BIIB122 錠剤が安全であり、30 歳から 80 歳までの特定の LRRK2 遺伝子バリアントを持つ参加者の早期パーキンソン病の悪化を遅らせることができるかどうかを評価するための研究で、運動障害協会の統一パーキンソン病評価尺度を使用 (LIGHTHOUSE)
2024年5月31日 更新者：Biogen
パーキンソン病および病原性LRRK2バリアントを持つ参加者におけるBIIB122 / DNL151の有効性と安全性を決定するためのフェーズ3、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照研究
この研究では、研究者は初期段階のパーキンソン病 (PD) の参加者における BIIB122 と呼ばれる治験薬についてさらに学びます。 この研究は、LRRK2 遺伝子に特定の遺伝子変異を持つ参加者に焦点を当てます。
研究者が答えようとしている主な問題は、BIIB122 を服用すると、PD の初期段階でプラセボよりも PD の悪化が遅くなるかどうかです。
この質問に答えるために、研究者は、MDS-UPDRS としても知られる運動障害協会統一パーキンソン病評価尺度と呼ばれるアンケートを使用します。
- MDS-UPDRS は、PD 患者の機能障害と障害を測定します。 これは 1980 年代に作成され、PD 症状の最も使用されている評価尺度の 1 つです。
- MDS-UPDRS には 4 つの部分があり、スコアが高いほど PD 症状が深刻であることを意味します。
- パート I では、記憶喪失、睡眠障害、痛み、抑うつ、不安などを含むがこれらに限定されない日常生活の非運動経験を評価します。
- パート II は、日常生活の運動経験を測定します。
- パート III は、医療専門家による運動症状検査の結果です。
- パート IV は、運動症状によって引き起こされる PD 合併症を記録します。
研究者は、BIIB122 の安全性についても学びます。
どのように研究が行われるかについて、以下に説明します。
- 参加者は BIIB122 またはプラセボを経口で錠剤として服用します。 プラセボは治験薬のように見えますが、実際の薬は含まれていません。
- 参加者は、103週間から187週間研究に参加します。 これには、スクリーニング期間とフォローアップ期間が含まれます。
- 参加者は、BIIB122 またはプラセボを 1 日 1 回、96 ～ 180 週間服用します。
- 参加者は、PD のために特定の薬を服用し続けることができます。 参加者は、研究開始前に少なくとも90日間、同じ用量の薬を服用している必要があります。
- 参加者は、4週間ごとから24週間ごとの範囲で、研究が続くにつれてクリニックを訪れる頻度が減ります.
調査の概要
詳細な説明
BIIB122 は、LRRK2 キナーゼの研究中の中枢神経系浸透性小分子阻害剤です
研究の種類
介入
入学 (実際)
7
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
California
-
San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California San Francisco (UCSF)
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- University of Colorado
-
Englewood、Colorado、アメリカ、80113
- Rocky Mountain Movement Disorders Center, PC
-
-
Florida
-
Boca Raton、Florida、アメリカ、33486
- Parkinson's Disease and Movement Disorders Center
-
Tampa、Florida、アメリカ、33613
- USF Health Byrd Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center Research Institute, Inc.
