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LC-FAOD の小児患者における MCE に対するトリヘプタノインの効果を偶数鎖 MCT と比較して決定する研究

2024年4月24日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc

長鎖脂肪酸酸化障害（LC-FAOD）の小児患者における主要な臨床事象（MCE）に対するトリヘプタノインの効果を偶数鎖中鎖トリグリセリド（MCT）と比較して決定するためのランダム化二重盲検多施設共同研究）

この研究の主な目的は、主要臨床事象 (MCE) の頻度に対するトリヘプタノインと中鎖トリグリセリド (MCT) の影響を評価することです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

参加者は、トリヘプタノインまたは MCT オイルを受け取るグループに 1:1 でランダムに割り当てられます。 研究期間は3.5～4年と推定され、以下で構成されます：スクリーニング期間、ベースライン（0ヶ月目）、二重盲検治療期間（滴定と研究終了時の来院を含む）、安全性追跡調査電話訪問。

さらに、サブ研究では、LC-FAOD患者の脂肪症を回避または改善するための肝脂質含有量の減少に対するトリヘプタノインとMCTの効果を調べる予定です。 選択された施設の 2 歳以上の参加者は、肝臓サブスタディのスクリーニングに招待されます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

60

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：HCPs Contact: Medical Information
  • 電話番号：(+1) 888-756-8657
  • メール：medinfo@ultragenyx.com

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • 募集
        • Great Ormond Street Hospital
        • 主任研究者：
          • Stephanie Grunewald
        • コンタクト：
  • サウジアラビア
      • Riyadh、サウジアラビア、11211
        • 募集
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Centre
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Moeenaldeen Al-Sayed
  • スペイン
      • A Coruña、スペイン、15706
        • 募集
        • University Hospital Santiago de Compostela
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Maria Luz Couce Pico
      • Madrid、スペイン、28041
        • 募集
        • University Hospital 12 de Octubre
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Pilar Quijada Fraile
    • Esplugues De Llobregat
      • Barcelona、Esplugues De Llobregat、スペイン、08950
        • 募集
        • Sant Joan de Deu Hospital (SJD)
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Angels Garcia-Cazorla
  • チェコ
      • Prague、チェコ、120-08
        • 募集
        • General University Hospital in Prague-GUH (Všeobecná fakultní nemocnice v Praze- VFN)
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Pavel Jesina
  • ドイツ
      • Freiburg im Breisgau、ドイツ、79106
        • 募集
        • Universität Freiburg
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ute Spiekerkotter
  • ポーランド
      • Poznań、ポーランド
        • まだ募集していません
        • Poznan University of Medical Sciences
        • 主任研究者：
          • Jaroslaw Walkowiak
        • コンタクト：
    • Mazowieckie
      • Warszawa、Mazowieckie、ポーランド、04-730
        • 募集
        • Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Dariusz Rokicki
    • Pomorskie
      • Gdańsk、Pomorskie、ポーランド、80-952
        • 募集
        • Gdańksi Uniwersytet Medyczny
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jolanta Wierzba
  • 七面鳥
      • Adana、七面鳥
        • まだ募集していません
        • Çukurova university
        • 主任研究者：
          • Neslihan Mungan
        • コンタクト：
      • Ankara、七面鳥
      • Bornova-İzmir、七面鳥
      • Istanbul、七面鳥、34093
        • 募集
        • Istanbul Universitesi Istanbul Tip Fakultesi Hastanesi
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Gulden Fatma Gokcay
      • Istanbul、七面鳥、34116
        • 募集
        • Cerrahpasa Medical Faculty
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Ayse Cigdem Aktuglu Zeybek

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

主な研究の包含基準:

  • LC-FAODの確定診断
  • 該当するすべての学習要件を喜んで支援できる介護者がいる
  • 研究の性質を説明した後、研究関連の手続きの前に、書面によるインフォームド・コンセントを提供する意欲と能力のある法的に権限を与えられた代表者を配置し、研究参加者が年齢に応じた書面による同意を提供できるようにする

