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再生不良性貧血における正常な造血を回復するための、ハプロ同一または無関係のドナーBMTの臨床試験 (BMT CTN CureAA)

2026年2月12日 更新者：Medical College of Wisconsin

重度再生不良性貧血と新たに診断された患者を対象とした、ハプロ同一関連骨髄、部分的にHLA不一致、または一致する非関連骨髄の非骨髄破壊的コンディショニングおよび移植の第II相試験

BMT CTN 2207 では、これまで治療されていなかった重度の再生不良性貧血の治療における骨髄移植の使用を研究します。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
募集

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

この研究は、重度の再生不良性貧血（SAA）の未治療患者に対する造血幹細胞移植の前向き多施設第II相研究です。 重度の再生不良性貧血（SAA）は、体が十分な量の新しい血球を生成しなくなる、まれな状態です。 再生不良性貧血の患者は、白血球（感染症と戦う細胞）、赤血球（体全体に酸素を運ぶ細胞）、血小板（血栓の形成と出血の防止を助ける細胞）が減少しています。 SAA の治療は、この異常な免疫系攻撃を修復し、骨髄が正常な量の血球を産生できるようにすることを目的としています。 これは、骨髄移植または免疫系を抑制する薬物療法によって行うことができます。

歴史的に、SAA の移植治療は、完全に適合する血縁ドナーがいる 40 歳未満の患者に限定されてきました。 SAAの高齢患者や、完全に適合する血縁ドナーがいない患者に対する標準治療は、輸血、免疫系を抑制する薬物療法（免疫抑制療法、IST）、および骨髄の生成を刺激する薬物療法を使用する治療法であった。細胞。 これらの患者については、患者がこれらの介入に反応しなかった場合にのみ移植が使用されました。 しかし、進歩により移植はより安全になり、半一致の血縁ドナーや完全または部分一致の非血縁ドナーを、多くの状況で完全一致の血縁ドナーと同様の成功率で使用できるようになりました。 この研究の目的は、これまでに SAA の治療を受けていない SAA 患者が、最初の SAA 治療として移植によって効果的に治療できるかどうかを判断することです。

これは、ドナー選択に基づく 2 つのコホート、ハプロ同一の関連ドナーと非血縁ドナーで構成される並行コホート研究です。 獲得目標は、各コホートで 30 人の参加者が登録され、プロトコルに指定されたコンディショニングを開始し、合計 60 人の参加者が得られることです。 参加者は、フルダラビン（150 mg/m2）、シクロホスファミド（29 mg/kg）、低線量全身放射線照射（TBI、400 cGy）、およびチモグロブリン®（4.5 mg/kg）の強度を下げた準備療法で治療されます。 ドナーから骨髄が採取され、新鮮な（凍結保存されていない）細胞が患者に提供されます。 GVHD の予防には、HSCT 後のシクロホスファミド (100 mg/kg)、タクロリムス、およびミコフェノール酸モフェチル (MMF) が使用されます。 すべての患者は同じコンディショニング療法と GVHD 予防を受けます。 参加者は移植後1年間追跡調査されます。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (推定)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
60