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10021
- Weill Medical College of Cornell University
-
New York、New York、アメリカ、10003
- Mount Sinai Beth Israel
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Pennsylvania Hospital
-
-
Washington
-
Kirkland、Washington、アメリカ、98034
- Evergreen Hospital Medical Center
-
Spokane、Washington、アメリカ、99202
- Inland Northwest Research
-
-
-
-
Tayside Region
-
Dundee、Tayside Region、イギリス、DD1 9SY
- Ninewells Hospital
-
-
-
-
-
Milano、イタリア、20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
-
-
-
-
Barcelona、スペイン、8035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona、スペイン、8036
- Hospital Clinic de Barcelona
-
Sevilla、スペイン、41013
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
-
-
Barcelona
-
Sant Cugat del Valles、Barcelona、スペイン、8190
- Hospital General de Catalunya
-
-
Cantabria
-
Santander、Cantabria、スペイン、38003
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla
-
-
Guipuzcoa
-
San Sebastian、Guipuzcoa、スペイン、20014
- Hospital Universitario Donostia
-
-
-
-
-
Dresden、ドイツ、1307
- Universitaetsklinikum Carl Gustav Carus TU Dresden
-
-
Baden Wuerttemberg
-
Tuebingen、Baden Wuerttemberg、ドイツ、72076
- Universitaetsklinikum Tuebingen
-
-
-
-
-
Paris、フランス、75013
- Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere
-
-
Bouches-du-Rhône
-
Marseille、Bouches-du-Rhône、フランス、13385
- hopital de la Timone
-
-
Haute Garonne
-
Toulouse、Haute Garonne、フランス、31059
- Hopital Purpan
-
-
Ille Et Vilaine
-
Rennes cedex 09、Ille Et Vilaine、フランス、35033
- CHU Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
-
Rhone
-
Bron、Rhone、フランス、69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon-Hospices Civils de Lyon-Hopital Pierre Wertheimer
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
30年～80年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -運動障害協会の臨床診断基準を満たすPDの臨床診断 スクリーニング訪問から5年以内、診断時の年齢が少なくとも30歳
- 修正 Hoehn and Yahr スケール、ステージ 1 ～ 2.5 (オフ状態)、包括的、スクリーニング時
- -MDS-UPDRSパートIIおよびIII（オフ状態） スクリーニング時の合計スコア≤40
- 病原性ロイシン リッチ リピート キナーゼ 2 (LRRK2) バリアントの存在を確認する遺伝子検査結果のスクリーニング
主な除外基準:
- -PD以外の臨床的に重要な神経障害には、脳卒中、認知症、またはスクリーニング訪問から5年以内の発作が含まれますが、これらに限定されません。治験責任医師の意見
- -非定型パーキンソニズムの臨床的証拠（例、多系統萎縮症または進行性核上性麻痺）または薬物誘発性パーキンソニズムの証拠
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：BIIB122 225mg
参加者は、225 mg の BIIB122 錠剤を 1 日 1 回 (QD) 経口で最大 180 週間受け取ります。
|
治療アームで指定されたとおりに投与されます。
他の名前：
|
|
プラセボコンパレーター：BIIB122-マッチングプラセボ
参加者は、最大 180 週間、BIIB122 に一致するプラセボ錠剤を経口で QD で受け取ります。
|
治療アームで指定されたとおりに投与されます。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
運動障害社会統一パーキンソン病評価尺度（MDS-UPDRS）パート II および III の悪化が確認されるまでの時間
時間枠：96週目から180週目まで
|
悪化が確認されるまでの時間は、2 回の連続した評価にわたって持続する悪化事象として定義されます。
MDS-UPDRS は、障害と障害を評価する 4 つの部分からなる複合的なスケールです。
パート II では、日常生活の運動経験を評価します (範囲 0 ～ 52)。
参加者が回答する必要がある 13 の質問が含まれています。
パート III は PD の運動徴候を評価し、評価者 (範囲 0 ～ 132) によって管理されます。
パート III には、18 項目に基づく 33 のスコアが含まれています。
各質問には、0 ～ 4 の数値スコアが割り当てられます。0 = 正常、1 = 軽度、2 = 軽度、3 = 中程度、4 = 重度です。
MDS-UPDRS パート II と III の合計スコアは、パート II と III の合計に等しくなります (範囲 0 ～ 184)。
スコアが高いほど、パーキンソン病 (PD) の症状がより重篤であることを示します。
|
