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ポナチニブ耐性、不耐性、または不適格である T315I 変異を持つ CML-CP または CML-AP 患者を対象としたアシミニブの非盲検試験。 (ASC4TARGET)

2026年4月17日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

ポナチニブ耐性、不耐性、またはポナチニブ不適格である T315I 変異を有する慢性期（CML-CP）または加速期（CML-AP）の慢性骨髄性白血病患者を対象としたアシミニブの第 II 相多施設共同前向き非盲検試験。

この第 II 相試験の目的は、T315I 変異を持つ患者の CML-CP または CML-AP の管理におけるアシミニブの可能性を評価することです。 この変異が存在すると、利用可能な選択肢が限られているため、治療が困難になります。 この研究では、これらの患者に対するアシミニブの有効性と安全性に関する追加データの収集を目指しています。 この研究は、疾患を管理し、患者の転帰を向上させる薬剤の能力を判定することにより、満たされていない医療ニーズを満たし、治療が行き詰まっている患者に新たな治療法を提供する可能性を目的としています。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究は、T315I 変異を有し、少なくとも 1 つのチロシン投与後の CML-CP または CML-AP 患者における経口アシミニブの有効性と安全性を評価することを目的とした、第 II 相多施設共同単群前向き非盲検試験です。キナーゼ阻害剤（TKI）に耐性があり、不耐性であるか、ポナチニブによる治療に適格ではありません。

これまでにアシミニブによる治療を受けていない患者がこの研究に登録される。 研究者らは、これらの参加者におけるアシミニブの有効性を評価するとともに、その安全性プロファイルも評価する予定です。 研究は次の 2 つのフェーズで構成されます。

  • 科学的、医学的目的に答えることを目指す「コアフェーズ」。
  • 「延長段階」は、フランスでの商業化、または研究対象集団に対するアシミニブの商業化を行わない決定（開発中止、販売承認延長の拒否、償還の拒否）まで、参加者に進行中の治療（アシミニブ）を継続する機会を提供することを目的としている。

研究の種類

介入

入学 (推定)

20

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • フランス
      • Bordeaux、フランス、33076
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Lille、フランス、59037
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Lyon、フランス、69373
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes、フランス、44093
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Paris、フランス、75475
        • 募集
        • Novartis Investigative Site
      • Vandœuvre-lès-Nancy、フランス、54511
        • 募集
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 研究に参加する前に、署名されたインフォームドコンセントを取得する必要があります。
  • CML-CPまたはCML-APと診断された18歳以上の男性または女性の参加者。
  • -少なくとも1回のTKI後に文書化されたT315I変異の病歴を有し、ポナチニブに対して耐性、不耐性、または不適格であるCML-CPまたはCML-APの患者（治験責任医師の判断による）
  • アシミニブまたは別のアロステリック TKI でまだ治療されていない
  • スクリーニング時のポナチニブに対する失敗（2020年および2013年のELNガイドラインから適応）または不耐症。
  • 治験責任医師によるとポナチニブの投与不適格（EU ポナチニブ SmPC に基づく）
  • 標準化または非標準化 RQ-PCR 定量化に適した、スクリーニング時の典型的な BCR::ABL1 転写物または非典型的な転写物の証拠。

除外基準:

  • 過去の同種造血幹細胞移植
  • 心臓または心臓の再分極異常
  • 治験責任医師の意見では、許容できない安全上のリスクを引き起こす可能性がある、または治験実施計画書への遵守を損なう可能性があると考えられる、重篤なおよび/または制御されていない併発疾患（例: 治験実施計画書） 制御されていない糖尿病、活動性または制御されていない感染症、肺高血圧症）
  • -治験登録後1年以内の急性膵炎の臨床病歴、または過去の慢性膵炎の病歴（ポナチニブ誘発性でスクリーニング時に完全に回復した場合を除く）
  • 急性または慢性肝疾患（肝硬変、肝機能障害など）の病歴
  • がんとは無関係の重大な先天性または後天性出血疾患の既知の存在
  • -治験登録前3年以内の他の活動性悪性腫瘍の病歴。ただし、以前または併発した基底細胞皮膚がんおよび治癒治療を受けた以前の上皮内がんは除く。
  • ヒト免疫不全ウイルス（HIV）、慢性B型肝炎ウイルス（HBV）、または慢性C型肝炎ウイルス（HCV）感染症の既知の病歴。 B型肝炎表面抗原（HBs抗原）およびB型肝炎コア抗体（HBcAb / 抗HBc）の検査はスクリーニング時に行われます。
  • 治験薬の吸収を著しく変化させる可能性のある胃腸（GI）機能の障害またはGI疾患（例、胃腸疾患） 潰瘍性疾患、制御不能な吐き気、嘔吐、下痢、吸収不良症候群、小腸切除、または胃バイパス手術）

  • 以下の基準のいずれかを満たし、治験治療開始の少なくとも1週間前に中止できない薬剤による治療：

    • CYP3Aの中程度または強力な誘導因子
    • CYP3Aの中等度または強力な阻害剤
  • 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性
  • 出産の可能性のある女性
  • アシミニブ単剤療法に抵抗性の化合物変異体 T315I (T315I を含むポリクローナル ABL1 変異を登録可能) 他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：アシミニブ (Semblix®)
アシミニブは、200 mg を 1 日 2 回経口投与されます。 最小用量は 200 mg、最大用量は 400 mg です。
薬：ABL001/アシミニブ