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • 募集
        • University of Alabama at Birmingham
        • 主任研究者：
          • Omer Jamy, MD
        • コンタクト：
    • California
      • Duarte、California、アメリカ、91010
        • 募集
        • City of Hope
        • 主任研究者：
          • Ryotaro Nakamura
        • コンタクト：
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • 募集
        • University of California, Los Angeles
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Steven Tsai
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • 募集
        • Stanford University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sally Arai
    • Florida
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • 募集
        • Moffitt Cancer Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Rawan Faramand
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
        • 募集
        • Emory Winship Cancer Institute
        • 主任研究者：
          • Joseph Rimando, MD
        • コンタクト：
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
        • 募集
        • Blood and Marrow Transplant Center at Northside Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Asad Bashey, MD
    • Kansas
      • Westwood、Kansas、アメリカ、66205
        • 募集
        • University of Kansas Medical Center
        • コンタクト：
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
          • 電話番号：913-945-5793
          • メール：mmushtaq@kumc.edu
        • 主任研究者：
          • Muhammad Umair Mushtaq, MD
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21218
        • 募集
        • Johns Hopkins University
        • 主任研究者：
          • Amy DeZern
        • コンタクト：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • 募集
        • Massachusetts General Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Richard Newcomb, MD
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • 募集
        • Dana Farber Cancer Institute
        • 主任研究者：
          • Joseph Antin, MD
        • コンタクト：
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48201
        • 募集
        • Karmanos Cancer Institute
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Joseph Uberti, MD
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic
        • 主任研究者：
          • Abhishek Mangaonkar
        • コンタクト：
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • Washington University School of Medicine, Barnes-Jewish Hospital
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Iskra Pusic, MD
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • 募集
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • 主任研究者：
          • Brian Shaffer, MD
        • コンタクト：
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
        • 募集
        • UNC Chapel Hill
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • William Wood, MD
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
        • 募集
        • Levine Cancer Institute
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Srinivasa Sanikommu
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • 募集
        • Duke University Health System
        • 主任研究者：
          • Mitchell Horwitz, MD
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • 募集
        • The Ohio State University
        • 主任研究者：
          • Sarah Wall, MD
        • コンタクト：
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73117
        • 募集
        • University of Oklahoma
        • 主任研究者：
          • Manu Pandey
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、アメリカ、37235
        • 募集
        • Vanderbilt University
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Adetola Kassim
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
        • 募集
        • Huntsman Cancer Institute
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Sagar Patel
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98109
        • 募集
        • Fred Hutchinson Cancer Center
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Shivaprasad Manjappa, MD
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
        • 募集
        • Medical College of Wisconsin
        • 主任研究者：
          • Nirav Shah, MD
        • コンタクト：
          • Nirav Shah, MD
          • 電話番号：424-805-4600
          • メール：nishah@mcw.edu

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 年齢 3歳～75歳

  2. 後天性 SAA の確定診断は次のように定義されます。

    ａ．骨髄細胞密度が２５％未満、または骨髄細胞密度が変動するが残存造血細胞が３０％未満で、年齢の割に細胞性が低いとみなされる、かつ、 ｂ． 以下の 3 つのうち 2 つ（末梢血中）。 私。好中球 < 0.5 x109/L ii． 血小板 < 20 x109/L iii. 網赤血球数 < 20 x 109/L (自動分析を使用すると < 60 x 109/L)

  3. 治験責任医師の裁量により、適切な完全に一致する関連ドナーはありません（デオキシリボ核酸 [DNA] ベースのタイピングを使用した、中解像度または高解像度での HLA A および B の 6/6 一致、および高解像度での DRB1 の 6/6 一致）。
  4. プロトコールで定義されている利用可能なドナー。
  5. 参加者および/または法的保護者は、インフォームドコンセントに署名する必要があります。

  6. 施設内移植基準によって定義される、または以下のように定義される適切な臓器機能:

    1. 心臓: 安静時の左心室駆出率 (LVEF) が 40% を超え、心不全の臨床徴候はありません。 13 歳未満の参加者の場合、心エコー図またはマルチゲート収集 (MUGA) による短縮率 (SF) ≧ 26% を LVEF の代わりに使用できます。
    2. 肝臓: ギルバート病が存在しない場合、総ビリルビン < 2.0 mg/dL
    3. 腎臓: 登録時の年齢 > 13.0 歳の参加者の場合: 推定クレアチニン クリアランス (CrCl) > 60 mL/分 (施設の基準による)。 登録時の年齢が 13.0 歳未満の参加者の場合: 最新の Schwartz 式により推定される糸球体濾過量 (GFR) ≧ 90 mL/min/1.73 平方メートル。 推定 GFR が < 90 mL/min/1.73 の場合 m2 の場合、腎機能は 24 時間クレアチニン クリアランスまたは核 GFR によって測定され、> 50 mL/min/1.73 でなければなりません。 平方メートル。
    4. 肺:

