治療薬理学的モニタリング (EspacECU) に基づくエクリズマブ注入の個別化された間隔 (EspacECU)
治療薬理学的モニタリングに基づくエクリズマブ注入の個別化された間隔：長期治療を必要とする非定型溶血性尿毒症症候群の寛解患者における前向き健康経済評価。
調査の概要
詳細な説明
エクリズマブは非常に高価な薬です (患者 1 人あたり年間 45 万ユーロ)。 通常の投与スキームに従って、エクリズマブは、病院で 14 日または 21 日ごとに静脈内注入によって投与されます。 エクリズマブの濃度が高い患者では、投与間隔を延長できる可能性が研究で示されています。
治療薬のモニタリングに基づいて個別化されたエクリズマブ注入の間隔は、患者の生活の質を改善し、大幅な節約につながると期待されています。
これらの理由から、この研究の目的は、フランスの健康保険の観点から、通常の投与スキーム (パーソナライズなし) と比較して、エクリズマブ注入のパーソナライズされた間隔の効率を調査することです。 効率は、マルコフモデルのおかげで、18か月（臨床試験での追跡期間）および5年で得られたQALY（品質調整生存年）あたりの増分コストを推定することによって評価されます。
研究の合計期間は 24 か月です (6 か月の登録と 18 か月のフォローアップ)。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：GATAULT PHILIPPE, Pr
- 電話番号：02 47 47 37 46
- メール：philippe.gatault@univ-tours.fr
研究場所
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APHP Tenon、フランス
- Hôpital Tenon
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Amiens、フランス
- CHU Amiens Picardie
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Angers、フランス
- CHU d'Angers
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Besançon、フランス
- CHU Besançon
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Caen、フランス
- Hopital de La Cote de Nacre
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Chartres、フランス
- Hôpital Louis Pasteur
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Clermont-Ferrand、フランス
- Hôpital Gabriel Montpied
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Lyon、フランス
- Hospices Civils de Lyon
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Marseille、フランス
- Hôpital de la Conception
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Nancy、フランス
- Hôpitaux de Brabois
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Nantes、フランス
- Hotel Dieu
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Necker、フランス
- Hôpital Necker
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Nice、フランス
- Hopital Pasteur 2
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Poitiers、フランス
- Hôpital de la Milétrie
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Reims、フランス
- Hôpital Maison Blanche
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Rennes、フランス
- Hôpital Pontchaillou
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Rouen、フランス
- Hôpital de Bois-Guillaume
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Strasbourg、フランス
- Nouvel Hôpital Civil
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
-次のパラメーターの少なくとも2つによって定義される非定型溶血性および尿毒症症候群の成人：
- 血小板減少症 (血小板数 < 150 G/L)
- 機械的溶解性貧血（Hb < 10 g/L、乳酸脱水素酵素 > 正常上限、検出不能なハプトグロビン、血液塗抹標本上の分裂赤血球の存在）
- 急性腎不全
エクリズマブ治療
- 今後18か月以内に撤退の計画がない場合
- 少なくとも6か月から開始
- 少なくとも 3 か月から変更されていない投与スケジュールで投与されている (最初のエピソードまたは再発)
- 寛解期の非定型溶血性および尿毒症症候群
- -インフォームドコンセントを提供する患者。
除外基準:
- 透析患者。
- 妊娠を開始または計画している女性。
- 典型的または続発性の微小血管障害性溶血性貧血（薬物、悪性腫瘍、自己免疫疾患など）を患っている患者
- 司法当局の保護下にある患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療薬モニタリング
治療薬モニタリングに基づくエクリズマブの投与スケジュールの調整
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薬物動態集団モデルを使用してエクリズマブ濃度を推定するためのエクリズマブ注入の個別化された間隔 (間隔のイベントで予測されるエクリズマブ濃度が > 150 mg/L である場合、エクリズマブ注入の 1 週間の間隔が決定されます)。
注入の間隔は 3 か月ごとに決定できます。
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介入なし：コントロール
最初のエクリズマブ スケジュールは継続されます (実際のアーム)。
このアームでは、エクリズマブの投与は行われません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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フランスの健康保険の観点から、個別化のない通常の投与スキームと比較した、個別化されたエクリズマブ注入間隔の 18 か月における増分費用効用比 (ICUR)。
時間枠：18ヶ月
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ICUR は、18 か月の期間にわたって得られる QALY (品質調整生存年数) あたりの増分コストを表します。
QALY は、EQ-5D-5L 機器に対する患者の反応から推定されます (EuroQol グループ - 5 次元 - 5 レベル)。
病院のケア リソース (医療情報システム プログラム)、輸送 (患者日誌)、エクリズマブ濃度の投与 (コスト見積もり) に関連するコストは、フランスの健康保険の観点から推定されます。
コストと QALY の推定値を使用して、試験内の ICUR を推定します。
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18ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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マルコフモデルから推定された、個別化のない通常の投与スキームと比較した、個別化されたエクリズマブ注入間隔の 5 年間の増分費用効用比 (獲得した QALY あたりの増分費用)。
時間枠：5年
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マルコフ モデルは、5 年間にわたるさまざまな健康状態における患者の臨床的進行を表します。
マルコフ モデリングでは、試行内データを使用して、遷移確率、状態コスト、および効用値を推定します。
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5年
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個別化されたエクリズマブ注入間隔の 1 年および 5 年間にわたる財務上の影響
時間枠：年間および5年間
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長期治療を必要とする非定型溶血性尿毒症症候群の寛解期の患者において、エクリズマブ注入の個別化された間隔の戦略を広めることの経済的影響は、フランスの健康保険から、年間および5年間にわたって推定されます（予算影響モデル）。
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年間および5年間
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腎疾患患者専用のさまざまな特定の尺度 (KDQoL-SF、ReTransQoL-Version 2) を使用して 18 か月にわたって測定された生活の質
時間枠：ベースライン時、3、6、9、12、15、18 か月。
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KDQoL-SF (Kidney Disease and Quality of Life™ Short Form) 調査は、健康、腎臓病、日常生活に対する腎臓病の影響、ケアの満足度の 4 つの領域を評価する、腎臓病に特化した生活の質を測定する手段です。 各次元のスコアは 0 ～ 100 の範囲で報告され、スコアが高いほど健康関連の生活の質が向上していることを示します。 RTQ-V2 (ReTransQoL-Version 2) 調査は、腎移植レシピエントのための特定の生活の質の手段です。 それは、身体的健康、社会的機能、医療、治療、および移植片を失うことへの恐怖の 5 つの領域を説明する 32 の項目で構成されています。 各次元のスコアは 0 ～ 100 の範囲で報告され、スコアが高いほど健康関連の生活の質が向上していることを示します。 KDQoL-SF 調査はすべての患者に使用され、RTQ-V2 調査は腎移植患者のみに使用されます。 生活の質は3か月ごとに測定されます。 |
ベースライン時、3、6、9、12、15、18 か月。
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エクリズマブ濃度の個体内および個体間変動の要因の決定。
時間枠：5年
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生物学的および遺伝的（HUSの原因として報告されている補体遺伝子変異体）パラメーターがエクリズマブのトラフ濃度に影響を与えるかどうかを判断するための研究が行われます
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5年
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協力者と研究者
協力者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DR200088-EspacECU
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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