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ASMD への肺関与のバイオマーカー (BOLIVIA)

2023年6月19日 更新者：Eline C. B. Eskes

この研究の目的は、ASMD患者の呼吸プロファイル、呼気、凝縮液を健康な対照と比較して特徴づけ、肺内の炎症過程、線維化過程、またはスフィンゴ脂質の蓄積を反映する特定の揮発性および不揮発性化合物を同定することである。

参加者には 3 つの方法 (呼気プロファイル、揮発性化合物、凝縮物) で呼気サンプルが提供されます。 ASMD患者は、年齢と性別が一致した健康な対照と比較されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

理論的根拠: 酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症 (ASMD) は、酸性スフィンゴミエリナーゼ酵素の欠損によりスフィンゴミエリンが蓄積するリソソーム蓄積症です。 この疾患の慢性内臓サブタイプの最も一般的な症状は、肝脾腫および間質性肺疾患 (ILD) です。 現在、酵素補充療法が研究中であり、近い将来に利用可能になる可能性があります。 最初の結果は、肺の病変が治療に反応する可能性があることを示しています。 治療の恩恵を受ける可能性のある患者を特定するには、肺損傷のバイオマーカーが役立ちます。 呼気および呼気凝縮物中に測定される化合物は、一般的な肺疾患および ILD において広く研究されています。 これらの化合物は、肺区画から直接情報を提供し、非侵襲的に収集されるため、興味深いものです。

目的: 私たちの目的は、ASMD 患者の呼吸プロファイル、呼気、凝縮液を健康な対照と比較して特徴付け、肺内の炎症過程、線維化過程、またはスフィンゴ脂質の蓄積を反映する特定の揮発性および不揮発性化合物を同定することです。

研究デザイン: この研究は、横断的な症例対照部分と前向きコホート部分で構成されます。 断面部分では、ASMD 患者と健康な対照者の揮発性および不揮発性化合物を含む呼気サンプルが収集されます。 潜在的なバイオマーカーが断面部分で特定された後、患者は縦断部分に入り、臨床パラメータを使用してこれらのマーカーの予後およびモニタリング値が評価されます。

研究対象集団：慢性内臓型と確定診断された12歳以上のASMD患者と、年齢、性別、喫煙状況が1:3の比率で一致する健康対照者が含まれる。

主な研究パラメータ/エンドポイント: 炎症マーカー、線維化マーカー、およびスフィンゴ脂質蓄積マーカーが呼気中で測定されます。 呼気プロファイルは eNose で測定され、揮発性化合物は GC-MS で測定され、不揮発性化合物は UPLC-MS/MS を使用して呼気凝縮液で測定されます。

参加、利益、およびグループの関連性に関連する負担とリスクの性質と範囲: 呼気のサンプリングではリスクは生じません。せいぜい、患者はめまいまたは軽度の呼吸困難に苦しむだけです。 患者は研究への参加から直接利益を得ることはありません。 私たちは、ASMDの肺への関与を反映するバイオマーカーを特定することを目指しており、その点で、研究の結果は、研究に参加する患者または同様の特性を持つASMD患者の将来の臨床ケアを改善する可能性があります。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
68

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • オランダ
    • Noord-Holland
      • Amsterdam、Noord-Holland、オランダ、1105 AZ
        • 募集
        • Amsterdam UMC
        • コンタクト：
        • 副調査官：
          • Eline CB Eskes, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

はい

説明

包含基準:

忍耐：

  • 患者はASMDの慢性内臓サブタイプであると生化学的および遺伝的に確認された診断を受けている
  • 患者は、研究関連の手順の前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。
  • 患者の年齢は12歳以上である

健全なコントロール:

  • 個人は、研究関連の手順の前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する意欲があり、提供することができます。
  • 個人の年齢は16歳以上です
  • 病歴によって判断される一般的な健康状態

除外基準:

忍耐：

  • 研究計画を遵守できない
  • 患者が肺活量測定検査を完了できない場合、eNose サンプルは収集されません。

健全なコントロール:

  • 投薬が必要な（全身性）疾患の病歴
  • 研究計画を遵守できない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
他の：健康管理
診断テスト：e鼻
ENoseによる呼吸プロファイルの収集
診断テスト：揮発性呼気サンプル
テドラーバッグに呼気を採取
診断テスト：凝縮液サンプル
EcoScreen による呼気凝縮液の収集
他の：ASMD患者
診断テスト：e鼻
ENoseによる呼吸プロファイルの収集
診断テスト：揮発性呼気サンプル
テドラーバッグに呼気を採取
診断テスト：凝縮液サンプル
EcoScreen による呼気凝縮液の収集

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
呼気中の炎症、線維症、またはスフィンゴ脂質の蓄積のマーカー
時間枠：1年
ASMD患者の呼気中の炎症、線維症、またはスフィンゴ脂質の蓄積のマーカー。 これは探索的研究であるため、これらのマーカーを事前に定義することはできません。
1年

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
ASMD におけるモニタリングまたは予後価値のあるバイオマーカー
時間枠：10年
縦断的研究デザインにおける ASMD 患者のモニタリングまたは予後価値を持つバイオマーカー。 これは探索的研究であるため、これらのマーカーを事前に定義することはできません。
10年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Eline C. B. Eskes

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Carla EM Hollak, MD, PhD, prof、Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2022年12月5日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2024年4月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2024年9月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2023年6月6日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年6月19日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2023年6月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2023年6月22日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年6月19日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2023年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 2020_298#B2021154

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

IPD プランの説明

研究データは査読付き雑誌に論文として投稿されます。 また、私たちの発見を報告する私たちの研究データの要約は、口頭発表のための科学的、公共的、および/または患者団体の会議でのプレゼンテーションに提出されます。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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