十分な治療を受けていない患者における先制薬理遺伝学の試験 (ToPP-UP)

先制薬理遺伝学 (PGx) 検査は、薬物療法を最適化するために必要な予約の回数を減らし、より安価な特許切れの医薬品 (薬理遺伝学的ガイドラインが利用できる最も一般的なタイプ) の有効性を高めることにより、医療サービスが十分に受けられていない人々にとって特に有益である可能性があります。 しかし、これらの患者集団における臨床実施の指針となる利用可能なデータはほとんどありません。 私たちの長期的な目標は、PGx を臨床現場に効率的に導入し、薬剤処方の精度を向上させることに貢献することです。 このアプリケーションの全体的な目的は、医療サービスが十分に受けられていない患者における PGx 薬物使用パターンを特定し、この患者集団における先制 PGx 検査の実現可能性と有効性を評価することです。 中心的な仮説は、医療サービスが十分に受けられていない患者にはより多くの PGx 薬が処方されており、先制的な PGx 検査は実現可能であり、患者の投薬満足度を向上させるのに効果的であるというものです。 提案された研究の理論的根拠は、PGx検査から最も恩恵を受ける患者集団を特定することで、薬物療法の格差を減らす可能性のある臨床実施が促進されるというものである。

研究者らは、中心となる仮説を検証し、3 つの具体的な目的を追求することでこのアプリケーションの全体的な目的を達成することを計画しています。 最初の目的は、現実世界の大規模で多様な患者集団における PGx 薬剤の処方パターンに関連する臨床的、人口統計的、社会経済的要因を特定することです。 研究者らは、臨床データ、人口統計データ、社会経済データと、フロリダ州中の何百万人もの患者からの処方データを比較することでこの目的を達成します。 2 番目の目的は、一般的に使用されている PGx 薬についての情報を提供するために設計された、低コストで先祖代々の包括的な PGx 検査パネルを開発することです。 研究者らは、米国の人種的少数派に共通する変異を含む、低コストで臨床的に検証されたパネルを設計する予定である。研究者らは、大幅なコスト削減を達成するために、広範な検査の一括処理と、人件費を最小限に抑えるすでに利用可能なジェノタイピングプラットフォームを活用する予定である。 3 番目の目的は、医療サービスが十分に受けられていない人々における低コストの先制 PGx 検査の実現可能性と、患者の投薬満足度に対するその効果を判断することです。 研究者らは、先制PGx検査を受けている医学的治療を受けていない患者と通常の治療を受けている患者を比較するランダム化非盲検臨床試験を完了することでこの目的を達成する予定である。 研究者らは、主要な実装指標を比較し、患者と医療提供者の両方に半構造化面接を実施して、利害関係者からの実現可能性と持続可能性についてのPGxの認識を評価します。

提案された研究は、先制PGx検査の実際の有効性と、医療サービスが十分に受けられていない患者（PGx研究の分野ではデータがほとんど入手できない）におけるこの技術の研究と実施の実現可能性の両方に貴重な予備データを提供するはずであるため、重要である。 提案された研究は、このプロジェクトが臨床データとともに追加の人口統計データと社会経済データを利用するため、PGx検査の恩恵を受ける可能性が最も高い患者集団をより適切に特定し、それらの集団に集中的に実施する取り組みを可能にするため、革新的です。 最終的に、研究者らは、特に医療サービスが十分に受けられていない患者や人種的少数派の患者において、先制PGx検査の恩恵を受ける可能性が最も高い患者を特定する貴重なデータを開発することを期待している。 これらの結果は、PGx のさらなる臨床導入の取り組みや、将来の大規模な先制検査の臨床試験に情報を提供し、理想的には精密医療の分野における医療格差を減らすことができるため、重要なプラスの影響を与えるはずです。