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BIIB122 錠剤が安全であり、30 歳から 80 歳までの特定の LRRK2 遺伝子バリアントを持つ参加者の早期パーキンソン病の悪化を遅らせることができるかどうかを評価するための研究で、運動障害協会の統一パーキンソン病評価尺度を使用 (LIGHTHOUSE)

2024年5月31日 更新者：Biogen

パーキンソン病および病原性LRRK2バリアントを持つ参加者におけるBIIB122 / DNL151の有効性と安全性を決定するためのフェーズ3、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照研究

この研究では、研究者は初期段階のパーキンソン病 (PD) の参加者における BIIB122 と呼ばれる治験薬についてさらに学びます。 この研究は、LRRK2 遺伝子に特定の遺伝子変異を持つ参加者に焦点を当てます。

研究者が答えようとしている主な問題は、BIIB122 を服用すると、PD の初期段階でプラセボよりも PD の悪化が遅くなるかどうかです。

この質問に答えるために、研究者は、MDS-UPDRS としても知られる運動障害協会統一パーキンソン病評価尺度と呼ばれるアンケートを使用します。

  • MDS-UPDRS は、PD 患者の機能障害と障害を測定します。 これは 1980 年代に作成され、PD 症状の最も使用されている評価尺度の 1 つです。
  • MDS-UPDRS には 4 つの部分があり、スコアが高いほど PD 症状が深刻であることを意味します。
  • パート I では、記憶喪失、睡眠障害、痛み、抑うつ、不安などを含むがこれらに限定されない日常生活の非運動経験を評価します。
  • パート II は、日常生活の運動経験を測定します。
  • パート III は、医療専門家による運動症状検査の結果です。
  • パート IV は、運動症状によって引き起こされる PD 合併症を記録します。

研究者は、BIIB122 の安全性についても学びます。

どのように研究が行われるかについて、以下に説明します。

  • 参加者は BIIB122 またはプラセボを経口で錠剤として服用します。 プラセボは治験薬のように見えますが、実際の薬は含まれていません。
  • 参加者は、103週間から187週間研究に参加します。 これには、スクリーニング期間とフォローアップ期間が含まれます。
  • 参加者は、BIIB122 またはプラセボを 1 日 1 回、96 ～ 180 週間服用します。
  • 参加者は、PD のために特定の薬を服用し続けることができます。 参加者は、研究開始前に少なくとも90日間、同じ用量の薬を服用している必要があります。
  • 参加者は、4週間ごとから24週間ごとの範囲で、研究が続くにつれてクリニックを訪れる頻度が減ります.

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
終了しました

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

BIIB122 は、LRRK2 キナーゼの研究中の中枢神経系浸透性小分子阻害剤です

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
7

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94143
        • University of California San Francisco (UCSF)
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado
      • Englewood、Colorado、アメリカ、80113
        • Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
        • Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
      • Tampa、Florida、アメリカ、33613
        • USF Health Byrd Institute
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • Weill Medical College of Cornell University
      • New York、New York、アメリカ、10003
        • Mount Sinai Beth Israel
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
        • Pennsylvania Hospital
    • Washington
      • Kirkland、Washington、アメリカ、98034
        • Evergreen Hospital Medical Center
      • Spokane、Washington、アメリカ、99202
        • Inland Northwest Research
  • イギリス
    • Tayside Region
      • Dundee、Tayside Region、イギリス、DD1 9SY
        • Ninewells Hospital
  • イタリア
      • Milano、イタリア、20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、8035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona、スペイン、8036
        • Hospital Clinic de Barcelona
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Sant Cugat del Valles、Barcelona、スペイン、8190
        • Hospital General De Catalunya
    • Cantabria
      • Santander、Cantabria、スペイン、38003
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
    • Guipuzcoa
      • San Sebastian、Guipuzcoa、スペイン、20014
        • Hospital Universitario Donostia
  • ドイツ
      • Dresden、ドイツ、1307
        • Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
    • Baden Wuerttemberg
      • Tuebingen、Baden Wuerttemberg、ドイツ、72076
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • フランス
      • Paris、フランス、75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
    • Bouches-du-Rhône
      • Marseille、Bouches-du-Rhône、フランス、13385
        • Hôpital de la Timone
    • Haute Garonne
      • Toulouse、Haute Garonne、フランス、31059
        • Hopital Purpan
    • Ille Et Vilaine
      • Rennes cedex 09、Ille Et Vilaine、フランス、35033
        • CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
    • Rhone
      • Bron、Rhone、フランス、69500
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lyon-Hospices Civils de Lyon-Hopital Pierre Wertheimer

