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TPO-RA難治性AAにおけるアバトロンボパグスイッチの安全性と有効性の研究

2022年8月25日 更新者：Fengkui Zhang、Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

TPO-RA難治性再生不良性貧血患者の安全性および有効性試験におけるアバトロンボパグ -- 単群、多施設共同、非公開、フェーズΠ臨床試験

この研究は、単群、多施設、第Ⅱ相臨床研究でした。 -TDNSAA / VSAA / SAAの診断が確認された登録ユニットセンターに入院した患者は、IST（p / r-ATG + CSA）で治療され、TPO-RA（エルトロンボプタまたはハイドロトロンボプタを含む）と組み合わせて少なくとも3か月間、血液学的検査を受けていません造血幹細胞移植 (HSCT) を受けるのに適していない、または受けたくないという 6 か月の追跡調査での反応は、維持に加えて、別の新規 TPO-RA アバトロンボプタ 40 ～ 60 mg (体重 <80 kg) でした。元の免疫抑制療法 (CSA または同等の免疫力増強薬) から別の新しい TPO-RA アバトロパ 40 ～ 60 mg (体重 <80 kg の場合は 1 日 40 mg、体重 >80 kg の場合は 1 日 60 mg) に切り替え、少なくとも 1 日 1 回経口投与血液学的反応を判定し、薬剤の安全性を評価するための 3 か月および 3 か月のフォローアップ

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、単群、多施設、第Ⅱ相臨床研究でした。 -TDNSAA / VSAA / SAAの診断が確認された登録ユニットセンターに入院した患者は、IST（p / r-ATG + CSA）で治療され、TPO-RA（エルトロンボプタまたはハイドロトロンボプタを含む）と組み合わせて少なくとも3か月間、血液学的検査を受けていません造血幹細胞移植 (HSCT) を受けるのに適していない、または受けたくないという 6 か月の追跡調査での反応は、維持に加えて、別の新規 TPO-RA アバトロンボプタ 40 ～ 60 mg (体重 <80 kg) でした。元の免疫抑制療法 (CSA または同等の免疫力増強薬) から別の新しい TPO-RA アバトロパ 40 ～ 60 mg (体重 <80 kg の場合は 1 日 40 mg、体重 >80 kg の場合は 1 日 60 mg) に切り替え、少なくとも 1 日 1 回経口投与血液学的反応を決定し、薬物の安全性を評価するために3か月および3か月のフォローアップ。 研究集団の選択 TPO-RAと組み合わせたISTの有効性が低い重度の再生不良性貧血患者 被験者数：有効症例35例、脱落率10％より39例を対象とする。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

39

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • 中国
    • Tianjin
      • Tianjin、Tianjin、中国、300020
        • 募集
        • Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準：この研究に含める資格のある被験者は、次の基準をすべて満たす必要があります。

  1. TDNSAA/SAA/VSAA再生不良性貧血が確認された患者で、標準的なIST療法を少なくとも6か月受け、ハイトロンボパグ（15mg/日）またはエルトロンボパグ（>50mg/日）と組み合わせて少なくとも3人の血液学的反応が得られなかった患者（ NR) 数か月間、HSCT を受けるのに適していない、または受けたくない
  2. 年齢 > 14 歳、男性または女性。
  3. 被験者は、試験プロトコルに記載されているすべてのスクリーニング評価を完了する必要があります。
  4. -ECOGスコア≤2ポイント。
  5. 研究手順の開始前に、患者または保護者は研究手順と目的を完全に理解し、インフォームド コンセント フォームに署名する必要があります。 患者の署名が病気の治療に役立たない場合、患者の近親者がインフォームド コンセント フォームに署名する必要があります。