96週目から180週目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
治療中に発生した有害事象（TEAE）および重篤な有害事象（SAE）を患った参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与（1日目）から追跡調査終了まで（最長336日）
|
有害事象 (AE) とは、医薬品を投与された参加者または臨床調査参加者における望ましくない医学的出来事であり、必ずしもこの治療法と因果関係があるわけではありません。
したがって、AE は、医薬品 (治験) 製品に関連するかどうかに関係なく、医薬品 (治験) 製品の使用に一時的に関連する、好ましくない意図しない兆候 (検査所見の異常を含む)、症状、または疾患である可能性があります。
SAE とは、何らかの用量で死に至る、望ましくない医学的出来事を指します。研究者の見解では、参加者を即時の死の危険（生命を脅かす出来事）にさらす。入院または既存の入院の延長が必要な場合。持続的または重大な障害/無能力をもたらす。先天異常/出生異常を引き起こすか、医学的に重要な出来事です。
|
治験薬の初回投与（1日目）から追跡調査終了まで（最長336日）
|
|
MDS-UPDRS パート II スコアの悪化が確認されるまでの時間
時間枠：96週目から180週目まで
|
悪化が確認されるまでの時間は、2 回の連続した評価にわたって持続する悪化事象として定義されます。
MDS-UPDRS は、障害と障害を評価する 4 つの部分からなる複合的なスケールです。
パート II では、日常生活の運動経験を評価します (範囲 0 ～ 52)。
参加者が回答する必要がある 13 の質問が含まれています。
各質問には、0 ～ 4 の数値スコアが割り当てられます。0 = 正常、1 = 軽度、2 = 軽度、3 = 中程度、4 = 重度です。
MDS-UPDRS Part II スコアの範囲は 0 ～ 52 です。
スコアが高いほど、PD の症状がより重篤であることを示します。
|
96週目から180週目まで
|
|
96 週目の MDS-UPDRS パート II および III の合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、96週目
|
MDS-UPDRS は、障害と障害を評価する 4 つの部分からなる複合的なスケールです。
パート II では、日常生活の運動経験を評価します (範囲 0 ～ 52)。
参加者が回答する必要がある 13 の質問が含まれています。
パート III は PD の運動徴候を評価し、評価者 (範囲 0 ～ 132) によって管理されます。
パート III には、18 項目に基づく 33 のスコアが含まれています。
各質問には、0 ～ 4 の数値スコアが割り当てられます。0 = 正常、1 = 軽度、2 = 軽度、3 = 中程度、4 = 重度です。
MDS-UPDRS パート II と III の合計スコアは、パート II と III の合計に等しくなります (範囲 0 ～ 184)。
スコアが高いほど、PD の症状がより重篤であることを示します。
|
ベースライン、96週目
|
|
修正シュワブおよびイングランド日常生活活動尺度（mSE-ADL）スコアにおける悪化が確認されるまでの時間
時間枠：96週目から180週目まで
|
悪化が確認されるまでの時間は、2 回の連続した評価にわたって持続する悪化事象として定義されます。
mSE-ADL スケールは、個人が日常活動や家事を行う速度、容易さ、独立性を反映しており、100% は完全な独立性を示し、0% になると完全な依存状態を示します。
個人は、自分の機能を 100% (完全に自立している、遅さ、困難、障害なくすべての家事を行うことができる、基本的に正常である、いかなる困難も認識していない) から 11 ポイントのスケール (10% 刻み) を使用して評価するように求められます。 〜0％（嚥下、膀胱、腸などの栄養機能が機能していない、寝たきり）。
スコアが低いほど、機能状態が悪くなります。
|
96週目から180週目まで
|
|
96 週目の MDS-UPDRS パート I、II、III の合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、96週目
|
MDS-UPDRS は、4 つの部分で構成されるマルチモーダル スケールです。
パート I は日常生活の非運動経験を評価し、2 つの要素 (範囲 0 ～ 52) で構成されます。
パート IA には 6 つの質問が含まれており、試験官によって評価されます (範囲 0 ～ 24)。
パート IB には、日常生活における運動以外の経験に関する 7 つの質問が含まれており、参加者が回答しました (範囲 0 ～ 28)。
パート II では、日常生活の運動経験を評価しました (範囲 0 ～ 52)。
参加者が回答した 13 の質問が含まれていました。
パート III では PD の運動徴候を評価し、評価者によって実施されました (範囲 0 ～ 132)。
パート III には、18 項目に基づく 33 のスコアが含まれていました。
各質問には、0 ～ 4 の数値スコアが割り当てられます。0 = 正常、1 = 軽度、2 = 軽度、3 = 中程度、4 = 重度です。
MDS-UPDRS 合計スコアは、パート I、II、および III の合計に等しくなります (範囲: 0 ～ 236)。
スコアが高いほど、PD の症状がより重篤であることを示します。
|
ベースライン、96週目
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年8月26日
一次修了 (実際)
2023年7月27日
研究の完了 (実際)
2023年7月27日
試験登録日
最初に提出
2022年6月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年6月10日
最初の投稿 (実際)
2022年6月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年6月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年5月31日
最終確認日
2024年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 283PD302
- 2022-000747-77 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Http://clinicalresearch.biogen.com/ のバイオジェンの臨床試験の透明性およびデータ共有ポリシーに準拠
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。