率を改善することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

エクリズマブは非常に高価な薬です (患者 1 人あたり年間 45 万ユーロ)。 通常の投与スキームに従って、エクリズマブは、病院で 14 日または 21 日ごとに静脈内注入によって投与されます。 エクリズマブの濃度が高い患者では、投与間隔を延長できる可能性が研究で示されています。

治療薬のモニタリングに基づいて個別化されたエクリズマブ注入の間隔は、患者の生活の質を改善し、大幅な節約につながると期待されています。

これらの理由から、この研究の目的は、フランスの健康保険の観点から、通常の投与スキーム (パーソナライズなし) と比較して、エクリズマブ注入のパーソナライズされた間隔の効率を調査することです。 効率は、マルコフモデルのおかげで、18か月（臨床試験での追跡期間）および5年で得られたQALY（品質調整生存年）あたりの増分コストを推定することによって評価されます。

研究の合計期間は 24 か月です (6 か月の登録と 18 か月のフォローアップ)。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
40

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • フランス
      • APHP Tenon、フランス
        • Hôpital Tenon
      • Amiens、フランス
        • CHU Amiens Picardie
      • Angers、フランス
        • CHU d'Angers
      • Besançon、フランス
        • CHU Besançon
      • Caen、フランス
        • Hôpital de la Côte de Nacre
      • Chartres、フランス
        • Hôpital Louis Pasteur
      • Clermont-Ferrand、フランス
        • Hôpital Gabriel Montpied
      • Lyon、フランス
        • Hospices Civils de Lyon
      • Marseille、フランス
        • Hopital de la Conception
      • Nancy、フランス
        • Hopitaux de Brabois
      • Nantes、フランス
        • Hôtel Dieu
      • Necker、フランス
        • Hopital Necker
      • Nice、フランス
        • Hôpital Pasteur 2
      • Poitiers、フランス
        • Hopital de la Milétrie
      • Reims、フランス
        • Hopital Maison Blanche
      • Rennes、フランス
        • Hôpital Pontchaillou
      • Rouen、フランス
        • Hôpital de Bois-Guillaume
      • Strasbourg、フランス
        • Nouvel hopital civil

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -次のパラメーターの少なくとも2つによって定義される非定型溶血性および尿毒症症候群の成人：

    • 血小板減少症 (血小板数 < 150 G/L)
    • 機械的溶解性貧血（Hb < 10 g/L、乳酸脱水素酵素 > 正常上限、検出不能なハプトグロビン、血液塗抹標本上の分裂赤血球の存在）
    • 急性腎不全

  2. エクリズマブ治療

    • 今後18か月以内に撤退の計画がない場合
    • 少なくとも6か月から開始
    • 少なくとも 3 か月から変更されていない投与スケジュールで投与されている (最初のエピソードまたは再発)
  3. 寛解期の非定型溶血性および尿毒症症候群
  4. -インフォームドコンセントを提供する患者。

除外基準:

  1. 透析患者。
  2. 妊娠を開始または計画している女性。
  3. 典型的または続発性の微小血管障害性溶血性貧血（薬物、悪性腫瘍、自己免疫疾患など）を患っている患者
  4. 司法当局の保護下にある患者

