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デュシェンヌ型筋ジストロフィーの参加者におけるBMN 351の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための第1/2相研究

2026年4月7日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの参加者におけるBMN 351の複数回静脈内投与の安全性、忍容性、薬物動態、および薬力学を評価するための第1/2相、非盲検、用量漸増研究

この研究の目的は、エクソン 51 スキッピングを受けやすい遺伝子変異を持つデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の参加者における BMN 351 の安全性と忍容性をテストすることです。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、エクソン 51 スキッピングを受けやすい遺伝子変異を持つデュシェンヌ型筋ジストロフィー (DMD) の参加者を対象に、BMN 351 の安全性と忍容性を漸増用量で評価する 2 部構成の第 1/2 相非盲検多施設共同研究です。

参加者は、コホート (コホート 1、2、または 3) と呼ばれる 3 つのグループのいずれかに割り当てられます。 コホート 1 の参加者はさらにコホート 1A とコホート 1B に分類されます。 コホート1Aでは、3人の参加者が2週間に1回、BMN 351の用量を段階的に増加させる前に、投与後1週間に収集された安全対策を評価するための訪問を受けて用量を増加させます。 パート 2 では、コホート 1A の参加者は週 1 回の投与に移行します。 コホート 1B、2、および 3 の参加者は、低用量、中用量、および高用量の BMN 351 を開始し、同じ用量で週に 1 回の投与を継続します。 この研究には約18人の参加者が登録される予定です。

研究の種類

介入

入学 (推定)

18

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イギリス
      • London、イギリス、WC1N 3JH
        • 募集
        • Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
        • 主任研究者：
          • Giovanni Baranello
        • コンタクト：
  • イタリア
      • Milan、イタリア
        • 募集
        • Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
        • 主任研究者：
          • Valeria Sansone
        • コンタクト：
      • Rome、イタリア
        • 募集
        • UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
        • 主任研究者：
          • Marika Pane
        • コンタクト：
  • オランダ
      • Leiden、オランダ、2333 ZA
        • 募集
        • Leids Universitair Medisch Centrum
        • 主任研究者：
          • Erik Niks
        • コンタクト：
  • カナダ
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
        • 募集
        • Children's Hospital LHSC
        • 主任研究者：
          • Craig Campbell, MD
        • コンタクト：
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08950
        • 募集
        • Hospital Sant Joan de Deu
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Andres Nascimento
      • Seville、スペイン、41013
        • 募集
        • Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Marcos Madruga-Garrido
  • トルコ（Türkiye）
      • Istanbul、トルコ（Türkiye）
        • 募集
        • Yeditepe University Kosuyolu Hospital
        • 主任研究者：
          • Haluk Topaloglu, MD, Prof
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 4歳から10歳まで
  • エクソン 51 スキッピングを受けやすい特定の遺伝子変化を伴うデュシェンヌ型筋ジストロフィーの診断
  • 歩ける
  • 呼吸するために人工呼吸器の補助を必要としない
  • 現在、過去 12 週間にわたって一貫した用量のステロイド治療を受けている

除外基準:

  • 参加者は、心臓と肺の機能のベースラインレベルを評価するために、いくつかの初期臨床検査と研究を受けます。
  • -初回来院前12週間以内にエクソンスキッピング療法による治療。
  • 遺伝子治療による治療歴

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：コホート 3
高用量のBMN 351を週1回、最長48週間投与する
薬：BMN351
アンチセンスオリゴヌクレオチドBMN 351は静脈内投与されます。
実験的：コホート1a
コホート1Aは、単一の上行線量（SAD）部分と複数の上行線量（MAD）の両方で構成されます。 BMN 351は、研究の悲しい部分で最大8週間、狂った部分で最大89週間1回、2週間に1回1回投与されます。
薬：BMN351
アンチセンスオリゴヌクレオチドBMN 351は静脈内投与されます。
実験的：コホート1b
BMN 351低用量は、最大97週間毎週1回投与されます
薬：BMN351
アンチセンスオリゴヌクレオチドBMN 351は静脈内投与されます。
実験的：コホート2
BMN 351中用量は、最大73週間週1回投与されます
薬：BMN351
アンチセンスオリゴヌクレオチドBMN 351は静脈内投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
BMN 351の単一および複数の用量の評価と安全性と忍容性（発生率、重症度、および実験室パラメーターの変化の用量関係）。
時間枠：最大97週間。
BMN 351の安全性と忍容性は、有害および深刻な有害事象の発生率に基づいて評価されます。
最大97週間。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血漿、尿、筋肉におけるBMN 351の薬物動態（PK）濃度は、最大97週間、約8週間ごとに。
時間枠：注入前および後のシリアル測定。
血漿および尿PKの連続測定値は、灌流後約24時間までの1時間ごとに事前に事前に事前に事前に前提となりました。 筋肉PKは、投与後の13週間または25週間のみで測定されます。
注入前および後のシリアル測定。

その他の成果指標

結果測定
メジャーの説明
時間枠
身体機能に対するBMN 351の効果を評価する。
時間枠：25週目のベースラインからの変化。
6 分間歩行テスト (6MWT) のベースラインからの変化。
25週目のベースラインからの変化。
身体機能に対するBMN 351の効果を評価する。
時間枠：25週目のベースラインからの変化。
North Star Ambulatory Assessment (NSAA) のベースラインからの変更。
25週目のベースラインからの変化。
液体クロマトグラフィー質量分析法 (LC-MS) によって測定されたジストロフィン発現のベースラインからの変化。
時間枠：ベースライン、13 週目または 25 週目
ベースライン、13 週目または 25 週目
BMN 351に対する免疫応答を評価するため。
時間枠：最大97週間
抗BMN 351抗体、抗ジストロフィン抗体。
最大97週間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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BioMarin Pharmaceutical

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年1月3日

一次修了 (推定)

2026年9月30日

研究の完了 (推定)

2026年9月30日

試験登録日

最初に提出

2024年1月26日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年2月20日

最初の投稿 (実際)

2024年2月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月7日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 351-201
  • 2023-506737-30-00 (その他の識別子：EU CT)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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