米国における電子医療記録 (EHR) のデータを使用してゴーシェ病のリスクのある人を特定する希少疾患アルゴリズムの実装と評価 (プロジェクト サーチライト)
米国における電子医療記録 (EHR) のデータを使用してゴーシェ病のリスクのある人を特定する希少疾患アルゴリズムの実装と評価
これは、以下のような遡及的要素と将来的要素の両方からなる 3 段階の研究です。
フェーズ I: 希少疾患アルゴリズムの導入:
診断スクリーニング アルゴリズムは、ゴーシェ病の可能性が高い患者を特定するために、高度な分析方法を使用して開発されました。 このツールは、医療システムの電子医療記録 (EHR) に適用されます。
医療システムごとのアクティブな患者上位 50 人は「RDA によって上位にランク付けされている」と特定され、フェーズ II に移行されます。 この研究には 3 ～ 4 の医療システムが参加すると予想されているため、150 ～ 200 人が特定され、第 II 相に含まれることが予想されます。
フェーズ II：高ランクの人の医療記録の遡及的レビュー：フェーズ I で RDA によって高ランクにランクされた人のリストは、参加している各医療システム内の研究チームに転送されます。 RDA 報告書と各上位者の医療記録を検討した後、治験施設担当者は、以下のセクションに記載されている関連する選択基準に基づいて、第 III 相への適格性を判断します。
フェーズ III: 前向き診断検査: フェーズ II の対象者 (またはその親/保護者) に連絡があり、研究に参加するための同意を求められます。 同意が得られた後、血液サンプルが収集され、ゴーシェ診断検査のために送られます。 ゴーシェ病と酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 (ASMD) の臨床症状は重複しているため、患者は ASMD の診断検査も受けます。 結果は研究施設の担当者と共有され、その後、研究対象者（および/または必要に応じてその親/保護者）に結果が通知されます。 典型的な被験者の参加は 3 か月未満であることが予想されます。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
-
-
Florida
-
Gainesville、Florida、アメリカ、32610-3003
- University of Florida 655 W 8th St- Site Number : 8400003
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10029-7494
- Metropolitan Hospital Center- Site Number : 8400001
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53233-1306
- Aurora Research Institute LLC- Site Number : 8400002
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- フェーズ I (モデル展開): 選択した IDN の EHR 内のすべての人がこのステージに含まれます。
- フェーズ II (症例確認): 活動中 (過去 18 か月間に医療システムとの文書化されたやり取り) で、最も高い RDA 値を持つ 150 ～ 200 人 (つまり、医療システムごとに 50 人) がこの段階に含まれます。
- フェーズ III (診断検査): (1) GD または ASMD と診断されておらず、(2) GD および ASMD が最終的に除外されていない、フェーズ II の一部の人々は、検査を受けることに同意するよう求められます。診断テスト。 これらの基準を満たし、書面によるインフォームド・コンセントを提供した個人（または必要に応じて親/保護者が同意を提供した個人）がこの段階に含まれます。
除外基準:
- フェーズ I またはフェーズ II には除外基準はありません。
フェーズ III (診断検査):
- 患者が診断検査に対するインフォームド・コンセントを提供できない、または提供したくない。または
- 患者はもはや IDN のケア下にありません
上記の情報は、臨床試験への参加の可能性に関連するすべての考慮事項を含むことを意図したものではありません。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：ふるい分け
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
他の：ゴーシェ病を示唆する電子健康記録を持つ人
|
同意した被験者は、ゴーシェ病か ASMD かどうかを判断するために、指刺しまたは静脈採血 (血液は 5 スポット血液カードに記入されます) によって 1 回採血されます。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
RDA によって上位にランク付けされた全人のうち、GD 患者の割合（第 II 相で特定された GD 患者と、これまで診断されていなかったがその後第 III 相で GD 検査が陽性となった患者を含む）
時間枠：最長3ヶ月
|
最長3ヶ月
|
|
第 II 相および第 III 相で特定された GD 患者のうち、RDA によって上位にランク付けされた未診断の人のうち、その後 GD 検査で陽性となった人の割合
時間枠：最長3ヶ月
|
最長3ヶ月
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
特徴には、人口統計情報、代替および付随の診断、治療、および前述のサブグループの医療提供者の訪問パターンが含まれます。
時間枠：最長3ヶ月
|
最長3ヶ月
|
|
RDA スコアと診断率の関係。混同行列を含む記述的分析
時間枠：最長3ヶ月
|
最長3ヶ月
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- PIR17206
- U1111-1280-8450 (レジストリ識別子：ICTRP)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ゴーシェ病の臨床試験
-
HuidaGene Therapeutics Co., Ltd.募集
-
Hemab ApSPSI CRO募集フォン・ヴィレブランド病（VWD） | フォン・ヴィレブランド病 (VWD)、タイプ 1 | フォンウィルブランド病（VWD）、タイプ2 | Von Willebrand Disease（VWD）、タイプ3 | フォン・ウィルブランド病、タイプ2a | Von Willebrand病、タイプ2M | Von Willebrand病、タイプ2Nアメリカ, イギリス, オーストラリア
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines Corporation完了肥満細胞性白血病 (MCL) | 攻撃的な全身性肥満細胞症 (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | くすぶり全身性肥満細胞症 (SSM) | 無痛性全身性肥満細胞症 (ISM) ISM サブグループが完全に募集されましたアメリカ
調査手順の臨床試験
-
Montefiore Medical CenterAlbert Einstein College of Medicine終了しました
-
Insmed Incorporated完了緑膿菌感染症フランス, ポーランド, イギリス, ドイツ, スペイン, ベルギー, ブルガリア, デンマーク, ギリシャ, カナダ, オランダ, ハンガリー, イタリア, アイルランド, スウェーデン, スロバキア, オーストリア, セルビア
-
Bursa Yuksek Ihtisas Training and Research Hospital完了
-
Bursa Yuksek Ihtisas Training and Research Hospital完了