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ポナチニブ耐性、不耐性、または不適格である T315I 変異を持つ CML-CP または CML-AP 患者を対象としたアシミニブの非盲検試験。 (ASC4TARGET)

2026年4月17日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

ポナチニブ耐性、不耐性、またはポナチニブ不適格である T315I 変異を有する慢性期（CML-CP）または加速期（CML-AP）の慢性骨髄性白血病患者を対象としたアシミニブの第 II 相多施設共同前向き非盲検試験。

この第 II 相試験の目的は、T315I 変異を持つ患者の CML-CP または CML-AP の管理におけるアシミニブの可能性を評価することです。 この変異が存在すると、利用可能な選択肢が限られているため、治療が困難になります。 この研究では、これらの患者に対するアシミニブの有効性と安全性に関する追加データの収集を目指しています。 この研究は、疾患を管理し、患者の転帰を向上させる薬剤の能力を判定することにより、満たされていない医療ニーズを満たし、治療が行き詰まっている患者に新たな治療法を提供する可能性を目的としています。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この研究は、T315I 変異を有し、少なくとも 1 つのチロシン投与後の CML-CP または CML-AP 患者における経口アシミニブの有効性と安全性を評価することを目的とした、第 II 相多施設共同単群前向き非盲検試験です。キナーゼ阻害剤（TKI）に耐性があり、不耐性であるか、ポナチニブによる治療に適格ではありません。

これまでにアシミニブによる治療を受けていない患者がこの研究に登録される。 研究者らは、これらの参加者におけるアシミニブの有効性を評価するとともに、その安全性プロファイルも評価する予定です。 研究は次の 2 つのフェーズで構成されます。

  • 科学的、医学的目的に答えることを目指す「コアフェーズ」。
  • 「延長段階」は、フランスでの商業化、または研究対象集団に対するアシミニブの商業化を行わない決定（開発中止、販売承認延長の拒否、償還の拒否）まで、参加者に進行中の治療（アシミニブ）を継続する機会を提供することを目的としている。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
20

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • フランス
      • Bordeaux、フランス、33076
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Lille、フランス、59037
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon、フランス、69373
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes、フランス、44093
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、フランス、75475
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy、フランス、54511
        • 募集
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 研究に参加する前に、署名されたインフォームドコンセントを取得する必要があります。
  • CML-CPまたはCML-APと診断された18歳以上の男性または女性の参加者。
  • -少なくとも1回のTKI後に文書化されたT315I変異の病歴を有し、ポナチニブに対して耐性、不耐性、または不適格であるCML-CPまたはCML-APの患者（治験責任医師の判断による）
  • アシミニブまたは別のアロステリック TKI でまだ治療されていない
  • スクリーニング時のポナチニブに対する失敗（2020年および2013年のELNガイドラインから適応）または不耐症。
  • 治験責任医師によるとポナチニブの投与不適格（EU ポナチニブ SmPC に基づく）
  • 標準化または非標準化 RQ-PCR 定量化に適した、スクリーニング時の典型的な BCR::ABL1 転写物または非典型的な転写物の証拠。

除外基準:

  • 過去の同種造血幹細胞移植
  • 心臓または心臓の再分極異常
  • 治験責任医師の意見では、許容できない安全上のリスクを引き起こす可能性がある、または治験実施計画書への遵守を損なう可能性があると考えられる、重篤なおよび/または制御されていない併発疾患（例: 治験実施計画書） 制御されていない糖尿病、活動性または制御されていない感染症、肺高血圧症）
  • -治験登録後1年以内の急性膵炎の臨床病歴、または過去の慢性膵炎の病歴（ポナチニブ誘発性でスクリーニング時に完全に回復した場合を除く）
  • 急性または慢性肝疾患（肝硬変、肝機能障害など）の病歴
  • がんとは無関係の重大な先天性または後天性出血疾患の既知の存在
  • -治験登録前3年以内の他の活動性悪性腫瘍の病歴。ただし、以前または併発した基底細胞皮膚がんおよび治癒治療を受けた以前の上皮内がんは除く。
  • ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、慢性B型肝炎ウイルス（HBV）、または慢性C型肝炎ウイルス（HCV）感染症の既知の病歴。 B型肝炎表面抗原（HBs抗原）およびB型肝炎コア抗体（HBcAb / 抗HBc）の検査はスクリーニング時に行われます。
  • 治験薬の吸収を著しく変化させる可能性のある胃腸（GI）機能の障害またはGI疾患（例、胃腸疾患） 潰瘍性疾患、制御不能な吐き気、嘔吐、下痢、吸収不良症候群、小腸切除、または胃バイパス手術）

  • 以下の基準のいずれかを満たし、治験治療開始の少なくとも1週間前に中止できない薬剤による治療：

    • CYP3Aの中程度または強力な誘導因子
    • CYP3Aの中等度または強力な阻害剤
  • 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性
  • 出産の可能性のある女性
  • アシミニブ単剤療法に抵抗性の化合物変異体 T315I (T315I を含むポリクローナル ABL1 変異を登録可能) 他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
実験的：アシミニブ (Semblix®)
アシミニブは、200 mg を 1 日 2 回経口投与されます。 最小用量は 200 mg、最大用量は 400 mg です。
薬：ABL001/アシミニブ

この臨床試験の治療薬はアシミニブと呼ばれる治験薬であり、Scemblix® というブランド名で販売されています。 アシミニブは、対象疾患の治療における有効性と安全性が評価されている化合物です。

