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TPO-RA難治性AAにおけるアバトロンボパグスイッチの安全性と有効性の研究

2022年8月25日 更新者：Fengkui Zhang、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

TPO-RA難治性再生不良性貧血患者の安全性および有効性試験におけるアバトロンボパグ -- 単群、多施設共同、非公開、フェーズΠ臨床試験

この研究は、単群、多施設、第Ⅱ相臨床研究でした。 -TDNSAA / VSAA / SAAの診断が確認された登録ユニットセンターに入院した患者は、IST（p / r-ATG + CSA）で治療され、TPO-RA（エルトロンボプタまたはハイドロトロンボプタを含む）と組み合わせて少なくとも3か月間、血液学的検査を受けていません造血幹細胞移植 (HSCT) を受けるのに適していない、または受けたくないという 6 か月の追跡調査での反応は、維持に加えて、別の新規 TPO-RA アバトロンボプタ 40 ～ 60 mg (体重 <80 kg) でした。元の免疫抑制療法 (CSA または同等の免疫力増強薬) から別の新しい TPO-RA アバトロパ 40 ～ 60 mg (体重 <80 kg の場合は 1 日 40 mg、体重 >80 kg の場合は 1 日 60 mg) に切り替え、少なくとも 1 日 1 回経口投与血液学的反応を判定し、薬剤の安全性を評価するための 3 か月および 3 か月のフォローアップ

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この研究は、単群、多施設、第Ⅱ相臨床研究でした。 -TDNSAA / VSAA / SAAの診断が確認された登録ユニットセンターに入院した患者は、IST（p / r-ATG + CSA）で治療され、TPO-RA（エルトロンボプタまたはハイドロトロンボプタを含む）と組み合わせて少なくとも3か月間、血液学的検査を受けていません造血幹細胞移植 (HSCT) を受けるのに適していない、または受けたくないという 6 か月の追跡調査での反応は、維持に加えて、別の新規 TPO-RA アバトロンボプタ 40 ～ 60 mg (体重 <80 kg) でした。元の免疫抑制療法 (CSA または同等の免疫力増強薬) から別の新しい TPO-RA アバトロパ 40 ～ 60 mg (体重 <80 kg の場合は 1 日 40 mg、体重 >80 kg の場合は 1 日 60 mg) に切り替え、少なくとも 1 日 1 回経口投与血液学的反応を決定し、薬物の安全性を評価するために3か月および3か月のフォローアップ。 研究集団の選択 TPO-RAと組み合わせたISTの有効性が低い重度の再生不良性貧血患者 被験者数：有効症例35例、脱落率10％より39例を対象とする。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (予想される)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
39

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • 中国
    • Tianjin
      • Tianjin、Tianjin、中国、300020
        • 募集
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

14年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準：この研究に含める資格のある被験者は、次の基準をすべて満たす必要があります。

  1. TDNSAA/SAA/VSAA再生不良性貧血が確認された患者で、標準的なIST療法を少なくとも6か月受け、ハイトロンボパグ（15mg/日）またはエルトロンボパグ（>50mg/日）と組み合わせて少なくとも3人の血液学的反応が得られなかった患者（ NR) 数か月間、HSCT を受けるのに適していない、または受けたくない
  2. 年齢 > 14 歳、男性または女性。
  3. 被験者は、試験プロトコルに記載されているすべてのスクリーニング評価を完了する必要があります。
  4. -ECOGスコア≤2ポイント。
  5. 研究手順の開始前に、患者または保護者は研究手順と目的を完全に理解し、インフォームド コンセント フォームに署名する必要があります。 患者の署名が病気の治療に役立たない場合、患者の近親者がインフォームド コンセント フォームに署名する必要があります。

