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米国における電子医療記録 (EHR) のデータを使用してゴーシェ病のリスクのある人を特定する希少疾患アルゴリズムの実装と評価 (プロジェクト サーチライト)

2024年11月14日 更新者：Sanofi

米国における電子医療記録 (EHR) のデータを使用してゴーシェ病のリスクのある人を特定する希少疾患アルゴリズムの実装と評価

これは、以下のような遡及的要素と将来的要素の両方からなる 3 段階の研究です。

フェーズ I: 希少疾患アルゴリズムの導入:

診断スクリーニング アルゴリズムは、ゴーシェ病の可能性が高い患者を特定するために、高度な分析方法を使用して開発されました。 このツールは、医療システムの電子医療記録 (EHR) に適用されます。

医療システムごとのアクティブな患者上位 50 人は「RDA によって上位にランク付けされている」と特定され、フェーズ II に移行されます。 この研究には 3 ～ 4 の医療システムが参加すると予想されているため、150 ～ 200 人が特定され、第 II 相に含まれることが予想されます。

フェーズ II：高ランクの人の医療記録の遡及的レビュー：フェーズ I で RDA によって高ランクにランクされた人のリストは、参加している各医療システム内の研究チームに転送されます。 RDA 報告書と各上位者の医療記録を検討した後、治験施設担当者は、以下のセクションに記載されている関連する選択基準に基づいて、第 III 相への適格性を判断します。

フェーズ III: 前向き診断検査: フェーズ II の対象者 (またはその親/保護者) に連絡があり、研究に参加するための同意を求められます。 同意が得られた後、血液サンプルが収集され、ゴーシェ診断検査のために送られます。 ゴーシェ病と酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 (ASMD) の臨床症状は重複しているため、患者は ASMD の診断検査も受けます。 結果は研究施設の担当者と共有され、その後、研究対象者（および/または必要に応じてその親/保護者）に結果が通知されます。 典型的な被験者の参加は 3 か月未満であることが予想されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
13

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。
  • 名前：Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • 電話番号：ext option 6 800-633-1610
  • メール：Contact-US@sanofi.com

研究場所

  • アメリカ
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610-3003
        • University of Florida 655 W 8th St- Site Number : 8400003
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029-7494
        • Metropolitan Hospital Center- Site Number : 8400001
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53233-1306
        • Aurora Research Institute LLC- Site Number : 8400002

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • フェーズ I (モデル展開): 選択した IDN の EHR 内のすべての人がこのステージに含まれます。
  • フェーズ II (症例確認): 活動中 (過去 18 か月間に医療システムとの文書化されたやり取り) で、最も高い RDA 値を持つ 150 ～ 200 人 (つまり、医療システムごとに 50 人) がこの段階に含まれます。
  • フェーズ III (診断検査): (1) GD または ASMD と診断されておらず、(2) GD および ASMD が最終的に除外されていない、フェーズ II の一部の人々は、検査を受けることに同意するよう求められます。診断テスト。 これらの基準を満たし、書面によるインフォームド・コンセントを提供した個人（または必要に応じて親/保護者が同意を提供した個人）がこの段階に含まれます。

除外基準:

  • フェーズ I またはフェーズ II には除外基準はありません。

  • フェーズ III (診断検査):

    • 患者が診断検査に対するインフォームド・コンセントを提供できない、または提供したくない。または
    • 患者はもはや IDN のケア下にありません

上記の情報は、臨床試験への参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：ふるい分け
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
他の：ゴーシェ病を示唆する電子健康記録を持つ人
手順：調査手順
同意した被験者は、ゴーシェ病か ASMD かどうかを判断するために、指刺しまたは静脈採血 (血液は 5 スポット血液カードに記入されます) によって 1 回採血されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
RDA によって上位にランク付けされた全人のうち、GD 患者の割合（第 II 相で特定された GD 患者と、これまで診断されていなかったがその後第 III 相で GD 検査が陽性となった患者を含む）
時間枠：最長3ヶ月
最長3ヶ月
第 II 相および第 III 相で特定された GD 患者のうち、RDA によって上位にランク付けされた未診断の人のうち、その後 GD 検査で陽性となった人の割合
時間枠：最長3ヶ月
最長3ヶ月

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
特徴には、人口統計情報、代替および付随の診断、治療、および前述のサブグループの医療提供者の訪問パターンが含まれます。
時間枠：最長3ヶ月
最長3ヶ月
RDA スコアと診断率の関係。混同行列を含む記述的分析
時間枠：最長3ヶ月
最長3ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Sanofi

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2024年4月2日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2024年8月26日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2024年8月26日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2023年6月8日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年6月8日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2023年6月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年11月19日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年11月14日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • PIR17206
  • U1111-1280-8450 (レジストリ識別子：ICTRP)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

資格のある研究者は、患者レベルのデータと、臨床研究報告書、修正を含む研究計画書、白紙の症例報告書、統計解析計画、データセット仕様などの関連研究文書へのアクセスを要求できます。 患者レベルのデータは匿名化され、治験参加者のプライバシーを保護するために研究文書は編集されます。 サノフィのデータ共有基準、対象となる研究、アクセスを要求するプロセスの詳細については、https://vivli.org をご覧ください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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