この研究で投与されるアシミニブの最小用量は 200 mg ですが、最大用量は 400 mg です。 用量は 200 mg を 1 日 2 回 (BID) として計画されています。

この薬剤は経口投与されるため、便利で非侵襲的な投与が可能になります。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
BCR::ABL1 (ブレークポイントクラスター領域遺伝子::Abelson 癌原遺伝子) IS (国際スケール) ≤ 1% [MR2 (分子応答 2)] の割合
時間枠：12ヶ月目
アシミニブの有効性の評価: 12 か月時点で MR2 (BCR::ABL1 IS ≤1%) レベルの反応を示した患者の割合。
12ヶ月目

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
反応動態: BCR::ABL1 IS (MR2、MMR、MR4.0、MR4.5、検出不能な MR4.5)
時間枠：3、6、9、12、18、24 か月目
反応レベル（MR2、MMR、MR4.0、MR4.5、検出不能なMR4.5）に達した患者の割合
3、6、9、12、18、24 か月目
BCR::ABL1 IS > 1% の治療開始時または治療開始時に MR2 の患者の 12 か月後の MR2 維持に対する 12 か月時点での MR2 治療に対する反応を推定する
時間枠：12ヶ月目
治療開始時にMR2がなかった参加者におけるMR2レベルの奏効（BCR::ABL1 IS ≤ 1%）を示した患者の割合、または治療開始時にMR2があった参加者の12か月時点でMR2を維持した患者の割合。
12ヶ月目
主要分子反応（MMR）までの時間（治療開始時にMMRを行っていない参加者向け）
時間枠：最長24ヶ月
主要分子反応 (MMR) 基準は、標準化ベースラインと比較して、BCR::ABL1 転写産物が 3.0 log 以上減少し、RQ-PCR で測定した国際スケールで 0.1 % BCR::ABL1 % 以下に相当し、二重分析で確認されたものとして定義されます。同じサンプルの。
最長24ヶ月
MMRの持続時間
時間枠：最長24ヶ月
MMR 基準は、標準化ベースラインと比較して、BCR::ABL1 転写産物の 3.0 log 以上の減少として定義され、RQ-PCR で測定した国際スケールで 0.1 % BCR::ABL1 % 以下に相当し、同じサンプルの二重分析で確認されます。
最長24ヶ月
分子応答 2 (MR2) までの時間 (治療開始時に MR2 に参加していない参加者向け)
時間枠：最長24ヶ月
MR2 基準は、RQ-PCR で測定した国際スケールで 1 % 以下に相当する標準化ベースラインと比較した BCR::ABL1 転写産物の 2.0 log 以上の減少として定義され、同じサンプルの二重分析で確認されます。
最長24ヶ月
MR2の持続時間
時間枠：最長24ヶ月
MR2 基準は、RQ-PCR で測定した国際スケールで 1 % 以下に相当する標準化ベースラインと比較した BCR::ABL1 転写産物の 2.0 log 以上の減少として定義され、同じサンプルの二重分析で確認されます。
最長24ヶ月
全生存期間 (OS)
時間枠：最長24ヶ月
全生存期間（OS）は、治験薬の初回投与から何らかの原因による死亡までの時間として定義されます。 患者の死亡が判明していない場合、OS は患者が生存していることが判明した最も遅い日付 (カットオフ日またはそれより前) に検閲されます。
最長24ヶ月
無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：最長24ヶ月
無増悪生存期間（PFS）は、治験薬の初回投与から、AP/BC（アシミニブ開始時のCML相に応じて：CPまたはAP）または何らかの原因による死亡への記録された疾患進行が最も早く発生するまでの時間として定義されます。初め。
最長24ヶ月
イベントフリーサバイバル (EFS)
時間枠：最長24ヶ月

無イベント生存期間は、治験薬の最初の投与から次のようなイベントが発生するまでの時間として定義されます。

  • 治療の失敗
  • 研究治療中のいずれかの時点でMR2の喪失が確認された、
  • AEによる治験治療の中止、
  • AP/BCへの進行（生存追跡期間中に観察された進行を含む）、
  • あらゆる原因による死亡（生存追跡期間中に観察された死亡を含む）。
最長24ヶ月
失敗のない生存 (FFS)
時間枠：最長24ヶ月

無失敗生存期間（FFS）は、治験薬の初回投与から次のような失敗イベントが発生するまでの時間として定義されます。

  • 治療の失敗
  • 研究治療中のいずれかの時点でMR2の喪失が確認された、
  • AEによる治験治療の中止。
最長24ヶ月
有害事象 (AE) と重篤な有害事象 (SAE)
時間枠：最長24ヶ月
AEの説明/重症度（重症度）（すべてのAE、重篤または非重篤なAE、関連AEおよび非関連AE）、およびAEのために治療を中止した患者の数。
最長24ヶ月
死亡と死の理由
時間枠：最長24ヶ月
アシミニブの安全性と忍容性プロファイルを評価する。
最長24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Novartis Pharmaceuticals

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2025年2月18日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2029年2月17日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2029年2月18日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2024年7月17日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年7月17日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2024年7月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年4月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年4月17日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • CABL001AFR05
  • 2024-516049-38-00 (レジストリ識別子：CTIS (EU) Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、資格のある外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、および資格のある研究からの臨床文書のサポートに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて独立した審査委員会によって審査され、承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に従って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されます。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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