除外基準: 以下の基準のいずれかを満たす被験者は、この研究から除外されました。

  1. 重度の感染症（未治療の結核、肺アスペルギルス症、さまざまな細菌およびウイルス感染症）および標準治療後に制御できない活動性出血の患者。
  2. AIDS、活動性ウイルス B 型肝炎、および C 型肝炎 RNA 核酸検査陽性の患者。
  3. 妊娠中または授乳中の人、生殖能力はあるが効果的な避妊手段を取りたくない人。
  4. 先天性造血不全疾患（ファンコニー貧血など）。
  5. -細胞遺伝学的クローン変化のある患者（生殖細胞変異および+8、20q-および-yの後天性染色体クローンを除く）。
  6. 3年以内に悪性腫瘍を合併。
  7. 制御できない他の全身性疾患と組み合わせる。
  8. 心肺機能の重大な異常。
  9. 肝腎機能異常：クレアチニン値＞正常上限の1.5倍、トランスアミナーゼ及びビリルビン値＞正常上限の2倍、及び臨床医の判断により当該群に登録できない者。
  10. 研究者が入学に不適当と判断した者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：RAAにおけるアバトロンボパグ

患者が上記の包含条件を満たし、インフォームドコンセントに署名した後、患者はこのプログラムに含まれ始めました。

主な研究目的は、アバトロンボパグ変換療法を少なくとも 3 か月間服用し、血液学的指標、生化学的指標、および骨髄関連検査を監視し、血液学的反応を判断し、薬剤の安全性を評価することです。

治療後6か月目と12か月目に、造血の回復を評価し、治癒効果を判断し、有害事象を評価し、クローン形質転換があったかどうかを評価するために、骨髄と末梢血の包括的なレビューが行われました。

患者が主な研究観察を完了した後、少なくとも 3 か月間、つまり患者が登録された時点から、合計で少なくとも 6 か月の追跡調査が行われました。
薬：アバトロンボパグ
アバトロンボパグ 40 ～ 60 mg (体重 < 80 kg、1 日あたり 40 mg、体重 > 80 kg、1 日あたり 60 mg) を 1 日 1 回、少なくとも 3 か月間経口投与し、3 か月間フォローアップして血液学的反応を判定し、薬物のセキュリティ。
他の名前：
  • CSA

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
アバトロンボパグに切り替えた後の患者の HR の割合。
時間枠：3ヶ月
APAGを受けた治療を受けている患者の総数の割合
3ヶ月
Common Toxicity Criteria (CTC) AEグレーディングに関する情報によって評価される、治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：3ヶ月
CTCAEによる治療-緊急AEの発生率
3ヶ月
形質転換患者の割合
時間枠：3ヶ月
PNHまたはMDS、AML、またはその他の疾患に移行した患者の割合
3ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
アバトロンボパグに切り替えた後の患者の HR の割合。
時間枠：6ヵ月
APAGを受けた治療を受けている患者の総数の割合
6ヵ月
Common Toxicity Criteria (CTC) AEグレーディングに関する情報によって評価される、治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：6ヵ月
CTCAEによる治療-緊急AEの発生率
6ヵ月
形質転換患者の割合
時間枠：6ヵ月
PNHまたはMDS、AML、またはその他の疾患に移行した患者の割合
6ヵ月
アバトロンボパグに切り替えた後の患者の HR の割合。
時間枠：12ヶ月
APAGを受けた治療を受けている患者の総数の割合
12ヶ月
Common Toxicity Criteria (CTC) AEグレーディングに関する情報によって評価される、治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：12ヶ月
CTCAEによる治療-緊急AEの発生率
12ヶ月
形質転換患者の割合
時間枠：12ヶ月
PNHまたはMDS、AML、またはその他の疾患に移行した患者の割合
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Peking University People's Hospital
Xiyuan Hospital of China Academy of Chinese Medical Sciences
The First Hospital of Hebei Medical University
First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
Second Hospital of Shanxi Medical University

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Liping Jing, Doctor、Anemia Treatment Center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2022年6月1日

一次修了 (予想される)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2025年6月1日

研究の完了 (予想される)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2026年1月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2022年6月11日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年8月25日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2022年8月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2022年8月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2022年8月25日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2022年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • IIT2021008-EC-1

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

実験終了後、計画を共有できます

IPD 共有時間枠

フォローアップと論文の出版は 2025 年 12 月に予定されています

IPD 共有アクセス基準

論文が書かれて出版された後

IPD 共有サポート情報タイプ

  • 研究プロトコル
  • インフォームド コンセント フォーム (ICF)
  • 臨床試験報告書（CSR）

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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