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

30年～80年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な採用基準:

  • -運動障害協会の臨床診断基準を満たすPDの臨床診断 スクリーニング訪問から5年以内、診断時の年齢が少なくとも30歳
  • 修正 Hoehn and Yahr スケール、ステージ 1 ～ 2.5 (オフ状態)、包括的、スクリーニング時
  • -MDS-UPDRSパートIIおよびIII（オフ状態） スクリーニング時の合計スコア≤40
  • 病原性ロイシン リッチ リピート キナーゼ 2 (LRRK2) バリアントの存在を確認する遺伝子検査結果のスクリーニング

主な除外基準:

  • -PD以外の臨床的に重要な神経障害には、脳卒中、認知症、またはスクリーニング訪問から5年以内の発作が含まれますが、これらに限定されません。治験責任医師の意見
  • -非定型パーキンソニズムの臨床的証拠（例、多系統萎縮症または進行性核上性麻痺）または薬物誘発性パーキンソニズムの証拠

注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：BIIB122 225mg
参加者は、225 mg の BIIB122 錠剤を 1 日 1 回 (QD) 経口で最大 180 週間受け取ります。
薬：BIIB122
治療アームで指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
  • DNL151
プラセボコンパレーター：BIIB122-マッチングプラセボ
参加者は、最大 180 週間、BIIB122 に一致するプラセボ錠剤を経口で QD で受け取ります。
薬：BIIB122-マッチングプラセボ
治療アームで指定されたとおりに投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
運動障害社会統一パーキンソン病評価尺度（MDS-UPDRS）パート II および III の悪化が確認されるまでの時間
時間枠：96週目から180週目まで
悪化が確認されるまでの時間は、2 回の連続した評価にわたって持続する悪化事象として定義されます。 MDS-UPDRS は、障害と障害を評価する 4 つの部分からなる複合的なスケールです。 パート II では、日常生活の運動経験を評価します (範囲 0 ～ 52)。 参加者が回答する必要がある 13 の質問が含まれています。 パート III は PD の運動徴候を評価し、評価者 (範囲 0 ～ 132) によって管理されます。 パート III には、18 項目に基づく 33 のスコアが含まれています。 各質問には、0 ～ 4 の数値スコアが割り当てられます。0 = 正常、1 = 軽度、2 = 軽度、3 = 中程度、4 = 重度です。 MDS-UPDRS パート II と III の合計スコアは、パート II と III の合計に等しくなります (範囲 0 ～ 184)。 スコアが高いほど、パーキンソン病 (PD) の症状がより重篤であることを示します。
96週目から180週目まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療中に発生した有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）を患った参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与（1日目）から追跡調査終了まで（最長336日）
有害事象 (AE) とは、医薬品を投与された参加者または臨床調査参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係があるわけではありません。 したがって、AE は、医薬品 (治験) 製品に関連するかどうかに関係なく、医薬品 (治験) 製品の使用に一時的に関連する、好ましくない意図しない兆候 (検査所見の異常を含む)、症状、または疾患である可能性があります。 SAE とは、何らかの用量で死に至る、望ましくない医学的出来事を指します。研究者の見解では、参加者を即時の死の危険（生命を脅かす出来事）にさらす。入院または既存の入院の延長が必要な場合。持続的または重大な障害/無能力をもたらす。先天異常/出生異常を引き起こすか、医学的に重要な出来事です。
治験薬の初回投与（1日目）から追跡調査終了まで（最長336日）
MDS-UPDRS パート II スコアの悪化が確認されるまでの時間
時間枠：96週目から180週目まで
悪化が確認されるまでの時間は、2 回の連続した評価にわたって持続する悪化事象として定義されます。 MDS-UPDRS は、障害と障害を評価する 4 つの部分からなる複合的なスケールです。 パート II では、日常生活の運動経験を評価します (範囲 0 ～ 52)。 参加者が回答する必要がある 13 の質問が含まれています。 各質問には、0 ～ 4 の数値スコアが割り当てられます。0 = 正常、1 = 軽度、2 = 軽度、3 = 中程度、4 = 重度です。 MDS-UPDRS Part II スコアの範囲は 0 ～ 52 です。 スコアが高いほど、PD の症状がより重篤であることを示します。
96週目から180週目まで
96 週目の MDS-UPDRS パート II および III の合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、96週目