  • 以下のLC-FAODの重大な臨床症状のうちいずれか1つがある：

    • 過去1年間に少なくとも2回、または過去2年間に3回の重篤な代謝不全エピソード（例：低血糖、横紋筋融解症、心筋症の増悪など、ER/緊急治療室への来院または入院を必要とする）
    • 介入を必要とする再発性の症候性低血糖（低血糖の臨床症状）
    • 短期間の絶食（年齢に応じて4～12時間未満）後の低血糖症の起こりやすさ
    • 継続的な医学的管理を必要とする機能性心筋症の証拠または心不全の臨床症状
    • MCEを呈した同じ病原性多様体を持つ兄弟
    • 酵素活性の欠如または重度の低下、または重篤な疾患の症状との関連が知られている、または疑われる病原性バリアントを有する参加者。
  • インフォームドコンセントの時点から、この研究における治験薬の最後の投与の5日後まで、妊娠の可能性のある女性および妊娠可能な男性は、非常に効果的な避妊方法を使用することに同意しなければなりません。 女性の場合は、妊娠しないことに同意してください。 男性の場合、子供を作らない、または精子を提供しないことに同意する

肝臓サブスタディの包含基準:

  • 研究UX007-CL302のメイン研究への登録
  • 年齢 > 2歳
  • 1 H-MRS による肝脂肪含量 ≥ 2% および < 20% PDFF
  • BMI 95 パーセンタイル未満
  • 肝臓 1 H-MRS スキャンの指示（スキャン中は静止している）と要件（例：最近の食事の制限、体内に金属製品や埋め込み型機器を使用していない、最近造影剤を使用していない）に従うことができる

主な研究の除外基準:

  • スクリーニング前の30日以内に治験薬の併用を伴う臨床研究に登録している
  • -スクリーニング前30日以内の禁止薬物（例、バルプロ酸製品または膵リパーゼ阻害剤）の使用、または研究目的を混乱させる可能性のある禁止薬物またはその他の物質を回避したくない
  • スクリーニング後60日以内のトリヘプタノインによる治療
  • トリヘプタノインまたはMCTに対する既知の過敏症の病歴
  • 介護者がインフォームドコンセントに署名したり、医療記録を公開したり、研究手順に従うことを望まない、またはできない
  • -治験責任医師の意見では、被験者を合併症のリスクが増大する、治験への参加や遵守を妨げる、または治験の目的を混乱させる、不安定な主要臓器系疾患を含む併存疾患を患っている。 代謝性アシドーシス、高アンモニア血症、および/または肝酵素の上昇を伴う代謝不全の病歴は、被験者を合併症のリスクが増大する、研究への参加や遵守を妨げる、または混乱させると治験責任医師が判断した場合を除き、除外基準にはなりません。研究の目的
  • 膵臓機能不全の診断を受けている
  • 研究期間中のいつでも、妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している（自分またはパートナー）

肝臓サブスタディの除外基準:

  • 肝脂肪のリスク増加を伴う、LC-FAOD以外の急性または慢性肝疾患（例、肝硬変、ウイルス性肝炎または薬剤性肝炎、糖尿病）および/またはメタボリックシンドローム
  • 肝臓 1 H-MRS を実行するには麻酔/鎮静が必要

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：トリヘプタノイン
参加者にはトリヘプタノインの処方が mL/日単位で与えられ、1 日あたり約 4 回に分けて投与され、投与に関する正確な指示が与えられます。 トリヘプタノインは、研究の最初の 6 週間まで滴定されます。 滴定後、二重盲検治療期間の残りの間、用量は安定したままである。
薬：トリヘプタノイン
経口（PO）または経腸栄養チューブ投与用の液体
他の名前：
  • UX007
  • ドジョルビ
アクティブコンパレータ：MCT
参加者には、MCT の処方が mL/日単位で渡され、1 日あたり約 4 回に分けて投与され、投与に関する正確な指示が与えられます。 MCT は研究の最初の 6 週間までに漸増されます。 滴定後、二重盲検治療期間の残りの間、用量は安定したままである。
ダイエットサプリメント：MCTオイル
経口（PO）または経腸栄養チューブ投与用の液体
他の名前：
  • 中鎖トリグリセリド