    私。 13.0 歳以上の参加者の場合：一酸化炭素に対する肺の拡散能力（DLCO、ヘモグロビン [Hb] について補正/調整済み）が 50% 以上、または努力呼気量 1（FEV1）によるスパイロメトリーの予測値が 50% 以上（薬物投与なし）気管支拡張薬)、努力肺活量 (FVC) > 50% と予測されました。

    ii. 年齢または発達能力により肺機能検査 (PFT) を実施できない 13.0 歳未満の参加者の場合: (1) 安静時に呼吸困難の証拠がなく、(2) 酸素補給の必要がなく、および (3) O2 飽和度 > 92%海抜ゼロメートルの室内空気（確立されたセンターの治療基準に従って、高地ではより低いレベルが許容されます[例：海抜4,200フィートのユタ州では、90％を下回らない限り酸素補給を行っていません]）。

  7. Karnofsky または Lansky のパフォーマンス ステータス ≥ 60%。
  8. 妊娠の可能性のある女性と男性は、2 つの効果的な避妊方法を同時に実践するか、禁欲することに同意する必要があります。

除外基準:

  1. ファンコニ貧血やショートテロメア症候群などの遺伝性骨髄不全症候群は、センターの基準に従って除外する必要があります。 ファンコニ貧血の機能検査 (ジエポキシブタン [DEB] 染色体切断分析) およびテロメア長評価を実施することが推奨されます。 可能であれば、遺伝性骨髄不全症候群の遺伝子パネルを機能検査の代替として検討できます。
  2. 骨髄検査でMDS前またはMDSと一致するクローン細胞遺伝学的異常（例、最近の病理学ガイドラインによるモノソミー7およびその他のMDSを定義する変化）。
  3. 世界保健機関 (WHO) 2022 または国際合意分類 (ICC) による MDS の正式な診断。
  4. 選択されたドナーにおけるミスマッチ HLA に対する HLA 抗体陽性のレシピエントは、以下の遺伝子座 (HLA-A、-B、-C、-) のいずれかにおけるミスマッチ HLA 対立遺伝子/抗原に対するドナー特異的 HLA 抗体 (DSA) の存在によって判定されます。 DRB1、DRB3、DRB4、DRB5、-DQA1、-DQB1、-DPA1、-DPB1）、マイクロアレイベースの単一抗原ビーズ検査による蛍光強度中央値（MFI）>3000。 赤血球または血小板の輸血を受けている患者では、条件付け開始時に選択したドナーに DSA がないことが確認されるように、輸血後およびレシピエントの準備レジメンの開始直前に DSA 評価を実行または繰り返す必要があります。
  5. 選択したドナーに対する HLA 抗体に対する事前の脱感作の試み。 HLA DSA レベルを低下させることだけを目的とした介入（例、血漿交換、静脈内免疫グロブリン [IVIG]、MMF など）は、脱感作の試みとなります。
  6. SAAの以前の治療（例、ATG、カルシニューリン阻害剤[CNI]、トロンボポエチン受容体アゴニストまたはアンドロゲンを使用した免疫抑制療法）。 SAA 治療のために明示的に投与されていないステロイドまたは IVIG の短期コースは許可されます。
  7. 同種幹細胞移植歴がある。
  8. 固形臓器移植歴がある。
  9. チモグロブリン® (サノフィ) に対する既知の生命を脅かす反応 (アナフィラキシー) がある場合、この研究では ATG のチモグロブリン® (サノフィ) 製剤の使用が必要であるため、参加者の使用は禁止されます。
  10. 登録時に制御されていない細菌、ウイルス、または真菌感染。 管理されていないとは、現在投薬を受けており、進行が見られるか、適切な治療を受けても臨床的改善が見られないことと定義されます。
  11. 施設内の慣例に従って妊娠検査薬を使用して検出された妊娠中、または授乳中の女性参加者。
  12. -切除された基底細胞癌または治療された上皮内子宮頸癌を除く悪性腫瘍の既往。 5年以上前に治癒目的で治療されたがんは許可されます。 過去 5 年以内に治癒目的で治療されたがんは、治験責任医師および/または治験責任医師の承認がない限り認められません。