MDS-UPDRS は、障害と障害を評価する 4 つの部分からなる複合的なスケールです。 パート II では、日常生活の運動経験を評価します (範囲 0 ～ 52)。 参加者が回答する必要がある 13 の質問が含まれています。 パート III は PD の運動徴候を評価し、評価者 (範囲 0 ～ 132) によって管理されます。 パート III には、18 項目に基づく 33 のスコアが含まれています。 各質問には、0 ～ 4 の数値スコアが割り当てられます。0 = 正常、1 = 軽度、2 = 軽度、3 = 中程度、4 = 重度です。 MDS-UPDRS パート II と III の合計スコアは、パート II と III の合計に等しくなります (範囲 0 ～ 184)。 スコアが高いほど、PD の症状がより重篤であることを示します。
ベースライン、96週目
修正シュワブおよびイングランド日常生活活動尺度（mSE-ADL）スコアにおける悪化が確認されるまでの時間
時間枠：96週目から180週目まで
悪化が確認されるまでの時間は、2 回の連続した評価にわたって持続する悪化事象として定義されます。 mSE-ADL スケールは、個人が日常活動や家事を行う速度、容易さ、独立性を反映しており、100% は完全な独立性を示し、0% になると完全な依存状態を示します。 個人は、自分の機能を 100% (完全に自立している、遅さ、困難、障害なくすべての家事を行うことができる、基本的に正常である、いかなる困難も認識していない) から 11 ポイントのスケール (10% 刻み) を使用して評価するように求められます。 〜0％（嚥下、膀胱、腸などの栄養機能が機能していない、寝たきり）。 スコアが低いほど、機能状態が悪くなります。
96週目から180週目まで
96 週目の MDS-UPDRS パート I、II、III の合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、96週目
MDS-UPDRS は、4 つの部分で構成されるマルチモーダル スケールです。 パート I は日常生活の非運動経験を評価し、2 つの要素 (範囲 0 ～ 52) で構成されます。 パート IA には 6 つの質問が含まれており、試験官によって評価されます (範囲 0 ～ 24)。 パート IB には、日常生活における運動以外の経験に関する 7 つの質問が含まれており、参加者が回答しました (範囲 0 ～ 28)。 パート II では、日常生活の運動経験を評価しました (範囲 0 ～ 52)。 参加者が回答した 13 の質問が含まれていました。 パート III では PD の運動徴候を評価し、評価者によって実施されました (範囲 0 ～ 132)。 パート III には、18 項目に基づく 33 のスコアが含まれていました。 各質問には、0 ～ 4 の数値スコアが割り当てられます。0 = 正常、1 = 軽度、2 = 軽度、3 = 中程度、4 = 重度です。 MDS-UPDRS 合計スコアは、パート I、II、および III の合計に等しくなります (範囲: 0 ～ 236)。 スコアが高いほど、PD の症状がより重篤であることを示します。
ベースライン、96週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Biogen

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Denali Therapeutics Inc.

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Medical Director、Biogen

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2022年8月26日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2023年7月27日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2023年7月27日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2022年6月10日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年6月10日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2022年6月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年6月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年5月31日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 283PD302
  • 2022-000747-77 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

Http://clinicalresearch.biogen.com/ のバイオジェンの臨床試験の透明性およびデータ共有ポリシーに準拠

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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