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MPS I患者におけるAldurazyme®と比較したP046 (Laronidase-CinnaGen)の有効性と安全性

2024年8月4日 更新者：Cinnagen

ムコ多糖症 I 型 (MPS I) 患者における P046 (ラロニダーゼ; CinnaGen) とラロニダーゼ (Aldurazyme®; Genzyme、BioMarin) の有効性と安全性を比較する第 III 相、単群、クロスオーバー、多施設共同臨床試験」

この第 III 相試験の目的は、ムコ多糖症 I 型 (MPS I) 患者において、CinnaGen Company が製造した P046 の有効性と安全性を Aldurazyme® と比較して評価することです。

すべての患者は Aldurazyme® を 12 週間投与され、続いて P046 がさらに 12 週間投与されます。

主要な結果は、各投薬終了時の平均 uGAG レベルの維持を評価することです。 副次的結果は、6 分間歩行テスト (6MWT)、予測努力肺活量 (FVC)、酵素活性アッセイ、および有害事象 (AE) の評価です。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
完了

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

これは、MPS I 患者における Aldurazyme® と比較して、CinnaGen Company が製造した P046 の有効性と安全性を評価する第 III 相単一配列クロスオーバー研究です。

すべての患者は、0.58 mg/kg の Aldurazyme® を 12 週間投与され、その後、0.58 mg/kg の P046 をさらに 12 週間投与されます。

解熱薬および/または抗ヒスタミン薬による前投薬は、点滴の 1 時間前にすべての患者に投与されます。

主要結果は、8、10、および 12 週目の平均 uGAG レベル (Aldurazyme® に関連) と 20、22、および 24 週の平均 uGAG レベル (P046 に関連) を比較することです。

6MWT や FVC などの副次的アウトカムは、各薬剤投与の開始時と終了時に評価されます。 酵素活性は、各薬剤投与の終了時に評価されます。 安全性評価は研究中に行われます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (実際)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
12

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • イラン・イスラム共和国
      • Mashhad、イラン・イスラム共和国
        • Clinical Research Development Unit of Akbar Hospital, Faculty of Medicine
      • Tehran、イラン・イスラム共和国
        • Growth and Development Research Center, Childrens Medical Center
      • Tehran、イラン・イスラム共和国
        • Loghman Hospital
      • Tehran、イラン・イスラム共和国
        • Mofid Childrens Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 5～18歳
  • MPS Iと診断されました
  • インフォームド・コンセントフォームへの署名

除外基準:

  • 骨髄移植歴がある、または造血幹細胞移植（HSCT）を受ける候補者である
  • 気管切開術の既往
  • ラロニダーゼに対して未経験であること
  • 急性水頭症
  • 腎機能の異常は、血清クレアチニンおよび血中尿素窒素（BUN）レベルの測定によって判定されます。
  • MPS Iに関連しない重度の器質的疾患
  • ラロニダーゼまたはラロニダーゼ溶液の成分に対する既知の過敏症
  • 研究のコンプライアンスを著しく妨げる可能性のある病状またはその他の状況の存在
  • 妊娠と授乳
  • -治験登録前30日以内の治験薬の投与

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：クロスオーバー割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
アクティブコンパレータ：アルデュラザイム®
Aldurazyme® (2.9 mg/5 mL) は、毎週 0.58 mg/kg 投与されます。
薬：抗ヒスタミン薬
抗ヒスタミン薬は点滴の1時間前に投与されます。
薬：解熱剤
解熱剤は点滴の1時間前に投与されます。
生物学的：ラロニダーゼ
Aldurazyme® (最初の 12 週間) または YW17 (2 番目の 12 週間) としてのラロニダーゼが投与されます。
実験的：YW17 (ラロニダーゼバイオシミラー)
CinnaGen Company によって製造された YW17 (2.9 mg/5 mL) は、毎週 0.58 mg/kg 投与されます。
薬：抗ヒスタミン薬
抗ヒスタミン薬は点滴の1時間前に投与されます。
薬：解熱剤
解熱剤は点滴の1時間前に投与されます。
生物学的：ラロニダーゼ
Aldurazyme® (最初の 12 週間) または YW17 (2 番目の 12 週間) としてのラロニダーゼが投与されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
平均uGAG
時間枠：ベースライン、8、10、12、20、22、24週目
尿中グリコサミノグリカン
ベースライン、8、10、12、20、22、24週目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
平均6MWT
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
6分間の歩行テスト
ベースライン、12週目、24週目
平均予測FVC
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
強制肺活量
ベースライン、12週目、24週目
平均酵素活性レベル
時間枠：11週目と23週目
酵素活性アッセイ
11週目と23週目
有害事象のある参加者の数
時間枠：研究期間中（スクリーニング来院から24週目まで）
報告されたすべての AE は、規制活動のための医学辞書 (MedDRA) の用語に基づいて分類され、有害事象の共通用語基準 (CTCAE) v5.0 に従って等級付けされます。
研究期間中（スクリーニング来院から24週目まで）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Cinnagen

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • 主任研究者：Ali Rabani, Professor、Professor of Pediatric Endocrinology & Metabolism, Department of Pediatrics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2022年9月10日

一次修了 (実際)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2023年8月12日

研究の完了 (実際)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2023年11月18日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2024年4月27日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年5月5日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2024年5月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2024年8月6日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年8月4日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2024年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • CIN.LAR.AR.III.97

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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