除外基準: 以下の基準のいずれかを満たす被験者は、この研究から除外されました。

  1. 重度の感染症（未治療の結核、肺アスペルギルス症、さまざまな細菌およびウイルス感染症）および標準治療後に制御できない活動性出血の患者。
  2. AIDS、活動性ウイルス B 型肝炎、および C 型肝炎 RNA 核酸検査陽性の患者。
  3. 妊娠中または授乳中の人、生殖能力はあるが効果的な避妊手段を取りたくない人。
  4. 先天性造血不全疾患（ファンコニー貧血など）。
  5. -細胞遺伝学的クローン変化のある患者（生殖細胞変異および+8、20q-および-yの後天性染色体クローンを除く）。
  6. 3年以内に悪性腫瘍を合併。
  7. 制御できない他の全身性疾患と組み合わせる。
  8. 心肺機能の重大な異常。
  9. 肝腎機能異常：クレアチニン値＞正常上限の1.5倍、トランスアミナーゼ及びビリルビン値＞正常上限の2倍、及び臨床医の判断により当該群に登録できない者。
  10. 研究者が入学に不適当と判断した者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：RAAにおけるアバトロンボパグ

患者が上記の包含条件を満たし、インフォームドコンセントに署名した後、患者はこのプログラムに含まれ始めました。

主な研究目的は、アバトロンボパグ変換療法を少なくとも 3 か月間服用し、血液学的指標、生化学的指標、および骨髄関連検査を監視し、血液学的反応を判断し、薬剤の安全性を評価することです。

治療後6か月目と12か月目に、造血の回復を評価し、治癒効果を判断し、有害事象を評価し、クローン形質転換があったかどうかを評価するために、骨髄と末梢血の包括的なレビューが行われました。

患者が主な研究観察を完了した後、少なくとも 3 か月間、つまり患者が登録された時点から、合計で少なくとも 6 か月の追跡調査が行われました。
薬：アバトロンボパグ
アバトロンボパグ 40 ～ 60 mg (体重 < 80 kg、1 日あたり 40 mg、体重 > 80 kg、1 日あたり 60 mg) を 1 日 1 回、少なくとも 3 か月間経口投与し、3 か月間フォローアップして血液学的反応を判定し、薬物のセキュリティ。
他の名前：
  • CSA

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
アバトロンボパグに切り替えた後の患者の HR の割合。
時間枠：3ヶ月
APAGを受けた治療を受けている患者の総数の割合
3ヶ月
Common Toxicity Criteria (CTC) AEグレーディングに関する情報によって評価される、治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：3ヶ月
CTCAEによる治療-緊急AEの発生率
3ヶ月
形質転換患者の割合
時間枠：3ヶ月
PNHまたはMDS、AML、またはその他の疾患に移行した患者の割合
3ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
アバトロンボパグに切り替えた後の患者の HR の割合。
時間枠：6ヵ月
APAGを受けた治療を受けている患者の総数の割合
6ヵ月
Common Toxicity Criteria (CTC) AEグレーディングに関する情報によって評価される、治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：6ヵ月
CTCAEによる治療-緊急AEの発生率
6ヵ月
形質転換患者の割合
時間枠：6ヵ月
PNHまたはMDS、AML、またはその他の疾患に移行した患者の割合
6ヵ月
アバトロンボパグに切り替えた後の患者の HR の割合。
時間枠：12ヶ月
APAGを受けた治療を受けている患者の総数の割合
12ヶ月
Common Toxicity Criteria (CTC) AEグレーディングに関する情報によって評価される、治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：12ヶ月
CTCAEによる治療-緊急AEの発生率
12ヶ月
形質転換患者の割合
時間枠：12ヶ月
PNHまたはMDS、AML、またはその他の疾患に移行した患者の割合
12ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital

協力者

Peking University People's Hospital
Xiyuan Hospital of China Academy of Chinese Medical Sciences
The First Hospital of Hebei Medical University
First Affiliated Hospital of Harbin Medical University
Second Hospital of Shanxi Medical University

捜査官

  • スタディディレクター：Liping Jing, Doctor、Anemia Treatment Center

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年6月1日

一次修了 (予想される)

2025年6月1日

研究の完了 (予想される)

2026年1月1日

試験登録日

最初に提出

2022年6月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年8月25日

最初の投稿 (実際)

2022年8月26日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年8月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年8月25日

最終確認日

2022年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IIT2021008-EC-1

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

実験終了後、計画を共有できます

IPD 共有時間枠

フォローアップと論文の出版は 2025 年 12 月に予定されています

IPD 共有アクセス基準

論文が書かれて出版された後

IPD 共有サポート情報タイプ

  • 研究プロトコル
  • インフォームド コンセント フォーム (ICF)
  • 臨床試験報告書（CSR）

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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