En studie for å evaluere sikkerhet og effekt av et produkt kalt VGN-R09b hos pasienter med Parkinsons sykdom

Inklusjonskriterier:

• Emner må oppfylle alle følgende inklusjonskriterier:

  1. Mann eller kvinne, ≥40 år og <75 år ved screening.
  2. Diagnose av idiopatisk Parkinsons sykdom i henhold til UK Brain Bank.
  3. Utilstrekkelig kontroll av motoriske symptomer med et gjennomsnitt på ≥2,5 timers OFF-tid per dag over 3 påfølgende dager til tross for optimalisert behandling, som bekreftet av PD-pasientdagboken ved Screening.
  4. Stabile Parkinsons symptomer og et optimalt regime med Parkinsons medisiner i minst 4 uker før screening, med en varighet av levodopabehandling på ≥1 år.
  5. Hoehn og Yahr Stage 2.5~4 på "av"-tilstand.
  6. Alle menn og kvinner i fertil alder må være villige til å bruke minst én svært effektiv prevensjonsmetode fra undertegning av informert samtykke til ett år etter administrering av studiemedikamentet.
  7. Menn må samtykke i å ikke donere sæd, og kvinner må samtykke i å ikke donere egg innen minst ett år etter administrering av studiemedikamentet.
  8. Pasienten må forstå formålet med og risikoene ved studien, signere og datere det informerte samtykket, og gi autorisasjon til å bruke den beskyttede helseinformasjonen i samsvar med nasjonale og lokale personvernforskrifter.
  9. Pasienten har en pålitelig studiepartner/informant (f.eks. et familiemedlem, venn) som er villig og i stand til å delta i studien som en kilde til informasjon om pasientens helsestatus og kognitive og funksjonelle evner (inkludert å gi innspill til vurderingsskalaene).

Ekskluderingskriterier:

• Personen har en av følgende sykdommer eller sykdomshistorie

  1. Atypisk eller sekundær parkinsonisme, inkludert, men ikke begrenset til, symptomer som antas å skyldes traumer, hjernesvulst, infeksjon, cerebrovaskulær sykdom eller annen nevrologisk sykdom, eller medikamenter, kjemikalier eller toksiner, som bestemt av etterforskeren.
  2. Kjente patogene genmutasjoner av GBA1, PINK1 og Parkin
  3. MoCA-score ≤16
  4. For tiden aktiv infeksjon eller en alvorlig infeksjon (f.eks. lungebetennelse, septikemi, infeksjoner i sentralnervesystemet [f.eks. meningitt, encefalitt]) innen 12 uker før screening
  5. Aktiv infeksjon av HBV, HCV eller TP, eller med HIV-positiv ved screening.
  6. Ustabil autoimmun sykdom innen 6 måneder før screening, eller som krever kronisk immunsuppresjon.
  7. Dårlig kontrollert diabetes (Screening glykosylert hemoglobin [HbA1C] ≥ 7%), eller ukontrollert hypertensjon.
  8. Anamnese med slag eller forbigående iskemisk angrep, ustabil angina, hjerteinfarkt, kronisk hjertesvikt (New York Heart Association klasse III eller IV), eller klinisk signifikante ledningsavvik (f.eks. ustabil atrieflimmer) innen 1 år før screening.
  9. Nye eller ustabile psykiatriske tilstander (f.eks. psykose, alvorlig depresjon eller med aktuelle selvmordstanker eller selvmordsforsøk) innen 1 år etter screening.
  10. Anamnese med malignitet innen 3 år etter screening, annet enn fullstendig utskåret ikke-melanom hudkreft, ikke-metastatisk prostatakreft og fullbehandlet karsinom in situ, forutsatt at det har vært stabilt i minst 6 måneder.

  11. Eventuelle medisinske tilstander som, etter etterforskerens mening, kan forstyrre studierelaterte prosedyrer (inkludert sikker utførelse av intraparenkymal injeksjon), slik som alvorlig dyskinesi/impulskontrollforstyrrelser/skjelving som kan forstyrre medikamentinjeksjon, hjerneimplantater , blødende diatese, klinisk signifikant koagulopati, trombocytopeni eller økt intrakranielt trykk.

      Person som mottar eller har en historie med noen av følgende medisiner

  12. Enhver type tidligere gen- eller celleterapi.
  13. Tidligere hjernekirurgi for dyp hjernestimulering, fokusert ultralyd, infusjonsterapier eller annen hjernekirurgi for PD, eller planlagt hjernekirurgi for PD innen 1 år etter at studien startet.
  14. Eventuelle antikoagulasjons- eller blodplatehemmende behandlinger som ikke kunne stoppes før injeksjon av studiemedisin.
  15. Enhver levende vaksine innen 4 uker før screening. Forsøksperson som oppfyller noen av følgende testendepunkter ved screening
  16. En MR viste en signifikant strukturell abnormitet eller lesjon, blødning eller >1 cm3 infarkt, som etter etterforskerens oppfatning er kontraindikasjoner for intraparenkymal injeksjon.

  17. Klinisk signifikante abnormiteter i laboratorieprøveverdier ved screening er etter utrederens oppfatning uegnet for registrering umiddelbart.

      Med forbehold om noen av følgende generelle betingelser

  18. Kontraindikasjoner mot MR/PET og/eller midler brukt i PET.
  19. Kontraindikasjoner for generell anestesi eller dyp sedasjon.
  20. Kvinne som er gravid eller ammer.
  21. Deltakelse innen 3 måneder før screening i en annen terapeutisk undersøkelse med legemiddel eller utstyrsstudie, med mindre det kan dokumenteres at pasienten fikk placebo.
  22. Tilstedeværelse av rusmisbruk (narkotika, alkohol) innen 2 år før screening.
  23. Pasienten er generelt skrøpelig eller har en tilstand som, i lys av etterforskeren, ikke vil være til beste for pasienten å delta i studien eller sannsynligvis vil forby videre deltakelse under studien.