くすぶっている骨髄腫の高リスク患者の観察と縦断的洞察試験 (SPOTLIGHT)

包含基準:

• 18歳以上の成人対象。

• IMWG 基準によるくすぶり骨髄腫の診断、具体的には以下のとおりです。

  • 24時間あたり30g/L以上の血清モノクローナルタンパク質（IgGまたはIgA）、または24時間あたり500mg以上の尿モノクローナルタンパク質および/または
  • クローン性骨髄形質細胞が 10 ～ 59% あり、骨髄腫を定義する事象やアミロイドーシスが存在しない

• 高リスクくすぶり型骨髄腫は、以下の 4 つの基準のうち 2 つ以上として定義されます。

  • 2 g/dL を超える M スパイク
  • 関与/非関与遊離軽鎖比が 20 を超える
  • 20%を超える骨髄形質細胞増加症
  • 従来の細胞遺伝学/蛍光 in situ ハイブリダイゼーション (FISH) 研究による転座 (4;14)、欠失 17p、欠失 13q または 1q ゲインのいずれかの存在、および/または
  • くすぶり型多発性骨髄腫 (SMM) の IMWG リスクモデルに基づく IMWG SMM スコアが 9 以上
• 高リスクSMMの診断は研究登録後365日以内に行われた。 注: 患者が以前に MGUS または低/中型 SMM を患っていた場合、高リスク SMM と診断された日は、研究への登録から 365 日以内である必要があります。

除外基準:

• IMWG基準による骨髄腫の診断基準を満たす何らかの特徴の存在
• 髄外形質細胞腫の存在
• スクリーニング前またはスクリーニング時に行われた画像検査で、局所的な骨髄病変または溶解性骨病変が存在する。 ただし、MRI での骨髄のびまん性または斑状の浸潤の存在 (明確な病変がない) は、除外基準にはなりません。 MRI で形質細胞異常に起因する限局性骨髄病変が 1 つある患者は、たとえ骨髄腫の基準を満たさなくても研究から除外されます。
• クレアチニンクリアランスが40ml/分未満。
• AL アミロイドーシスの存在（AL アミロイドーシスを除外するために必要な精密検査の量は治療する研究者の裁量によるが、研究者は登録時に AL アミロイドーシスが存在すると信じていないことを証明しなければならない。） 心アミロイドーシスを確認するための評価の一部として、血清 nt-PROBNP が推奨されます。
• ヘモグロビンが 11g/dl 未満の場合、貧血の明確な可逆的理由が特定されない限り、その時点で Hgb が 11g/dl を超えている場合は 2 か月以内に再検査を受けることができます。

注: Hgb のカットオフは施設によって異なる場合があります (Hgb ユタ大学の男性のカットオフの下限は Hgb 14.8 であり、Hgb 12.7 の患者は CRAB 特徴があると見なされます)。 Hgb が 10g/dl を超えているが、患者が IMWG の基準による貧血の定義を満たしている場合、これは正常限界値を 2 g/dl 以上下回っているため、治験責任医師は検討中の患者に電話をかけるかどうかを決定できます。多発性骨髄腫またはくすぶり型骨髄腫であるかどうかをスクリーニングするため、この研究への登録を許可します。