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
二重盲検治療期間中の主要臨床イベント (MCE) の年間イベント発生率
時間枠：4年生まで
4年生まで

二次結果の測定

結果測定
時間枠
二重盲検治療期間中の MCE の年間罹患期間
時間枠：4年生まで
4年生まで
二重盲検治療期間中の MCE および/または在宅臨床イベント (HCE) として捕捉された年間低血糖イベント率
時間枠：4年生まで
4年生まで
臨床医が報告した疾患重症度の全体的な印象の変化（臨床全体の変化印象[CGI-C]スケール）試験終了時（EOS）スコア
時間枠：4年生まで
4年生まで
左心室駆出率のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1年目まで
ベースライン、1年目まで
左心室収縮期容積のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1年目まで
ベースライン、1年目まで
左心室壁質量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、1年目まで
ベースライン、1年目まで
二重盲検治療期間中の横紋筋融解症および心筋症-MCEの年間頻度
時間枠：4年生まで
4年生まで
二重盲検治療期間中の横紋筋融解症、心筋症、および低血糖性MCEの年間罹患期間
時間枠：4年生まで
4年生まで
介護者が報告する小児生活の質インベントリ (PedsQL) 4.0 のベースラインから EOS への変化 2 歳以上の参加者の一般的コア スケール スコア
時間枠：4年生まで
4年生まで
1 か月から 24 か月未満の参加者の PedsQL 乳児スケール スコアのベースラインから EOS への変化
時間枠：4年生まで
4年生まで
二重盲検治療期間中の生存時間
時間枠：4年生まで
4年生まで
二重盲検治療期間中の年間入院日数
時間枠：4年生まで
4年生まで
二重盲検治療期間中に学校または学習機会を欠席した日数
時間枠：4年生まで
4年生まで
治療中に発生した有害事象（TEAE）、重篤なTEAE、および特別に関心のある有害事象（AESI）を患った参加者の数
時間枠：4年生まで
4年生まで
TEAEおよび用量変更、用量減量、治療中断、治験薬の中止、および研究中止につながった重篤なTEAEを有する参加者の数
時間枠：4年生まで
4年生まで
ヘプタン酸の血漿濃度レベル
時間枠：1年目まで
1年目まで
ベータヒドロキシペンタン酸（BHP）の血漿濃度レベル
時間枠：1年目まで
1年目まで
経口液体と混合したトリヘプタノインの受容性および嗜好性調査スコア
時間枠：1年目まで
1年目まで
肝臓サブスタディ（単一研究施設のみ）：1H磁気共鳴分光法（1H-MRS）によって評価された肝臓プロトン密度脂肪率（PDFF%）のベースラインから6か月までの変化
時間枠：ベースライン、6 か月目
ベースライン、6 か月目
肝臓サブスタディ（単一研究施設のみ）：クレアチンキナーゼ/アラニンアミノトランスフェラーゼ（CK/ALT）のベースラインから6か月への変更
時間枠：ベースライン、6 か月目
ベースライン、6 か月目
肝臓サブスタディ（単一研究施設のみ）：アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）のベースラインから6か月への変更
時間枠：ベースライン、6 か月目
ベースライン、6 か月目
肝臓サブスタディ（単一研究施設のみ）：アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）のベースラインから6か月への変更
時間枠：ベースライン、6 か月目
ベースライン、6 か月目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceutical Inc

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年2月28日

一次修了 (推定)

2026年9月1日

研究の完了 (推定)

2026年9月1日

試験登録日

最初に提出

2023年6月27日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年6月27日

最初の投稿 (実際)

2023年7月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年4月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年4月24日

最終確認日

2024年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

その他の研究ID番号

  • UX007-CL302
  • 2022-001539-10 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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