注目すべきことに、ヒト免疫不全ウイルス（HIV）の血清反応陽性の参加者は、ウイルス量が検出できない場合に検討される可能性があります。 同様に、B 型肝炎 (HepB) または C 型肝炎 (HepC) のキャリアは、HepB ウイルスまたは HepC ウイルスのウイルス量を検出できない可能性があります。

抗レトロウイルス併用療法で十分にコントロールされている HIV 感染者で、過去 12 か月以内にエイズ関連の合併症がない参加者が対象となります。

HIV 以外の感染症:

  • 事前の感染を制御する必要がある
  • HepB 参加者は、効果的な抑制療法を受けており、それ以外の場合は包含/除外基準を満たしている場合に適格です。
  • HepC 参加者は、その他の点で包含/除外基準を満たしていれば適格です

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
アクティブコンパレータ：ハプロ同一移植
ハプロ同一性の関連ドナーから骨髄移植を受ける患者もこの群に含まれる。
薬：ハプロ同一ドナー骨髄移植

薬物：

  1. 抗胸腺細胞グロブリン（ATG）の用量は、-9日目に6時間かけて0.5 mg/kg IV、-8および-7日目に4時間かけて2 mg/kg IVとなります。
  2. フルダラビンの用量は、-6日目から-2日目までの5日間、毎日30 mg/m^2 IVとなります。
  3. シクロホスファミドの用量は、移植前の２日間（－６日目～－５日目）毎日１４．５ｍｇ／ｋｇ ＩＶであり、移植後の２日間（＋３日目～＋４日目）毎日５０ｍｇ／ｋｇ ＩＶである。
  4. タクロリムスは +5 日目に開始し、10 ～ 15 ng/mL のレベルを維持するように投与する必要があります。
  5. ミコフェノール酸モフェチル（MMF）の用量は、+5日目から+35日目まで開始して、15 mg/kg POを1日3回（TID）、最大1 gm TID（またはIV相当）まで行います。
  6. Ｇ－ＣＳＦは、＋５日目から５ｍｃｇ／ｋｇ／日で開始し、ＡＮＣが＞１５００になるまで３日間、ＩＶまたはＳＱ投与される。

放射線：

1. 全身照射 (TBI): -1 日目に 400 cGy の単回線量が与えられます。

手順：

1. HSCT: 適格な患者は、ハプロ同一のドナー骨髄移植を受けます。
アクティブコンパレータ：無関係なドナー移植
血縁関係のないドナーから骨髄移植を受ける患者もこの群に含まれる。
薬：無関係ドナーの骨髄移植

薬物：

  1. 抗胸腺細胞グロブリン（ATG）の用量は、-9日目に6時間かけて0.5 mg/kg IV、-8および-7日目に4時間かけて2 mg/kg IVとなります。
  2. フルダラビンの用量は、-6日目から-2日目までの5日間、毎日30 mg/m^2 IVとなります。
  3. シクロホスファミドの用量は、移植前の２日間（－６日目～－５日目）毎日１４．５ｍｇ／ｋｇ ＩＶであり、移植後の２日間（＋３日目～＋４日目）毎日５０ｍｇ／ｋｇ ＩＶである。
  4. タクロリムスは +5 日目に開始し、10 ～ 15 ng/mL のレベルを維持するように投与する必要があります。
  5. ミコフェノール酸モフェチル（MMF）の用量は、+5日目から+35日目まで、15 mg/kg POを1日3回（TID）、最大1 gm TID（またはIV相当）まで投与します。
  6. Ｇ－ＣＳＦは、＋５日目から５ｍｃｇ／ｋｇ／日で開始し、ＡＮＣが＞１５００になるまで３日間、ＩＶまたはＳＱ投与される。

