このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

鎌状赤血球貧血の子供の脳血行動態反応に対するボクセロトールの効果 (VoxSCAN)

2025年12月8日 更新者：Emory University
Voxelotor は、鎌状赤血球症の青年および成人向けの新薬で、ヘモグロビン レベルを改善し、貧血の悪化の発生率を低下させます。 ただし、このヘモグロビンの増加が脳の代謝ストレスの減少と関連しているかどうかは不明です。 この研究では、脳血行動態に対するボクセロターの効果を測定します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

鎌状赤血球症 (SCD) は、脳に深刻な影響を及ぼす遺伝性の血液疾患です。 慢性貧血があると、組織への十分な酸素供給を維持するために、脳の微小血管系が拡張します。 脳血流が増加し、血管系が最大限に拡張されると、代謝要求に追いつくために酸素抽出分画 (OEF) が増加します。 残念なことに、この反応が最大化された状態では、脳が脆弱になり、増加した代謝要求に適応するための準備が整っていません。その結果、血流/量が十分な酸素代謝を維持するのに不十分な場合、組織は梗塞を起こしやすくなります。

Voxelotor は、SCD の成人および青年 (> 12 歳) の治療薬として FDA によって承認されたファーストインクラスの薬剤です。 この研究では、脳血行動態に対するボクセロトールの効果を調べます。 研究者は、ヘモグロビンが voxelotor によって増加すると、脳血流と酸素抽出率が減少すると仮定しています。 この仮説を検証するために、カスタマイズされた拡散相関分光法および周波数領域近赤外分光法システム (DCS/FDNIRS) を使用して、脳血流、酸素抽出、および酸素代謝の測定が行われます。 この非侵襲的な光学的手法では、光を使用して、毛細血管、細動脈、細静脈などの微小血管系の平均酸素飽和度を推定します。

すべての参加者は、12週間、体重に基づいた用量で、錠剤、分散性錠剤、または経口懸濁液用の粉末として、1日1回経口投与されるボクセロターを受け取ります。 脳血流、酸素抽出、および酸素代謝の測定は、ベースライン（薬物開始前）、およびボクセロレーター開始後 4、8、および 12 週間で行われます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
22

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • Aflac Sickle Cell Comprehensive Clinics at Children's Healthcare of Atlanta, Scottish Rite

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

4年～17年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 国際調和会議 (ICH) のガイドラインに沿って、施設内審査委員会 (IRB) / 倫理委員会 (EC) のポリシーと要件に従って、書面によるインフォームド 親/保護者の同意と参加者の同意が得られています。
  • -研究期間中のすべての研究手順と利用可能性を遵守する意思を表明した
  • 4歳から17歳までの男性または女性の参加者
  • ホモ接合型ヘモグロビン SS (HbSS) またはヘモグロビン S/β^0 サラセミア (HbS/β^0 thal)
  • ベースラインでヘモグロビン (Hb) ≤10.5 g/dL
  • -併用ヒドロキシ尿素（HU）療法は、投与量が少なくとも3か月間安定しており、研究中の投与量調整の必要性が予想されておらず、血液学的毒性の兆候がない場合に許可されます
  • 経口薬を服用する能力と、毎日のボクセロターおよび予定された DCS/NIRS 評価を順守する意欲。
  • -性的に活発で女性の場合、性交を控えるか、研究期間中および治験薬の中止後30日間、非常に効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります。 -性的に活発で男性の場合、性交を控えるか、調査期間中および調査薬の中止後30日間、避妊のバリア方法を使用することに同意する必要があります。
  • 出産の可能性のある女性、すなわち、月経が始まって性的に活発な女性は、治験薬の初回投与前のスクリーニングで妊娠検査が陰性である必要があります。

除外基準:

  • -インフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名する前の14日以内に医師の診察が必要な次のいずれか：

    • 血管閉塞症（VOC）
    • 急性胸部症候群 (ACS)
    • 脾臓隔離の危機
    • 指炎
  • 慢性輸血療法が必要
  • ICFに署名してから60日以内の赤血球（RBC）輸血
  • -慢性透析またはクレアチニン≥1.5 mg / dLを必要とする腎機能障害。
  • -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）を特徴とする肝機能障害は、年齢の正常上限（ULN）の4倍を超えています。

