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LC-FAOD の小児患者における MCE に対するトリヘプタノインの効果を偶数鎖 MCT と比較して決定する研究

2026年9月15日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc

長鎖脂肪酸酸化障害（LC-FAOD）の小児患者における主要な臨床事象（MCE）に対するトリヘプタノインの効果を偶数鎖中鎖トリグリセリド（MCT）と比較して決定するためのランダム化二重盲検多施設共同研究）

この研究の主な目的は、主要臨床事象 (MCE) の頻度に対するトリヘプタノインと中鎖トリグリセリド (MCT) の影響を評価することです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

参加者は、トリヘプタノインまたは MCT オイルを受け取るグループに 1:1 でランダムに割り当てられます。 研究期間は3.5～4年と推定され、以下で構成されます：スクリーニング期間、ベースライン（0ヶ月目）、二重盲検治療期間（滴定と研究終了時の来院を含む）、安全性追跡調査電話訪問。

さらに、サブ研究では、LC-FAOD患者の脂肪症を回避または改善するための肝脂質含有量の減少に対するトリヘプタノインとMCTの効果を調べる予定です。 選択された施設の 2 歳以上の参加者は、肝臓サブスタディのスクリーニングに招待されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
69

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：HCPs Contact: Medical Information
  • 電話番号：(+1) 888-756-8657
  • メール：medinfo@ultragenyx.com

研究場所

  • サウジアラビア
      • Riyadh、サウジアラビア、11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
  • スペイン
      • A Coruña、スペイン、15706
        • University Hospital Santiago de Compostela
      • Madrid、スペイン、28041
        • University Hospital 12 de Octubre
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona、Esplugues de Llobregat、スペイン、08950
        • Sant Joan de Deu Hospital (SJD)
  • チェコ
      • Prague、チェコ、120-08
        • General University Hospital in Prague-GUH (Všeobecná fakultní nemocnice v Praze- VFN)
  • トルコ（Türkiye）
      • Adana、トルコ（Türkiye）
        • Cukurova University
      • Ankara、トルコ（Türkiye）
        • Gazi University
      • Bornova-İzmir、トルコ（Türkiye）
        • Ege university
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34093
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）、34116
        • Cerrahpasa Medical Faculty
  • ドイツ
      • Freiburg im Breisgau、ドイツ、79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
  • ポーランド
    • Masovian Voivodeship
      • Warsaw、Masovian Voivodeship、ポーランド、04-730
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
    • Pomeranian Voivodeship
      • Gdansk、Pomeranian Voivodeship、ポーランド、80-952
        • Gdańksi Uniwersytet Medyczny
  • 日本
    • Tokyo
      • Bunkyo City、Tokyo、日本、113-8431
        • Juntendo University Hospital
      • Minato、Tokyo、日本
        • The Jikei University Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な研究の包含基準:

  • LC-FAODの確定診断
  • 該当するすべての学習要件を喜んで支援できる介護者がいる
  • 研究の性質を説明した後、研究関連の手続きの前に、書面によるインフォームド・コンセントを提供する意欲と能力のある法的に権限を与えられた代表者を配置し、研究参加者が年齢に応じた書面による同意を提供できるようにする

  • 以下のLC-FAODの重大な臨床症状のうちいずれか1つがある：

    • 過去1年間に少なくとも2回、または過去2年間に3回の重篤な代謝不全エピソード（例：低血糖、横紋筋融解症、心筋症の増悪など、ER/緊急治療室への来院または入院を必要とする）
    • 介入を必要とする再発性の症候性低血糖（低血糖の臨床症状）
    • 短期間の絶食（年齢に応じて4～12時間未満）後の低血糖症の起こりやすさ
    • 継続的な医学的管理を必要とする機能性心筋症の証拠または心不全の臨床症状
    • MCEを呈した同じ病原性多様体を持つ兄弟
    • 酵素活性の欠如または重度の低下、または重篤な疾患の症状との関連が知られている、または疑われる病原性バリアントを有する参加者。
  • インフォームドコンセントの時点から、この研究における治験薬の最後の投与の5日後まで、妊娠の可能性のある女性および妊娠可能な男性は、非常に効果的な避妊方法を使用することに同意しなければなりません。 女性の場合は、妊娠しないことに同意してください。 男性の場合、子供を作らない、または精子を提供しないことに同意する

肝臓サブスタディの包含基準:

  • 研究UX007-CL302のメイン研究への登録
  • 年齢 > 2歳
  • 1 H-MRS による肝脂肪含量 ≥ 2% および < 20% PDFF
  • BMI 95 パーセンタイル未満
  • 肝臓 1 H-MRS スキャンの指示（スキャン中は静止している）と要件（例：最近の食事の制限、体内に金属製品や埋め込み型機器を使用していない、最近造影剤を使用していない）に従うことができる

主な研究の除外基準:

  • スクリーニング前の30日以内に治験薬の併用を伴う臨床研究に登録している
  • -スクリーニング前30日以内の禁止薬物（例、バルプロ酸製品または膵リパーゼ阻害剤）の使用、または研究目的を混乱させる可能性のある禁止薬物またはその他の物質を回避したくない
  • スクリーニング後60日以内のトリヘプタノインによる治療
  • トリヘプタノインまたはMCTに対する既知の過敏症の病歴
  • 介護者がインフォームドコンセントに署名したり、医療記録を公開したり、研究手順に従うことを望まない、またはできない
  • -治験責任医師の意見では、被験者を合併症のリスクが増大する、治験への参加や遵守を妨げる、または治験の目的を混乱させる、不安定な主要臓器系疾患を含む併存疾患を患っている。 代謝性アシドーシス、高アンモニア血症、および/または肝酵素の上昇を伴う代謝不全の病歴は、被験者を合併症のリスクが増大する、研究への参加や遵守を妨げる、または混乱させると治験責任医師が判断した場合を除き、除外基準にはなりません。研究の目的
  • 膵臓機能不全の診断を受けている
  • 研究期間中のいつでも、妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している（自分またはパートナー）

肝臓サブスタディの除外基準:

  • 肝脂肪のリスク増加を伴う、LC-FAOD以外の急性または慢性肝疾患（例、肝硬変、ウイルス性肝炎または薬剤性肝炎、糖尿病）および/またはメタボリックシンドローム
  • 肝臓 1 H-MRS を実行するには麻酔/鎮静が必要

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：Triheptanoin
参加者には、ML/DayでTriheptanoinの処方箋が与えられます。 Triheptanoinは、研究の最初の6週間まで滴定されます。 滴定後、用量は二重盲検治療期間の残りの間安定したままであることです。 二重盲検治療期間に続いて、トリヘパトノインを局所的に利用できる他のオプションがない場合、オープンアクセス期間中に参加者の現在の用量でオープンラベルトリヘプタノインが提供されます。
薬：トリヘプタノイン
経口（PO）または経腸栄養チューブ投与用の液体
他の名前：
  • UX007
  • ドジョルビ
アクティブコンパレータ：MCT
参加者には、ML/DayでMCTの処方箋が与えられます。これは、1日あたり約4つの管理に分割され、管理のための正確な指示があります。 MCTは、研究の最初の6週間まで滴定されます。 滴定後、用量は二重盲検治療期間の残りの間安定したままであることです。 二重盲検治療期間に続いて、トリヘパトノインを局所的に利用できる他のオプションがない場合、オープンアクセス期間中に参加者の現在の用量でオープンラベルトリヘプタノインが提供されます。
ダイエットサプリメント：MCTオイル
経口（PO）または経腸栄養チューブ投与用の液体
他の名前：
  • 中鎖トリグリセリド

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
時間枠
主要な臨床イベント（MCES）の年間イベント率
時間枠：4年目まで
4年目まで

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
時間枠
左心室駆出率のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1年目まで
ベースライン、1年目まで
左心室収縮期容積のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1年目まで
ベースライン、1年目まで
左心室壁質量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1年目まで
ベースライン、1年目まで
治療中に発生した有害事象（TEAE）、重篤なTEAE、および特別に関心のある有害事象（AESI）を患った参加者の数
時間枠：4年生まで
4年生まで
TEAEおよび用量変更、用量減量、治療中断、治験薬の中止、および研究中止につながった重篤なTEAEを有する参加者の数
時間枠：4年生まで
4年生まで
ヘプタン酸の血漿濃度レベル
時間枠：1年目まで
1年目まで
ベータヒドロキシペンタン酸（BHP）の血漿濃度レベル
時間枠：1年目まで
1年目まで
経口液体と混合したトリヘプタノインの受容性および嗜好性調査スコア
時間枠：1年目まで
1年目まで
肝臓サブスタディ（単一研究施設のみ）：1H磁気共鳴分光法（1H-MRS）によって評価された肝臓プロトン密度脂肪率（PDFF%）のベースラインから6か月までの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
ベースライン、6 か月目
MCEの年間期間
時間枠：4年目まで
4年目まで
MCESおよび在宅臨床イベント（HCES）としてキャプチャされた年間の低血糖イベントレート
時間枠：4年目まで
4年目まで
変化の臨床的グローバルな印象[CGI-C]スケールスコア
時間枠：4年目まで
4年目まで
横紋筋融解症と心筋症の年間頻度
時間枠：4年目まで
4年目まで
横紋筋溶解型、心筋症、および低血糖態度の年間期間
時間枠：4年目まで
4年目まで
介護者から報告された小児科の質の質の在庫（PEDSQL）4.0 2歳以上の参加者の汎用コアスケールスコアのベースラインからの変更
時間枠：4年目まで
4年目まで
1歳から24ヶ月未満の参加者のPEDSQL乳児スケールスコアのベースラインからの変更
時間枠：4年目まで
4年目まで
サバイバル時間
時間枠：4年目まで
4年目まで
年間入院日
時間枠：4年目まで
4年目まで
逃した学校や学習の機会の日数
時間枠：4年目まで
4年目まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceutical Inc

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2023年2月28日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2027年8月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2027年8月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2023年6月27日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2023年6月27日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2023年7月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年9月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年9月15日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • UX007-CL302
  • 2023 (米国 NIH グラント/契約：GRAMMY Museum Foundation)
  • 2022-001539-10 (EudraCT番号)
  • 2023-509809-76-00 (Ctis)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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