放射線：

1. 全身照射 (TBI): -1 日目に 400 cGy の単回線量が与えられます。

手順：

1. HSCT: 適格な患者は、血縁関係のないドナーからの骨髄移植を受けます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
1年での移植片対宿主病（GVHD）無失敗生存期間（GFFS）
時間枠：コンディショニング開始から1年後
主要評価項目は、コンディショニング開始から 1 年後の GFFS です。 GFFS のイベントには、グレード III ～ IV の aGVHD、免疫抑制を必要とする cGVHD、2 回目の根治的治療を必要とする一次または二次移植片不全、HSCT 注入の失敗、および死亡が含まれます。 GFFS は、コンディショニングの開始からこれらのイベントの最初の発生までの時間間隔として定義されます。 HSCT 注入を受けられなかった場合、日付は HSCT に進まない決定がなされた時点となります。
コンディショニング開始から1年後

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
コンディショニング後1年で全生存期間（OS）を達成した参加者の割合
時間枠：コンディショニング開始から1年後
OS のイベントには、あらゆる原因による死亡が含まれます。 OSは、条件付けの開始から死亡までの時間間隔として定義されます。 OS の確率は、コンディショニングの開始から 1 年後に評価されます。
コンディショニング開始から1年後
コンディショニング後1年で無失敗生存（FFS）を達成した参加者の割合
時間枠：コンディショニング開始から1年後
FFS のイベントには、治療の失敗や死亡が含まれます。 治療失敗は、2 番目の根治的治療法による治療の開始として定義されます。 FFSは、コンディショニングの開始から、2回目の根治的治療の開始日または死亡日のいずれか早い方までの時間間隔として定義されます。
コンディショニング開始から1年後
参加者はコンディショニング後 1 年で生存し生着
時間枠：コンディショニング開始から1年後
条件付けの開始後 1 年でドナー細胞が存在し生存している患者の割合を説明します。ドナー細胞の存在は、最新の測定で骨髄ドナー キメラ現象 (全血または骨髄) が少なくとも 5% 達成されたものと定義されます。 1年を通して。
コンディショニング開始から1年後
移植後に好中球が回復した参加者の割合
時間枠：HSCT後28日目と56日目
好中球の回復は、異なる日に 3 回の連続測定で ANC ≥ 0.5 x109/L を達成しており、3 日のうちの最初の日を好中球の回復日と定義します。 HSCT後+28日目および+56日目における好中球回復の累積発生率が推定されます。
HSCT後28日目と56日目
移植後に赤血球が回復した参加者の割合
時間枠：HSCT後100日目、180日目、365日目
赤血球（RBC）の回復は、過去 7 日間に赤血球輸血が行われず、Hb レベルが 7 g/dL 以上であると定義されます。 7 日間の最初の日は、RBC 回復日として定義されます。 HSCT 後 +100 日、+180 日、および +365 日における RBC 回復の累積発生率が推定されます。
HSCT後100日目、180日目、365日目
移植後に血小板が回復した参加者の割合
時間枠：HSCT後100日目
血小板回復は、過去 7 日間に血小板輸血を行わずに血小板数 ≥ 20 x 109/L を達成することによって定義されます。 持続血小板数の最初の 7 日間を血小板回復日と定義します。 HSCT後+100日目の血小板回復の累積発生率を推定します。
HSCT後100日目
移植後に一次移植片不全を起こした参加者の割合
時間枠：HSCT後56日目