この臨床試験の治療薬はアシミニブと呼ばれる治験薬であり、Scemblix® というブランド名で販売されています。 アシミニブは、対象疾患の治療における有効性と安全性が評価されている化合物です。

この研究で投与されるアシミニブの最小用量は 200 mg ですが、最大用量は 400 mg です。 用量は 200 mg を 1 日 2 回 (BID) として計画されています。

この薬剤は経口投与されるため、便利で非侵襲的な投与が可能になります。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
BCR::ABL1 (ブレークポイントクラスター領域遺伝子::Abelson 癌原遺伝子) IS (国際スケール) ≤ 1% [MR2 (分子応答 2)] の割合
時間枠：12ヶ月目
アシミニブの有効性の評価: 12 か月時点で MR2 (BCR::ABL1 IS ≤1%) レベルの反応を示した患者の割合。
12ヶ月目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
反応動態: BCR::ABL1 IS (MR2、MMR、MR4.0、MR4.5、検出不能な MR4.5)
時間枠：3、6、9、12、18、24 か月目
反応レベル（MR2、MMR、MR4.0、MR4.5、検出不能なMR4.5）に達した患者の割合
3、6、9、12、18、24 か月目
BCR::ABL1 IS > 1% の治療開始時または治療開始時に MR2 の患者の 12 か月後の MR2 維持に対する 12 か月時点での MR2 治療に対する反応を推定する
時間枠：12ヶ月目
治療開始時にMR2がなかった参加者におけるMR2レベルの奏効（BCR::ABL1 IS ≤ 1%）を示した患者の割合、または治療開始時にMR2があった参加者の12か月時点でMR2を維持した患者の割合。
12ヶ月目
主要分子反応（MMR）までの時間（治療開始時にMMRを行っていない参加者向け）
時間枠：最長24ヶ月
主要分子反応 (MMR) 基準は、標準化ベースラインと比較して、BCR::ABL1 転写産物が 3.0 log 以上減少し、RQ-PCR で測定した国際スケールで 0.1 % BCR::ABL1 % 以下に相当し、二重分析で確認されたものとして定義されます。同じサンプルの。
最長24ヶ月
MMRの持続時間
時間枠：最長24ヶ月
MMR 基準は、標準化ベースラインと比較して、BCR::ABL1 転写産物の 3.0 log 以上の減少として定義され、RQ-PCR で測定した国際スケールで 0.1 % BCR::ABL1 % 以下に相当し、同じサンプルの二重分析で確認されます。
最長24ヶ月
分子応答 2 (MR2) までの時間 (治療開始時に MR2 に参加していない参加者向け)
時間枠：最長24ヶ月
MR2 基準は、RQ-PCR で測定した国際スケールで 1 % 以下に相当する標準化ベースラインと比較した BCR::ABL1 転写産物の 2.0 log 以上の減少として定義され、同じサンプルの二重分析で確認されます。
最長24ヶ月
MR2の持続時間
時間枠：最長24ヶ月
MR2 基準は、RQ-PCR で測定した国際スケールで 1 % 以下に相当する標準化ベースラインと比較した BCR::ABL1 転写産物の 2.0 log 以上の減少として定義され、同じサンプルの二重分析で確認されます。
最長24ヶ月
全生存期間 (OS)
時間枠：最長24ヶ月
全生存期間（OS）は、治験薬の初回投与から何らかの原因による死亡までの時間として定義されます。 患者の死亡が判明していない場合、OS は患者が生存していることが判明した最も遅い日付 (カットオフ日またはそれより前) に検閲されます。
最長24ヶ月
無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：最長24ヶ月
無増悪生存期間（PFS）は、治験薬の初回投与から、AP/BC（アシミニブ開始時のCML相に応じて：CPまたはAP）または何らかの原因による死亡への記録された疾患進行が最も早く発生するまでの時間として定義されます。初め。
最長24ヶ月
イベントフリーサバイバル (EFS)
時間枠：最長24ヶ月

無イベント生存期間は、治験薬の最初の投与から次のようなイベントが発生するまでの時間として定義されます。

  • 治療の失敗
  • 研究治療中のいずれかの時点でMR2の喪失が確認された、
  • AEによる治験治療の中止、
  • AP/BCへの進行（生存追跡期間中に観察された進行を含む）、
  • あらゆる原因による死亡（生存追跡期間中に観察された死亡を含む）。
最長24ヶ月
失敗のない生存 (FFS)
時間枠：最長24ヶ月

無失敗生存期間（FFS）は、治験薬の初回投与から次のような失敗イベントが発生するまでの時間として定義されます。

  • 治療の失敗
  • 研究治療中のいずれかの時点でMR2の喪失が確認された、
  • AEによる治験治療の中止。
最長24ヶ月
有害事象 (AE) と重篤な有害事象 (SAE)
時間枠：最長24ヶ月
AEの説明/重症度（重症度）（すべてのAE、重篤または非重篤なAE、関連AEおよび非関連AE）、およびAEのために治療を中止した患者の数。
最長24ヶ月
死亡と死の理由
時間枠：最長24ヶ月
アシミニブの安全性と忍容性プロファイルを評価する。
最長24ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年2月18日

一次修了 (推定)

2029年2月17日

研究の完了 (推定)

2029年2月18日

試験登録日

最初に提出

2024年7月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年7月17日

最初の投稿 (実際)

2024年7月23日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月17日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CABL001AFR05
  • 2024-516049-38-00 (レジストリ識別子：CTIS (EU) Number)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、資格のある外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、および資格のある研究からの臨床文書のサポートに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて独立した審査委員会によって審査され、承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に従って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されます。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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