フェーズ I: ヒトにおける注射可能なフォリスタチン プラスミド遺伝子治療の安全性と有効性

この研究では、注射可能なプラスミド遺伝子治療の安全性と効果を調査します。 プラスミドは環状の DNA であり、遺伝子を導入し、遺伝子発現を誘導するための非永続的かつ非遺伝性の方法として広く研究されています。 この研究では、プラスミドは、生物学的に同一のヒトフォリスタチンを発現し、血清循環中に分泌することを目的としたヒトFST344遺伝子を含む遺伝子ベクターである。 フォリスタチンは、神経筋疾患のマウスモデルにおいて機能的転帰の改善が実証されているミオスタチンおよびアクチビン阻害剤です。

参加者は、治療の投与前後に二重エネルギーX線吸収測定スキャンを受け、ベースラインからの変化と、脂肪対筋肉組織および骨密度の変化率を比較します。 参加者はまた、代謝およびエピジェネティックな血液パネル検査を受け、変化を観察します。 参加者は治療を受けた後、短期間クリニックでモニタリングされ、有害事象があればオンラインフォームを通じて報告することができる。 最後に、参加者は、フォリスタチンの循環レベルを評価するために、遺伝子治療の投与の直前と投与の3か月後に採血を受けます。 この研究は、ロアタン島にある Global Alliance for Regenerative Medicine 臨床研究サイトで実施され、Minicircle の後援を受けています。 この研究の主な連絡先は Mac Davis です。