  • -治験責任医師の意見では、次のような臨床的に関連する心臓の異常：

    • -血行力学的に重大な心疾患、例えば、先天性心不全、非代償性心不全、または不安定な心臓状態
    • 医学的治療を必要とする不整脈の心臓病
  • Fridericia による補正 QT 間隔 (QTcF) >450 ミリ秒、先天性 QT 延長症候群、安静時の第 2 度または第 3 度心ブロック (無症候性のモビッツ I 型第 2 度心ブロックを除く)。
  • -ICFに署名してから30日または5半減期のいずれか長い方以内に治験薬を受け取りました。
  • ヘビースモーカー (1 日 10 本以上のタバコまたは電子タバコを含むそれに相当するニコチンを吸うことと定義)。
  • 研究手順を遵守する可能性は低い。
  • -治験責任医師の意見では、治験薬の安全性および/または薬物動態（PK）の評価を混乱または妨害する、治験プロトコルの遵守を妨げる、またはインフォームドコンセントを妨げるその他の医学的、心理的、または中毒性の状態。
  • 胃や小腸を含む大手術など、薬物の吸収に影響を与える状態 (以前の胆嚢摘出術は許容されます)。
  • -治療前の過去2年以内の悪性腫瘍の病歴 化学療法および/または放射線を必要とする1日目（非黒色腫の皮膚悪性腫瘍に対する局所療法を除く）。

  • -現在受けている、または治療が必要な臨床的に重要な細菌、真菌、寄生虫、またはウイルス感染症。

    • 研究者の意見では、抗生物質の使用を必要とする急性細菌感染症の参加者は、抗生物質療法のコースが完了し、感染症が解決するまでスクリーニングを延期する必要があります。
    • -既知の活動性A型、B型、またはC型肝炎感染症またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）陽性;既知のアクティブ
    • 既知の活動性マラリア。
  • 妊娠中の患者
  • 200 cm/秒以上の経頭蓋ドップラー (TCD) での異常な高血流速度の証拠

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：支持療法
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：ボクセロトール
Voxelotor を 12 週間服用している鎌状赤血球貧血の子供。
薬：ボクセロトール
Voxelotor は 1 日 1 回経口で服用します。 12 歳以上の参加者は 1500 mg/日を服用します。 12 歳未満の参加者は、体重に基づいて、1 日あたり 1500 mg の成人用量に相当する曝露を提供する用量を受け取ります。
他の名前：
  • オックスブリタ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
脳血流量（CBF）の変化
時間枠：ベースライン、4 週目と 12 週目
CBF は、拡散相関分光法および周波数領域近赤外分光法 (DCS/FDNIRS) によって測定されます。
ベースライン、4 週目と 12 週目
酸素抽出率 (OEF) の変化
時間枠：ベースライン、4 週目と 12 週目
OEF は DCS/FDNIRS によって測定されます。 OEF は動脈と静脈の酸素含有量の差として定義され、代謝需要に対応するために増加します。
ベースライン、4 週目と 12 週目
脳酸素代謝率（CMRO2）の変化
時間枠：ベースライン、4 週目と 12 週目
CMRO2 は DCS/FDNIRS によって測定されます。 CMRO2 は脳が酸素を消費する速度であり、脳の健康状態のマーカーです。
ベースライン、4 週目と 12 週目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
総ヘモグロビンの変化
時間枠：ベースライン、4 週目と 12 週目
総ヘモグロビン レベルが評価され、CBF、OEF、CMRO2 の変化と 4 週間および 12 週間のヘモグロビンの変化の間の相関が評価されます。
ベースライン、4 週目と 12 週目
ボクセラー修飾ヘモグロビンの赤血球含有量の変化
時間枠：ベースライン、4 週目と 12 週目
Voxelotor 修飾ヘモグロビンの RBC レベルが評価され、CBF、OEF、CMRO2 の変化と 4 週間および 12 週間での voxelotor 修飾ヘモグロビンの変化の間の相関が評価されます。
ベースライン、4 週目と 12 週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Emory University

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Pfizer

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Amy Tang, MD、Emory University

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2022年3月28日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2024年10月22日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2024年10月22日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2021年8月18日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2021年8月18日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2021年8月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2025年12月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2025年12月8日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2025年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • STUDY00002483

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

この研究の出版物で報告された結果の基礎となる個々の参加者データ (テキスト、表、図、および付録) は、匿名化後に共有できるようになります。

IPD 共有時間枠

データは公開後すぐに共有できるようになり、終了日はありません。

IPD 共有アクセス基準

データは、承認された提案の目的を達成するために、方法論的に適切な提案を提供する研究者と共有できるようになります。 提案は erin.buckley@emory.edu に送ってください。 アクセスするには、データ要求者はデータ アクセス契約に署名する必要があります。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

クッキーの設定

当社はCookieを使用して、当社のWebサイトで最高のエクスペリエンスを提供できるようにしています。詳細については、プライバシーとCookieのポリシーをよくお読みください。...>>>ポリシーに記載されているように、WebサイトまたはコンピューターからCookieを削除することにより、いつでも設定を変更したり、同意を取り消すことができます。それを受け入れて、下の[設定の管理]セクションで対応するボックスにチェックマークを付けて、設定を選択してください。このウェブサイトの一部を使用する前に、利用規約をよくお読みください。
«設定の管理