  • 一次移植片不全は、次のいずれかの発生として定義されます。

    1. HSCT後+56日目までに好中球が回復しない。
    2. HSCT後+56日目までの測定で少なくとも5%の骨髄ドナーキメラ現象を達成できなかった。
    3. 2 回目の根治的治療の投与。これは 2 回目の移植または ATG コースとして定義されます。
  • HSCT 後 +56 日までに原発性移植片不全を起こした患者の割合が推定されます。
HSCT後56日目
移植後に続発性移植片不全を起こした参加者の割合
時間枠：HSCT後1年

  • 二次的移植片不全は、次のいずれかの発生として定義されます。

    1. ドナーキメラ化が5%以上で初期好中球が回復し、その後ドナーキメラ化が5%未満に低下してANCが持続的に減少。
    2. 2 回目の根治的治療の投与。これは 2 回目の移植または ATG コースとして定義されます。
  • HSCT 後 1 年での二次移植片不全の累積発生率が推定されます。
HSCT後1年
移植後に移植片不全（一次的または二次的）が発生した参加者の割合
時間枠：HSCT後1年
移植から移植片不全（一次性または二次性）までの期間は、死亡を競合リスクとして扱い、アーレン・ヨハンセン推定量を使用して移植コホートごとに記述されます。 移植片不全の累積発生率の推定値と 90% CI は、各コホートの HSCT 後 +365 日目に提供されます。
HSCT後1年
移植後に血液学的反応を示した参加者
時間枠：HSCT後100日目、180日目、365日目
血液学的反応は、HSCT 後 +100 日目、+180 日目、および +365 日目に決定された修正 NIH 基準に従って評価されます。 完全奏効（CR）は、末梢血球数の 3 つの基準をすべて満たすものと定義されます。1）ANC > 1x 109/L。 2) Hb > 10g/dL;および 3) 血小板数 > 100 x 109/L。 部分奏効（PR）は、血球数がもはや SAA の基準を満たしておらず、輸血非依存性（濃厚赤血球 [PRBC] または血小板輸血の必要がないことと定義される）を有するが、CR には不十分であると定義されます。
HSCT後100日目、180日目、365日目
移植後1年で慢性GVHDを患っている参加者の割合
時間枠：HSCT後365日目
慢性 GVHD は、BMT CTN 技術ガイドラインに従って等級分けされます。 すべての慢性GVHDおよび免疫抑制を必要とする慢性GVHDの累積発生率が推定されます。
HSCT後365日目
移植後100日目のII-IVおよびIII-IVの急性GVHDのグレードの参加者の割合
時間枠：HSCT後100日目
急性GVHDは、Sinai山の急性GVHD国際コンソーシアム（MAGIC）を説明するBMT CTN技術マニュアル（MOP）に従って採点されました。 GVHDグレードが高いほど、結果が悪いことを示します。 グレードIは、GIと肝臓の両方の皮膚ステージ1-2およびステージ0として定義されます。 グレードIIは、ステージ3のスキン、ステージ1 GI、またはステージ1の肝臓です。 グレードIIIは、ステージ2-3 GIまたはステージ2-3肝臓です。 グレードIVは、ステージ4のスキンまたはステージ4の肝臓です。 HSCT後+100日目のグレードII-IVおよびグレードIII-IVの急性GVHDの累積発生率が推定されます。
HSCT後100日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Medical College of Wisconsin

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
National Cancer Institute (NCI)
Sanofi
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2025年5月12日

一次修了 (推定)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2028年8月1日

研究の完了 (推定)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2029年2月1日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2024年7月11日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2024年7月18日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2024年7月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2026年2月17日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2026年2月12日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2026年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • BMT CTN 2207
  • BMT CTN Protocol 2207 (その他の識別子：BMT CTN)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

結果は、NIH データおよび検体中央リポジトリに提出された原稿および裏付け情報 (データ ディクショナリ、症例報告フォーム、データ提出文書、結果データセットの文書など、指定されている場合) として公開されます。

IPD 共有時間枠

参加施設での正式な研究終了から6か月以内

IPD 共有アクセス基準

一般公開可能

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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