パーキンソン病患者における VGN-R09b という製品の安全性と有効性を評価する試験

包含基準:

• 被験者は以下の対象基準をすべて満たしている必要があります。

  1. 男性または女性、スクリーニング時の年齢が40歳以上75歳未満。
  2. 英国ブレインバンクによる特発性パーキンソン病の診断。
  3. スクリーニング時のPD患者日記で確認されたように、最適化された治療にもかかわらず、3日連続で1日平均2.5時間以上のオフ時間があり、運動症状のコントロールが不十分である。
  4. 安定したパーキンソン病の症状があり、スクリーニング前の少なくとも4週間のパーキンソン病治療薬の最適な処方計画を有し、レボドパ治療期間が1年以上である。
  5. Hoehn and Yahr ステージ 2.5 ～ 4 の「オフ」状態。
  6. 妊娠の可能性のあるすべての男女は、インフォームドコンセントの署名から治験薬の投与後1年まで、少なくとも1つの非常に効果的な避妊方法を喜んで使用する必要があります。
  7. 男性は精子を提供しないことに同意しなければならず、女性は治験薬投与後少なくとも1年以内は卵子を提供しないことに同意しなければなりません。
  8. 患者は研究の目的とリスクを理解し、インフォームドコンセントに署名と日付を記入し、国および地域のプライバシー規制に従って保護された医療情報を使用する許可を与える必要があります。
  9. 患者には、患者の健康状態および認知的および機能的能力に関する情報源として研究に参加する意欲と能力がある信頼できる研究パートナー/情報提供者（家族、友人など）がいる（情報提供を含む）。評価スケール）。

除外基準:

• 被験者は以下の病気または病歴のいずれかを持っています

  1. 非定型または続発性パーキンソニズム。治験責任医師が判断した、外傷、脳腫瘍、感染症、脳血管疾患、その他の神経疾患、または薬物、化学物質、毒素によると考えられる症状を含みますが、これらに限定されません。
  2. GBA1、PINK1、およびParkinの既知の病原性遺伝子変異
  3. MoCA スコア ≤16
  4. 現在進行中の感染症、または重度の感染症（肺炎、敗血症、中枢神経系感染症など） 髄膜炎、脳炎]）スクリーニング前12週間以内
  5. HBV、HCV、またはTPの活動性感染、またはスクリーニング時にHIV陽性である。
  6. -スクリーニング前6か月以内の不安定な自己免疫疾患、または慢性的な免疫抑制を必要とする。
  7. コントロール不良の糖尿病（グリコシル化ヘモグロビンのスクリーニング [HbA1C] ≥ 7%）、またはコントロール不良の高血圧。
  8. -スクリーニング前の1年以内の脳卒中または一過性虚血発作、不安定狭心症、心筋梗塞、慢性心不全（ニューヨーク心臓協会クラスIIIまたはIV）、または臨床的に重大な伝導異常（例、不安定な心房細動）の病歴。
  9. 新たなまたは不安定な精神疾患（例: 精神病、重度のうつ病、または現在自殺念慮または自殺企図のある患者）スクリーニング後1年以内。
  10. 完全に切除された非黒色腫皮膚がん、非転移性前立腺がん、および完全に治療された上皮内がん以外の、スクリーニング後3年以内の悪性腫瘍の病歴。ただし、少なくとも6か月間安定していることが条件。

  11. 治験責任医師の意見において、薬物注射、脳インプラントを妨げる可能性のある重度のジスキネジア/衝動制御障害/振戦など、研究関連の手順（実質内注射の安全な実施を含む）を妨げる可能性がある病状、出血素因、臨床的に重大な凝固障害、血小板減少症、または頭蓋内圧の上昇。

      以下の薬剤を服用中または服用歴のある者

  12. あらゆる種類の以前の遺伝子治療または細胞治療。
  13. -脳深部刺激、集束超音波、注入療法、またはPDに対するその他の脳手術のための以前の脳手術、または研究開始後1年以内にPDに対する計画された脳手術。
  14. -治験薬の注射前に中止できなかった抗凝固薬または抗血小板療法。
  15. スクリーニング前の 4 週間以内の生ワクチン。 スクリーニング時に以下の検査エンドポイントのいずれかを満たしている被験者
  16. MRI では、重大な構造異常または病変、出血、または 1 cm3 を超える梗塞が示されましたが、これらは実質内注射には禁忌であると治験責任医師の意見で述べています。

  17. スクリーニング時の臨床検査値に臨床的に重大な異常がある場合、治験責任医師の意見では、直ちに登録するのは適切ではありません。

      以下の一般条件のいずれかに該当する対象

  18. MRI/PETおよび/またはPETで使用される薬剤に対する禁忌。
  19. 全身麻酔または深い鎮静は禁忌です。
  20. 妊娠中または授乳中の女性。
  21. -患者がプラセボを投与されたことが文書化できない限り、スクリーニング前の3か月以内の別の治療用治験薬またはデバイス研究への参加。
  22. スクリーニング前の2年以内の薬物乱用（薬物、アルコール）の存在。
  23. 患者は一般に虚弱であるか、治験責任医師の観点から治験への参加が患者にとって最善の利益にならないと判断する何らかの疾患を患っているか、あるいは治験中のさらなる参加が禁止される可能性が高い。