MPS I患者におけるAldurazyme®と比較したP046 (Laronidase-CinnaGen)の有効性と安全性
ムコ多糖症 I 型 (MPS I) 患者における P046 (ラロニダーゼ; CinnaGen) とラロニダーゼ (Aldurazyme®; Genzyme、BioMarin) の有効性と安全性を比較する第 III 相、単群、クロスオーバー、多施設共同臨床試験」
この第 III 相試験の目的は、ムコ多糖症 I 型 (MPS I) 患者において、CinnaGen Company が製造した P046 の有効性と安全性を Aldurazyme® と比較して評価することです。
すべての患者は Aldurazyme® を 12 週間投与され、続いて P046 がさらに 12 週間投与されます。
主要な結果は、各投薬終了時の平均 uGAG レベルの維持を評価することです。 副次的結果は、6 分間歩行テスト (6MWT)、予測努力肺活量 (FVC)、酵素活性アッセイ、および有害事象 (AE) の評価です。
調査の概要
詳細な説明
これは、MPS I 患者における Aldurazyme® と比較して、CinnaGen Company が製造した P046 の有効性と安全性を評価する第 III 相単一配列クロスオーバー研究です。
すべての患者は、0.58 mg/kg の Aldurazyme® を 12 週間投与され、その後、0.58 mg/kg の P046 をさらに 12 週間投与されます。
解熱薬および/または抗ヒスタミン薬による前投薬は、点滴の 1 時間前にすべての患者に投与されます。
主要結果は、8、10、および 12 週目の平均 uGAG レベル (Aldurazyme® に関連) と 20、22、および 24 週の平均 uGAG レベル (P046 に関連) を比較することです。
6MWT や FVC などの副次的アウトカムは、各薬剤投与の開始時と終了時に評価されます。 酵素活性は、各薬剤投与の終了時に評価されます。 安全性評価は研究中に行われます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
-
-
-
Mashhad、イラン・イスラム共和国
- Clinical Research Development Unit of Akbar Hospital, Faculty of Medicine
-
Tehran、イラン・イスラム共和国
- Growth and Development Research Center, Childrens Medical Center
-
Tehran、イラン・イスラム共和国
- Loghman Hospital
-
Tehran、イラン・イスラム共和国
- Mofid Childrens Hospital
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 5～18歳
- MPS Iと診断されました
- インフォームド・コンセントフォームへの署名
除外基準:
- 骨髄移植歴がある、または造血幹細胞移植（HSCT）を受ける候補者である
- 気管切開術の既往
- ラロニダーゼに対して未経験であること
- 急性水頭症
- 腎機能の異常は、血清クレアチニンおよび血中尿素窒素（BUN）レベルの測定によって判定されます。
- MPS Iに関連しない重度の器質的疾患
- ラロニダーゼまたはラロニダーゼ溶液の成分に対する既知の過敏症
- 研究のコンプライアンスを著しく妨げる可能性のある病状またはその他の状況の存在
- 妊娠と授乳
- -治験登録前30日以内の治験薬の投与
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
アクティブコンパレータ：アルデュラザイム®
Aldurazyme® (2.9 mg/5 mL) は、毎週 0.58 mg/kg 投与されます。
|
抗ヒスタミン薬は点滴の1時間前に投与されます。
解熱剤は点滴の1時間前に投与されます。
Aldurazyme® (最初の 12 週間) または YW17 (2 番目の 12 週間) としてのラロニダーゼが投与されます。
|
|
実験的：YW17 (ラロニダーゼバイオシミラー)
CinnaGen Company によって製造された YW17 (2.9 mg/5 mL) は、毎週 0.58 mg/kg 投与されます。
|
抗ヒスタミン薬は点滴の1時間前に投与されます。
解熱剤は点滴の1時間前に投与されます。
Aldurazyme® (最初の 12 週間) または YW17 (2 番目の 12 週間) としてのラロニダーゼが投与されます。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
平均uGAG
時間枠：ベースライン、8、10、12、20、22、24週目
|
尿中グリコサミノグリカン
|
ベースライン、8、10、12、20、22、24週目
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
平均6MWT
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
|
6分間の歩行テスト
|
ベースライン、12週目、24週目
|
|
平均予測FVC
時間枠：ベースライン、12週目、24週目
|
強制肺活量
|
ベースライン、12週目、24週目
|
|
平均酵素活性レベル
時間枠：11週目と23週目
|
酵素活性アッセイ
|
11週目と23週目
|
|
有害事象のある参加者の数
時間枠：研究期間中（スクリーニング来院から24週目まで）
|
報告されたすべての AE は、規制活動のための医学辞書 (MedDRA) の用語に基づいて分類され、有害事象の共通用語基準 (CTCAE) v5.0 に従って等級付けされます。
|
研究期間中（スクリーニング来院から24週目まで）
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Ali Rabani, Professor、Professor of Pediatric Endocrinology & Metabolism, Department of Pediatrics
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CIN.LAR.AR.III.97
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ムコ多糖症1型の臨床試験
-
Centre Hospitalier Universitaire Dijon募集
-
Nanfang Hospital, Southern Medical University募集ベバシズマブ | 肝細胞癌 | QL1706 | RALOX-HAIC（ラルチトレキセドおよびオキサリプラチンによる肝動注化学療法） | Type VP3/4 門脈腫瘍血栓症 | イパロムリマブおよびトゥボンラリマブ注射中国
-
Centre Hospitalier Universitaire, Amiens完了
-
Oxford Brookes UniversityUniversity of Oxford完了身体活動 | メンタルヘルス ウェルネス 1 | 認知機能1、社会 | 学業成績 | フィットネステストイギリス
-
COUR Pharmaceutical Development Company, Inc.募集1型糖尿病 | 1型糖尿病 | T1DM | T1D | 青年期の1型糖尿病 | 小児の1型糖尿病 | 1型糖尿病患者 | 1型糖尿病 | T1DM - 1 型糖尿病 | 1型糖尿病（若年性発症）アメリカ
-
Ondokuz Mayıs University完了
-
Lund University招待による登録1型糖尿病 | ステージ 2 の 1 型糖尿病 | ステージ 1 1 型糖尿病 | ステージ 3 の 1 型糖尿病スウェーデン
-
CONRADNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID); Eunice Kennedy Shriver National... と他の協力者完了