フェーズ I: ヒトにおける注射可能なフォリスタチン プラスミド遺伝子治療の安全性と有効性
健康な対象者における注射可能なフォリスタチンプラスミド遺伝子治療の安全性と有効性を評価するための第I相、非盲検、単回投与研究
この研究では、注射可能なプラスミド遺伝子治療の安全性と効果を調査します。 プラスミドは環状の DNA であり、遺伝子を導入し、遺伝子発現を誘導するための非永続的かつ非遺伝性の方法として広く研究されています。 この研究では、プラスミドは、生物学的に同一のヒトフォリスタチンを発現し、血清循環中に分泌することを目的としたヒトFST344遺伝子を含む遺伝子ベクターである。 フォリスタチンは、神経筋疾患のマウスモデルにおいて機能的転帰の改善が実証されているミオスタチンおよびアクチビン阻害剤です。
参加者は、治療の投与前後に二重エネルギーX線吸収測定スキャンを受け、ベースラインからの変化と、脂肪対筋肉組織および骨密度の変化率を比較します。 参加者はまた、代謝およびエピジェネティックな血液パネル検査を受け、変化を観察します。 参加者は治療を受けた後、短期間クリニックでモニタリングされ、有害事象があればオンラインフォームを通じて報告することができる。 最後に、参加者は、フォリスタチンの循環レベルを評価するために、遺伝子治療の投与の直前と投与の3か月後に採血を受けます。 この研究は、ロアタン島にある Global Alliance for Regenerative Medicine 臨床研究サイトで実施され、Minicircle の後援を受けています。 この研究の主な連絡先は Mac Davis です。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
-
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Roatan、ホンジュラス
- Global Alliance for Regenerative Medicine
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 形態変化に対する寛容性
- 治験期間中は避妊を実施します（女性の場合）
除外基準:
- 妊娠中、授乳中、または妊娠の可能性がある女性で、研究期間中避妊治療を継続することに消極的または不可能な女性
- 付随する病気により余命は6か月未満
- 既存の関節、靱帯、または心臓の問題
- 収縮期血圧 (仰臥位) ≤90 mmHg;
- 安静時の心拍数 > 100 bpm
- 書面によるインフォームドコンセントを与える意思がない、または与えることができない。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：基礎科学
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：実験的
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フォリスタチン-344 プラスミド
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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CTCAE v4.0によって評価された治療関連の有害事象のある参加者の数
時間枠：3ヶ月
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3ヶ月
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3か月後のフォリスタチン血清濃度のベースラインからの変化
時間枠：3ヶ月
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3ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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デュアル X 線吸光光度法による 3 か月後の除脂肪量のベースラインからの変化
時間枠：3ヶ月
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3ヶ月
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デュアル X 線吸光光度法による 3 か月後の脂肪量のベースラインからの変化
時間枠：3ヶ月
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3ヶ月
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内因性および外因性のエピジェネティックな時計年齢の変化
時間枠：3ヶ月
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3ヶ月
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Glenn Terry, MD、Principal Investigator
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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