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デュシェンヌ型筋ジストロフィーの参加者におけるBMN 351の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための第1/2相研究

2026年6月24日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの参加者におけるBMN 351の複数回静脈内投与の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための第1/2相、非盲検、用量漸増研究

この研究の目的は、エクソン 51 スキッピングを受けやすい遺伝子変異を持つデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の参加者における BMN 351 の安全性と忍容性をテストすることです。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
積極的、募集していない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、エクソン 51 スキッピングを受けやすい遺伝子変異を持つデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の参加者を対象に、BMN 351 の安全性と忍容性を漸増用量で評価する 2 部構成の第 1/2 相非盲検多施設共同研究です。

参加者は、コホート (コホート 1、2、または 3) と呼ばれる 3 つのグループのいずれかに割り当てられます。 コホート 1 の参加者はさらにコホート 1A とコホート 1B に分類されます。 コホート1Aでは、3人の参加者が2週間に1回、BMN 351の用量を段階的に増加させる前に、投与後1週間に収集された安全対策を評価するための訪問を受けて用量を増加させます。 パート 2 では、コホート 1A の参加者は週 1 回の投与に移行します。 コホート 1B、2、および 3 の参加者は、低用量、中用量、および高用量の BMN 351 を開始し、同じ用量で週に 1 回の投与を継続します。 この研究には約18人の参加者が登録される予定です。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
18

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
  • イタリア
      • Milan、イタリア
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
      • Rome、イタリア
        • UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
  • オランダ
      • Leiden、オランダ、2333 ZA
        • Leids Universitair Medisch Centrum
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Seville、スペイン、41013
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
  • トルコ（Türkiye）
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 4歳から10歳まで
  • エクソン 51 スキッピングを受けやすい特定の遺伝子変化を伴うデュシェンヌ型筋ジストロフィーの診断
  • 歩ける
  • 呼吸するために人工呼吸器の補助を必要としない
  • 現在、過去 12 週間にわたって一貫した用量のステロイド治療を受けている

除外基準:

  • 参加者は、心臓と肺の機能のベースラインレベルを評価するために、いくつかの初期臨床検査と研究を受けます。
  • -初回来院前12週間以内にエクソンスキッピング療法による治療。
  • 遺伝子治療による治療歴

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：コホート 3
高用量のBMN 351を週1回、最長48週間投与する
薬：BMN351
アンチセンスオリゴヌクレオチドBMN 351は静脈内投与されます。
実験的：コホート1a
コホート1Aは、単一の上行線量（SAD）部分と複数の上行線量（MAD）の両方で構成されます。 BMN 351は、研究の悲しい部分で最大8週間、狂った部分で最大89週間1回、2週間に1回1回投与されます。
薬：BMN351
アンチセンスオリゴヌクレオチドBMN 351は静脈内投与されます。
実験的：コホート1b
BMN 351低用量は、最大97週間毎週1回投与されます
薬：BMN351
アンチセンスオリゴヌクレオチドBMN 351は静脈内投与されます。
実験的：コホート2
BMN 351中用量は、最大73週間週1回投与されます
薬：BMN351
アンチセンスオリゴヌクレオチドBMN 351は静脈内投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
BMN 351の単一および複数の用量の評価と安全性と忍容性（発生率、重症度、および実験室パラメーターの変化の用量関係）。
時間枠：最大97週間。
BMN 351の安全性と忍容性は、有害および深刻な有害事象の発生率に基づいて評価されます。
最大97週間。

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
血漿、尿、筋肉におけるBMN 351の薬物動態（PK）濃度は、最大97週間、約8週間ごとに。
時間枠：注入前および後のシリアル測定。
血漿および尿PKの連続測定値は、灌流後約24時間までの1時間ごとに事前に事前に事前に事前に前提となりました。 筋肉PKは、投与後の13週間または25週間のみで測定されます。
注入前および後のシリアル測定。

その他の成果指標

その他の成果指標

臨床試験の場合、参加者に対する介入/治療の効果を判断するために使用されるプロトコルに記載されている計画的な測定。観察研究の場合、疾患または形質のパターン、または暴露、危険因子、または治療との関連を説明するために使用される測定または観察。アウトカム指標のタイプには、プライマリ アウトカム メジャーとセカンダリ アウトカム メジャーがあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
身体機能に対するBMN 351の効果を評価する。
時間枠：25週目のベースラインからの変化。
6 分間歩行テスト (6MWT) のベースラインからの変化。
25週目のベースラインからの変化。
身体機能に対するBMN 351の効果を評価する。
時間枠：25週目のベースラインからの変化。
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) のベースラインからの変更。
25週目のベースラインからの変化。
液体クロマトグラフィー質量分析法 (LC-MS) によって測定されたジストロフィン発現のベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、13 週目または 25 週目
ベースライン、13 週目または 25 週目
BMN 351に対する免疫応答を評価するため。
時間枠：最大97週間
抗BMN 351抗体、抗ジストロフィン抗体。
最大97週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
BioMarin Pharmaceutical

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2024年1月3日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2027年4月14日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2027年4月14日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2024年1月26日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年2月20日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2024年2月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年6月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年6月24日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • 351-201
  • 2023-506737-30-00 (その他の識別子：EU CT)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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