低メチル化剤による治療に失敗した低リスクの骨髄異形成症候群または慢性骨髄単球性白血病の治療のためのフォスタマチニブ

包含基準:

• MDSは小児科では非常にまれな疾患であるため、年齢> = 18歳
• -世界保健機関（WHO）によるMDSまたはCMMLの診断、および改訂された国際予後スコアリングシステム（IPSS-R）による非常に低い、低い、または中程度のリスク（IPSS-Rスコア= <3.5）
• 患者は、低メチル化剤 (HMA) による以前の治療に反応していない必要があります。 これらには、アザシチジン、デシタビン、SGI-110、ASTX727 が含まれます。 患者は少なくとも 4 サイクルの HMA を受けている必要があります。 IWG 2006基準によるHMAの任意のサイクル数の後に再発または進行した患者も候補になります。 del(5q)が孤立しているMDS患者は、レナリドミドによる前治療を受けていなければなりません

• 以下のような貧血および血小板減少症の形態の血球減少症：

  • ヘモグロビン < 10 g/dL または
  • 血小板 < 75 x10^9/L または
  • -輸血依存症、研究治療開始前の少なくとも28日以内の赤血球または血小板輸血の受領として定義
• -患者（または患者の法定代理人）は、患者が研究の目的と必要な手順を理解し、研究に参加する意思があることを示すインフォームドコンセント文書に署名している必要があります
• 総ビリルビン < 2 x 正常上限 (ULN)
• -アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）およびアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）<1.5 x ULN
• -血清クレアチニンクリアランス> 30 mL /分および末期/段階の腎疾患なし（Cockcroft-Gaultを使用）
• -Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) のパフォーマンスステータス =< 2
• -白血球増加の制御のためのヒドロキシウレアは、患者の最善の利益になると考えられる場合、研究前または研究中のいつでも許可されます
• -出産の可能性のある女性と、出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性の両方が、研究期間中および最後の投与後少なくとも1か月間避妊を使用することに同意する必要があります

除外基準:

• -MDSまたはCMMLの前治療なし
• 制御されていない感染症で、適切な抗生物質に十分に反応しない
• 絶対好中球数 (ANC) < 0.5 x 10^9 k/uL
• -制御されていない、または制御が不十分な高血圧として定義される、収縮期血圧> = 135 mmHgまたは拡張期血圧> = 85 mmHg、被験者が降圧治療を受けているかどうか
• 妊娠中または授乳中の女性患者
• 避妊要件に従うことを望まない生殖能力のある患者（性的パートナーとの男性のコンドームの使用、および女性のコンドームの使用を含む：処方経口避妊薬[避妊薬]、避妊注射、子宮内避妊器具[IUD]、二重バリア法[殺精子ゼリー]またはコンドームまたはダイヤフラム付きフォーム]、避妊パッチ、または外科的滅菌) 研究全体。 生殖能力は、以前に不妊手術を受けていないか、閉経後 12 か月経っていない女性と定義されます。
• -尿または血液が陰性ではない生殖能力のある女性患者 スクリーニング時のベータヒト絨毛性ゴナドトロピン（ベータヒト絨毛性ゴナドトロピン[HCG]）妊娠検査
• -研究に参加する前の過去2年間の活動的な悪性腫瘍の病歴。適切に治療された子宮頸部の上皮内癌 ｂ． -適切に治療された皮膚の基底細胞がんまたは限局性扁平上皮がん、または平均余命が2年を超えるその他の悪性腫瘍
• -他の同時治験薬または化学療法、放射線療法、または免疫療法を受けている患者（研究治療の開始から14日以内）
• -移植片対宿主病または以前の同種幹細胞移植の証拠 サイクル1の1日目から6か月以内、または幹細胞手術後の免疫抑制剤の投与