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：治療薬モニタリング
治療薬モニタリングに基づくエクリズマブの投与スケジュールの調整
薬：エクリズマブ注入の間隔
薬物動態集団モデルを使用してエクリズマブ濃度を推定するためのエクリズマブ注入の個別化された間隔 (間隔のイベントで予測されるエクリズマブ濃度が > 150 mg/L である場合、エクリズマブ注入の 1 週間の間隔が決定されます)。 注入の間隔は 3 か月ごとに決定できます。
介入なし：コントロール
最初のエクリズマブ スケジュールは継続されます (実際のアーム)。 このアームでは、エクリズマブの投与は行われません。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
フランスの健康保険の観点から、個別化のない通常の投与スキームと比較した、個別化されたエクリズマブ注入間隔の 18 か月における増分費用効用比 (ICUR)。
時間枠：18ヶ月
ICUR は、18 か月の期間にわたって得られる QALY (品質調整生存年数) あたりの増分コストを表します。 QALY は、EQ-5D-5L 機器に対する患者の反応から推定されます (EuroQol グループ - 5 次元 - 5 レベル)。 病院のケア リソース (医療情報システム プログラム)、輸送 (患者日誌)、エクリズマブ濃度の投与 (コスト見積もり) に関連するコストは、フランスの健康保険の観点から推定されます。 コストと QALY の推定値を使用して、試験内の ICUR を推定します。
18ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
マルコフモデルから推定された、個別化のない通常の投与スキームと比較した、個別化されたエクリズマブ注入間隔の 5 年間の増分費用効用比 (獲得した QALY あたりの増分費用)。
時間枠：5年
マルコフ モデルは、5 年間にわたるさまざまな健康状態における患者の臨床的進行を表します。 マルコフ モデリングでは、試行内データを使用して、遷移確率、状態コスト、および効用値を推定します。
5年
個別化されたエクリズマブ注入間隔の 1 年および 5 年間にわたる財務上の影響
時間枠：年間および5年間
長期治療を必要とする非定型溶血性尿毒症症候群の寛解期の患者において、エクリズマブ注入の個別化された間隔の戦略を広めることの経済的影響は、フランスの健康保険から、年間および5年間にわたって推定されます（予算影響モデル）。
年間および5年間
腎疾患患者専用のさまざまな特定の尺度 (KDQoL-SF、ReTransQoL-Version 2) を使用して 18 か月にわたって測定された生活の質
時間枠：ベースライン時、3、6、9、12、15、18 か月。

KDQoL-SF (Kidney Disease and Quality of Life™ Short Form) 調査は、健康、腎臓病、日常生活に対する腎臓病の影響、ケアの満足度の 4 つの領域を評価する、腎臓病に特化した生活の質を測定する手段です。 各次元のスコアは 0 ～ 100 の範囲で報告され、スコアが高いほど健康関連の生活の質が向上していることを示します。

RTQ-V2 (ReTransQoL-Version 2) 調査は、腎移植レシピエントのための特定の生活の質の手段です。 それは、身体的健康、社会的機能、医療、治療、および移植片を失うことへの恐怖の 5 つの領域を説明する 32 の項目で構成されています。 各次元のスコアは 0 ～ 100 の範囲で報告され、スコアが高いほど健康関連の生活の質が向上していることを示します。

KDQoL-SF 調査はすべての患者に使用され、RTQ-V2 調査は腎移植患者のみに使用されます。 生活の質は3か月ごとに測定されます。
ベースライン時、3、6、9、12、15、18 か月。
エクリズマブ濃度の個体内および個体間変動の要因の決定。
時間枠：5年
生物学的および遺伝的（HUSの原因として報告されている補体遺伝子変異体）パラメーターがエクリズマブのトラフ濃度に影響を与えるかどうかを判断するための研究が行われます
5年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
University Hospital, Tours

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Hospices Civils de Lyon
University Hospital, Strasbourg, France
University Hospital, Angers
University Hospital, Rouen
Assistance Publique Hopitaux De Marseille
Centre Hospitalier Universitaire, Amiens
Poitiers University Hospital
University Hospital, Clermont-Ferrand
University Hospital, Caen
Centre Hospitalier Universitaire de Nice
Centre Hospitalier Universitaire de Besancon
Rennes University Hospital
University Hospital, Lille
Nantes University Hospital
Tenon Hospital, Paris
Hôpital Necker-Enfants Malades
Centre Hospitalier of Chartres
University of Nancy
Reims University hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2021年10月20日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2022年6月16日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2023年12月28日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2021年2月2日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年4月21日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2021年4月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年3月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年3月24日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • DR200088-EspacECU

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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